Cure Rare Disease’nin Kurucusu Rich Horgan – Röportaj Serisi

Rich Horgan, kardeşinin Duchenne kas distrofisi ve diğer nadir, ölümcül hastalıklarla mücadele eden hastalar için bir tedavi bulmak amacıyla Cure Rare Disease’i kurdu.

Cure Rare Disease, bir kâr amacı gütmeyen biyoteknoloji araştırma organizasyonu olarak nadir hastalıklar için kesin tedavi geliştirmeye yönelik bir misyonla, Twitch yaratıcıları ile işbirliği yoluyla 400.000 doların üzerinde bağış toplama hedefine ulaştı.

Cure Rare Disease, online oyun topluluğu tarafından toplanan fonları, özellikle Duchenne kas distrofisi (DMD) olmak üzere, tedavi veya tedavi olmayan nadir, genetik hastalıklara sahip kişiler için özelleştirilmiş terapötikler geliştirmeyi amaçlayan araştırma programına yönlendirmektedir.

Siz de Cure Rare Disease’i kurmanızın çok kişisel bir nedeni var, bu hikayeyi bizimle paylaşabilir misiniz?

Cure Rare Disease’in arkasındaki hikaye çok kişisel. Kardeşim Terry, Duchenne kas distrofisi (DMD) hastalığına sahiptir. Bu, kasların zamanla, özellikle de hayati önem taşıyan kalp ve akciğer kaslarını da içeren şekilde bozulmasına neden olan genetik bir hastalıktır. DMD nedeniyle Terry’nin hareket kabiliyeti sınırlıdır, ancak bu görünmez düşmanla mücadele ederken iyi bir ruh hali içinde olmaya devam etmektedir. DMD, 7.000’den fazla nadir hastalığın影響 ettiği 30 milyondan fazla Amerikalıyı etkileyen ve nihayetinde ölümcül bir hastalıktır ve bu hastalığın etkili bir tedavisi veya tedavisi yoktur. Aslında, nadir hastalıkların yalnızca %5’i herhangi bir tedaviye sahiptir.

Cure Rare Disease’i, bugün olduğu gibi, kardeşim Terry ve DMD gibi nadir hastalıklara sahip diğer kişiler için bir tedavi geliştirmek amacıyla kurdum, çünkü bir aile olarak, doktorların więksinden “sadece evinize gidin ve size verilen süreyi sevgi ile doldurun” demelerinden memnun değildik. Ve böylece, nadir ve ultra nadir hastalıkların tedavisi şeklini değiştiriyoruz. Bize göre, DMD gibi nadir hastalıklar için bireyselleştirilmiş ilaçlar geliştirmek mümkün ve bu hastalıklarla mücadele etmenin etkili bir yolu. Bu nedenle, Cure Rare Disease, kâr amacı gütmeyen bir biyoteknoloji şirketi olarak yapılandırılmıştır ve hasta sayısına göre değil, hasta başına düşen gelirlerine göre kendini ölçmektedir.

Çocukluğunuzda kardeşiniz Terry ile birlikte video oyunları oynadınız, birlikte oynadığınız oyunlar hangileriydi?

Çok fazla! Çocukluğumuzda Terry ve ben – ve hala – Star Wars serisinin büyük hayranlarıydık, özellikle de Star Wars Galaxies ve klasik FPS oyunları gibi Battlefield. Kardeşim daha sonra Escape from Tarkov gibi oyunlara yöneldi, ancak hala klasik oyunları seviyoruz. Video oyunları, hem nadir hastalıklara sahip kişiler hem de sadece oyun severler için harika bir eşitlikçi ve çıkış yolu sunmaktadır.

Oyun topluluğunun gücünü kullanarak fon toplama fikri nasıl ortaya çıktı?

Nadir hastalık teşhisi genellikle fiziksel zorluklar getirir, bu nedenle uzun süredir oyun oynadığımız için, oyunların herkes için eşit bir zemin sunabileceği açıktır. Oyun topluluğu, Terry gibi nadir hastalıklara sahip kişiler için her zaman çok hoşgörülü olmuştur, bu nedenle bizim misyonumuz için farkındalık ve destek yaratmak için doğal bir seçim oldu. Aslında, birçok yaratıcı, nadir hastalıklardan etkilenmiştir. Biz de bu topluluğun, nadir hastalıklardan etkilenen kişilerin hikayelerini paylaşabileceği ve hoşgörüyle karşılanacağı bir yer olmasını istiyoruz.

Twitch ve yayın yarışmaları ve yaratıcıların ortaya çıkması sayesinde, bu topluluk içinde fon toplama fırsatını kaçırmak istemedik.

Oyun elçilerinin fon toplama sürecine nasıl katkıda bulunabileceği kavramını paylaşabilir misiniz?

Oyun topluluğunu vår misyonu için para toplamak amacıyla teşvik etmek amacıyla, Cure Rare Disease bir elçi programı oluşturdu ve Twitch ortakları ve üyeleriyle işbirliği yaptı. Elçiler, topluluklarıyla canlı yayınlar, sosyal medya paylaşımları ve Discord sohbetleri aracılığıyla vår misyonu paylaşarak bağışları teşvik ediyorlar.

Elçilerimize, Cure Rare Disease ürünlerine özel erişim, oyun kodları, oyun konsolları kazanma şansı ve diğer eğlenceli avantajlar sunuyoruz. Ayrıca, nadir hastalıklardan etkilenen hastalar için gerçek bir değişiklik yaratan bir topluluğa dahil oluyorlar. Yaratıcıların, her geçmişten gelen kişilerin, bir hasta, ailesi, topluluğu ve nadir hastalık topluluğu için geleceği değiştirmek için elbirliğiyle çalışabileceğine inanıyoruz.

Bazı oyun severler, önemli miktarda para topladı, bu başarı hikayelerinden bazılarını paylaşabilir misiniz?

Şanslıyız ki, vår misyonu için para toplamak amacıyla çalışan harika bir elçi ağından yararlanıyoruz. Amacımız, sadece bir band-aid çözümü uygulamak değil, CRISPR ve diğer yenilikçi teknolojileri kullanarak hastalığın kök nedenini tedavi etmektir. Elçilerimiz çeşitli oyunlar oynuyor ve kendi bağış toplama yayınlarına veya organize edilen etkinliklere, örneğin 16-25 Temmuz 2021’de yapılacak olan Game for Cures yayın maratonuna katılıyorlar.

Charitymon Proje birkaç bin dolar, Catsen 7.020 dolar ve Moist Critical 150.000 dolar topladı. Her topladığımız dolar, daha fazla farkındalık ve destek yaratıyor.

Cure Rare Disease, yakında kendi bağış toplama etkinliklerini düzenleyecek, bu etkinliklerden bazılarını paylaşabilir misiniz?

Yaklaşan bağış toplama maratonumuz, Game for Cures, 16-18 Temmuz ve 23-25 Temmuz tarihlerinde yapılacak. Altı gün süren, iki hafta sonu boyunca sürecek maraton, Cure Rare Disease ve ölümcül hastalarla mücadele eden çocuklar için tedaviler geliştirmeyi amaçlayan vår misyonu için yapılacak. Birkaç iyi yayıncı ile işbirliği yapıyoruz. Daha fazla bilgi almak isteyenler bu linke başvurabilir. Farklı miktarlarda para toplayan yayıncılara eğlenceli teşvikler sunuyoruz. Herkesin çabalarının tanınması ve takdir edilmesi çok önemli.

Çoğu insan, bu durumda umutsuzluk hissedebilir, ancak siz tam tersini yaptınız ve araştırmacılar, klinisyenler ve düzenleyici uzmanlarla görüşerek Terry’nin hastalığı ile ilgili tüm çalışmaları derinlemesine anladınız. Sizce bir fark yaratmanızın nedeni nedir?

Ben zengin veya etkili bir geçmişten gelmiyorum – kendi imkanlarımla işletme okuluna gittim. Ancak, bir aile olarak, nadir hastalığa sahip olmak sadece iki seçeneğiniz vardır: mücadele etmek veya boş durmak. Boş durmak bizim için bir seçenek değildi. O yüzden, bulunduğum yerde elimden geleni yaptım. Şanslıyım ki, o sırada Harvard İşletme Okulu’ndaydım. Dünya çapında tanınan araştırmacılar ve klinisyenlerle bağlantı kurmaya başladım ve bir organizasyon, bir hareket oluşturarak bir tedavi bulabileceğimizi farkettim. Nadir ve ultra nadir hastalıklar için ilaç geliştirme paradigmasını yeniden düşünmeliyiz, çünkü geleneksel ilaç geliştirme paradigması, yüksek geliştirme maliyetlerini dağıtmak için büyük hasta popülasyonlarına dayanır. Ancak, nadir hastalıklar daha az hasta etkiler, ancak diyabet gibi kronik hastalıklar kadar önemlidir. Bir hayat kurtaran ilacı, sadece bir kişi için bile, yaratma, geliştirme ve onaylama şansını gördüğümde, kardeşim ve diğer nadir hastalıklara sahip binlerce insan için bir cevap olabileceğini anladım. Böylece, Cure Rare Disease doğdu.

CRISPR teknolojisi kullanılarak bir ilaç geliştiriliyor, bu konuda bazı detaylar paylaşabilir misiniz?

CRISPR teknolojisi, bir hastanın DNA’sında değişiklikler yapmamızı sağlayan bir gen düzenleme aracıdır. Terry ve DMD’li diğer kişiler için, vücutta eksik bir proteinin (DMD için özel olarak distrofin proteini) üretilmesini sağlayacağız.

Hücrelerde ve hayvan modellerinde başarılı sonuçlar aldık ve Terry’nin CRISPR teknolojisi kullanılarak geliştirilen bir ilacı alan ilk DMD hastalarından biri olacağından eminiz. Hem heyecanlı hem de çok dikkatliyiz.

Terry’den başka, 15 ilaç geliştiriyoruz – bunların çoğu CRISPR’ı kullanacak. Bu çerçeveyi kanıtlamak ve buradan ölçeklemek için heyecanlıyız. Yayın topluluğu ve yaptıkları muhteşem iş sayesinde daha hızlı ilerleyebiliyoruz!

Sizce paylaşılabilecek başka bir şey var mı?

Cure Rare Disease ve bizimle birlikte tedavi bekleyen onlarca aile, yayın topluluğuna yardım ve desteği için çok minnettar. Onların cömertliği olmasa, bugün olduğumuz yerde olamazdık.

İlgilenen okuyucular, yayın programımız hakkında daha fazla bilgi edinmek için web sitemizi ziyaret edebilirler. Benzer şekilde, buradan her boyutta bağış yapabilirler. Son olarak, yaratıcıları bizimle iletişime geçerek katılmaya davet ediyoruz – bir hastalıkla mücadele etmek için bir topluluğa ihtiyaç vardır ve herkesi mücadeleye katılmaya davet ediyoruz. Bu, gerçekten bir kişinin世界a fark yaratabileceği bir nedendir.