Rich Horgan, grunnlegger av Cure Rare Disease – Intervju-serie

Rich Horgan, grunnla Cure Rare Disease for å finne en kur for sin brors Duchenne muskelsykdom og for andre pasienter som kjemper mot sjeldne, dødelige sykdommer.

Cure Rare Disease, en nonprofit bioteknologisk forskningsorganisasjon med misjon om å utvikle presisjonsmedisin for sjeldne sykdommer, har nådd et større fundraising-mål, med over 400 000 dollar i donasjoner mottatt gjennom et samarbeid med en generøs samfunn av Twitch-creatore.

Cure Rare Disease retter midlene som er samlet inn av det online spill-samfunnet til sin forskningsprogram, som utvikler tilpassede terapier for de som er diagnostisert med sjeldne, genetiske sykdommer uten behandling eller kur, med Duchenne muskelsykdom (DMD) som første prioritet.

Hva er din personlige årsak til å ha grunnlagt Cure Rare Disease, kan du dele denne historien med oss?

Historien bak Cure Rare Disease er svært personlig. Min yngre bror, Terry, har Duchenne muskelsykdom (DMD). Det er en genetisk sykdom som forårsaker muskelsvinn over tid, inkludert hjerte- og lunger. På grunn av DMD har Terry begrenset mobilitet, men er fortsatt i god ånd med å kjempe mot denne usynlige fienden. DMD er en av over 7 000 sjeldne sykdommer som påvirker over 30 millioner amerikanere, og er i slutten en dødelig sykdom uten noen effektiv behandling for befolkningen, og heller ikke en kur. Faktisk har bare 5% av sjeldne sykdommer noen behandling.

Jeg grunnla det som i dag er Cure Rare Disease for å utvikle en medisin for Terry og andre med sjeldne sykdommer som DMD, fordi vi som familie ikke var tilfreds med å høre fra de fleste leger at alt vi kunne gjøre var å gå hjem og elske ham med den tid vi hadde. Og så, endrer vi paradigmet for hvordan sjeldne og ultra-sjeldne sykdommer behandles. Vi viser at det er mulig å utvikle individualiserte medisiner for sjeldne sykdommer som DMD, og at det er en effektiv måte å bekjempe sykdommer som er for sjeldne til å tiltrekke seg tradisjonell legemiddelutvikling. Derfor er Cure Rare Disease strukturert som en nonprofit bioteknologisk selskap som måler seg selv basert på pasienter hjulpet, ikke profitter generert.

Vokste du opp med å spille videospill med din bror Terry, hvilke spill spilte dere?

Ja, veldig mye! Vokste opp var Terry og jeg – og er fortsatt – store fans av Star Wars-tittelene, inkludert MMO Star Wars Galaxies og klassiske FPS-titler som Battlefield. Min bror har siden gått over til tittel som Escape from Tarkov, selv om vi fortsatt begge liker klassiske spill. Videospill er en fantastisk likhet og utgangspunkt for både mennesker som er påvirket av sjeldne sykdommer og for mennesker som bare elsker å spille.

Hva inspirerte ideen om å bruke kraften til spill-samfunnet til å samle inn midler?

En sjelden sykdoms diagnose kommer ofte med fysiske utfordringer, så gitt vår lange historie med spill, ble det klart at spill kunne gi en likeverdig arena for mennesker med alle evner. Siden spill-samfunnet har lenge vært så velvillig mot mennesker med sjeldne sykdommer som Terry, som ikke kan spille et spill som basketball som andre kan, føltes det som en naturlig fit for å øke bevisstheten og støtten for vår misjon. Faktisk er det mange skapere som er påvirket av sjeldne sykdommer. Vi håper å hjelpe til å gjøre samfunnet til en enda mer velvillig plass for mennesker som er påvirket av sjeldne sykdommer til å dele sine historier og føle seg velkommen.

Takk til plattformer som Twitch og oppblomstringen av strømmekonkurranser og skapere, følte vi at fundraising innenfor dette velvillige samfunnet var en mulighet vi ikke kunne gå glipp av.

Kunne du dele konseptet om hvordan spill-ambassadører kan assistere i prosessen med å samle inn midler?

For å inspirere spill-samfunnet til å samle inn penger for årsaken, skapte Cure Rare Disease et ambassadørprogram og søkte etter nye talenter som er Twitch-partnere og affilierte. Ambassadørene, som underholder sin samfunn med en rekke innhold, deler en lidenskap for Cure Rare Diseases misjon med sine samfunn via live-strømming, sosiale medie-innlegg og Discord-snakk for å inspirere donasjoner.

Våre ambassadører får også eksklusiv tilgang til Cure Rare Disease-merchandise, spillkoder, sjanser til å vinne spillkonsoller og andre morsomme fordeler. I tillegg er de en del av et samfunn som virkelig påvirker pasienter som er påvirket av sjeldne sykdommer uten kur. Vi tror det er veldig kraftig for skapere, fra alle bakgrunner, å ha en hånd i å endre fremtiden for ikke bare en pasient, men deres familie, deres samfunn og for det sjeldne sykdom-samfunnet som helhet.

Noen spillere har vært ultra-suksessfulle og har samlet inn betydelige summer, kunne du dele noen av disse suksess-historiene?

Vi er heldige å ha et flott nettverk av ambassadører som alle har bidratt til å samle inn midler for å utvikle individualiserte medisiner som vil la andre spillere fortsette å spille. Vårt mål er ikke bare å bruke en midlertidig løsning, men å behandle sykdommen ved dens rotårsak – en permanent løsning for dødelige sykdommer – gjennom bruk av CRISPR og andre innovative teknologier. Våre ambassadører spiller en rekke spill og har sine egne veldedighetsstrømminger eller deltar i organiserte arrangementer, som vår kommende Game for Cures-strømmemaraton fra 16. til 25. juli 2021.

I termer av suksess-historier, har vi hatt skapere som har samlet inn midler på ulike nivåer – fra Charitymon Project som samlet inn flere tusen dollar, til Catsen som samlet inn 7 020 dollar, og til Moist Critical som toppet 150 000 dollar. Hver enkelt dollar som samles inn bringer mer bevissthet og mer støtte til familier som kjemper for sine elskedes liv.

Cure Rare Disease vil snart holde sine egne veldedighetsstrømme-arrangementer, kunne du dele noen detaljer om kommende arrangementer?

Vår kommende veldedighetsstrømmemaraton, Game for Cures, er satt til helgene 16.-18. og 23.-25. juli. De seks dagene, to helgers maraton, vil gå til Cure Rare Disease og vår misjon om å utvikle terapier for barn som kjemper mot dødelige sykdommer. Vi har en rekke flotte strømmere med på bordet. Personer som er interessert i å lære mer, kan besøke www.cures.gg og interesserte strømmere kan melde seg på via denne lenken. Vi tilbyr morsomme incitamenter for strømmere som samler inn ulike beløp. Det er virkelig viktig for oss at alle som deltar blir anerkjent og takket for sine anstrengelser!

De fleste av oss ville ha følt en følelse av håpløshet over situasjonen, og likevel tok du motsatt tilnærming og møtte med forskere, kliniske eksperter og reguleringseksperter for å fullstendig og dypt forstå all arbeid som ble gjort rundt Terrys sykdom. Hva gjorde deg til å tro at du kunne gjøre en forskjell?

Jeg kommer ikke fra en spesielt rik eller innflytelsesrik bakgrunn – jeg tok meg selv gjennom bedriftsskolen. Men likevel, en familie som er påvirket av en sjelden sykdom, har bare to valg: kjempe eller stå passivt. Å stå passivt var ikke et alternativ for oss. Så, gjorde jeg det jeg kunne i den posisjonen jeg var i. Heldigvis for meg, var posisjonen jeg var i på det tidspunktet Harvard Business School. Jeg begynte å tenke større, og da jeg koblet meg til disse verdenskjente forskerne og kliniske eksperter, realiserte jeg at vi har en gyllen mulighet til å skape en organisasjon – en bevegelse – for å finne en kur. Vi trengte å tenke om hvordan medisiner utvikles for små befolkninger (sjeldne og ultra-sjeldne sykdommer) siden den tradisjonelle legemiddelutviklingsparadigmet avhenger av store befolkninger for å spre høye utviklingskostnader rundt (høyt kolesterol og Lipitor, for eksempel). Men, ved definisjon, påvirker sjeldne sykdommer færre pasienter, men er likevel ikke mindre viktig enn kroniske tilstander som diabetes. Da jeg realiserte at det var mulig å føre en livreddende medisin fra skapelse, utvikling og gjennom godkjenning – selv for en person – visste jeg at det kunne være et svar her for ikke bare min bror, men også tusenvis av andre som er påvirket av sjeldne sykdommer. Derfor ble Cure Rare Disease født.

En medisin som bruker CRISPR-teknologi utvikles, kunne du dele noen detaljer om dette?

CRISPR-teknologi er et gen-redigeringsverktøy som lar oss gjøre endringer i en pasients DNA, inkludert oppregulering av manglende proteiner. I tilfelle Terry og andre med DMD, vil vi få kroppen til å produsere mer av et manglende protein (dystrofin-proteinet for DMD, spesifikt) likt ett som Terry mangler, som forårsaker tap eller svekking av muskelvev.

Vi har sett stor suksess på å korrigere pasient-celler i en skål, samt i dyremodeller, og forventer at Terry vil være en av de første DMD-pasientene som vil motta en medisin som bruker CRISPR-teknologi. Vi er både spente og ekstremt forsiktige.

Utenom Terry, har vi 15 medisiner under utvikling – de fleste av disse vil bruke CRISPR for å hjelpe pasientene som er påvirket. Vi er spente over ideen om å bevise denne rammen ut og skalerer opp fra her. Vi er i stand til å flytte raskere på grunn av spill-samfunnet og det fantastiske arbeidet de gjør!

Er det noe annet du ville like å dele med vårt samfunn?

Cure Rare Disease, og våre dusinvis av familier som venter på en individualisert terapi, er så takknemlige for spill-samfunnets hjelp og støtte. Uten deres generøsitet, ville vi ikke være der vi er i dag.

For lesere som er interessert i å lære mer om vårt strømmeprogram, kan de besøke oss online. Liksom, vi aksepterer donasjoner av alle størrelser online, samt på https://www.cureraredisease.org/donate. Til slutt, inviterer vi skapere til å melde seg på og delta – det tar et samfunn å vinne kampen mot sykdom, og vi velkomner alle til å bli med i kampen. Dette er virkelig en sak hvor en person kan gjøre en verdens forskjell.