Rich Horgan, Gründer von Cure Rare Disease – Interview-Serie

Rich Horgan gründete Cure Rare Disease, um einen Heilung für die Duchenne-Muskeldystrophie seines Bruders und für andere Patienten mit seltenen, tödlichen Krankheiten zu finden.

Cure Rare Disease, eine gemeinnützige Biotechnologie-Forschungsorganisation, die sich zum Ziel gesetzt hat, Präzisionsmedizin für seltene Krankheiten zu entwickeln, hat einen bedeutenden Spendenerfolg erzielt, mit über 400.000 US-Dollar an Spenden, die durch eine Zusammenarbeit mit einer großzügigen Gemeinschaft von Twitch-Erstellern erhalten wurden.

Cure Rare Disease leitet die gesammelten Spenden in sein Forschungsprogramm, das individualisierte Therapien für Patienten mit seltenen, genetischen Krankheiten ohne Behandlung oder Heilung entwickelt, beginnend mit der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD).

Sie haben einen sehr persönlichen Grund, warum Sie Cure Rare Disease gegründet haben. Könnten Sie uns diese Geschichte erzählen?

Die Geschichte hinter Cure Rare Disease ist sehr persönlich. Mein jüngerer Bruder, Terry, hat eine Duchenne-Muskeldystrophie (DMD). Es handelt sich um eine genetische Krankheit, die Muskeln über die Zeit hinweg degenerieren lässt, einschließlich der für das Leben notwendigen Herz- und Lungenmuskeln. Aufgrund der DMD hat Terry eine begrenzte Mobilität, aber er bleibt trotzdem in guter Stimmung, während er gegen diesen unsichtbaren Feind kämpft. Die DMD ist eine von über 7.000 seltenen Krankheiten, die über 30 Millionen Amerikaner betreffen, und ist letztendlich eine tödliche Krankheit, für die es keine wirksame Behandlung gibt, geschweige denn eine Heilung. Tatsächlich haben nur 5% der seltenen Krankheiten eine Behandlung.

Ich gründete das, was heute Cure Rare Disease ist, um für Terry und andere mit seltenen Krankheiten wie DMD eine Medizin zu entwickeln, weil wir als Familie nicht zufrieden waren, von den meisten Ärzten zu hören, dass wir nur nach Hause gehen und ihn mit der Zeit, die uns gegeben war, lieben konnten. Und so ändern wir das Paradigma, wie seltene und ultra-seltene Krankheiten behandelt werden. Wir zeigen, dass die Entwicklung individualisierter Medikamente für seltene Krankheiten wie DMD nicht nur möglich, sondern auch eine effektive Möglichkeit ist, Krankheiten zu bekämpfen, die zu selten sind, um traditionelles Arzneimittel-Interesse zu wecken. Aus diesem Grund und anderen ist Cure Rare Disease als gemeinnützige Biotechnologie-Firma strukturiert, die sich an den geholfenen Patienten und nicht an den erzielten Gewinnen misst.

Sie haben mit Ihrem Bruder Terry Videospiele gespielt. Welche Spiele haben Sie beide gespielt?

Ja, das haben wir! Als wir aufwuchsen, waren Terry und ich – und sind es noch immer – große Fans der Star-Wars-Titel, einschließlich des MMO Star Wars Galaxies und der klassischen Ego-Shooter-Titel wie Battlefield. Mein Bruder hat sich seitdem auf Titel wie Escape from Tarkov konzentriert, obwohl wir beide noch immer klassische Spiele mögen. Videospiele sind ein großartiger Ausgleich und eine Möglichkeit für Menschen, die von seltenen Krankheiten betroffen sind, sowie für Menschen, die einfach nur gerne spielen.

Was hat Sie auf die Idee gebracht, die Macht der Gaming-Community zu nutzen, um Spenden zu sammeln?

Eine seltene Krankheitsdiagnose geht oft mit körperlichen Herausforderungen einher, daher wurde es aufgrund unserer langen Geschichte mit Videospielen klar, dass Videospiel eine gleichberechtigte Plattform für Menschen aller Fähigkeiten bieten kann. Da die Gaming-Community seit jeher sehr aufgeschlossen gegenüber Menschen mit seltenen Krankheiten wie Terry ist, die nicht wie andere ein Basketballspiel spielen können, fühlte es sich wie eine natürliche Möglichkeit an, Bewusstsein und Unterstützung für unsere Mission zu schaffen. Tatsächlich gibt es viele Ersteller, die von seltenen Krankheiten betroffen sind. Wir hoffen, die Community zu einem noch willkommeneren Ort für Menschen mit seltenen Krankheiten zu machen, um ihre Geschichten zu teilen und sich willkommen zu fühlen.

Wir danken Plattformen wie Twitch und dem Aufkommen von Streaming-Wettbewerben und -Erstellern, dass wir die Möglichkeit haben, innerhalb dieser aufgeschlossenen Community Spenden zu sammeln.

Könnten Sie das Konzept erklären, wie Gaming-Botschafter bei der Spenden-Sammlung helfen können?

Um die Gaming-Community zu inspirieren, Geld für die Sache zu spenden, hat Cure Rare Disease ein Botschafter-Programm erstellt und aufstrebendes Talent gesucht, das Twitch-Partner und -Affiliates sind. Die Botschafter, die ihre Community mit einer Vielzahl von Inhalten unterhalten, teilen ihre Leidenschaft für die Mission von Cure Rare Disease mit ihrer Community über Live-Streams, Social-Media-Beiträge und Discord-Chats, um Spenden zu inspirieren.

Unsere Botschafter erhalten exklusiven Zugang zu Cure-Rare-Disease-Merchandise, In-Game-Codes, Chancen, Gaming-Systeme zu gewinnen, und andere lustige Vorteile. Darüber hinaus sind sie Teil einer Community, die echte Veränderungen für Patienten mit seltenen Krankheiten herbeiführt, für die es keine Heilung gibt. Wir denken, dass es sehr mächtig ist, wenn Ersteller aus allen Hintergründen eine Hand in der tatsächlichen Veränderung der Zukunft für nicht nur einen Patienten, sondern seine Familie, seine Community und die seltene Krankheits-Community im Allgemeinen haben.

<strong Einige Gamer haben ultra-erfolgreich gesammelt und beträchtliche Summen gesammelt. Könnten Sie einige dieser Erfolgsgeschichten teilen?

Wir sind glücklich, ein großartiges Netzwerk von Botschaftern zu haben, die alle beigetragen haben, Geld zu sammeln, um individualisierte Medikamente zu entwickeln, die es anderen Gamern ermöglichen, weiterzuspielen. Unser Ziel ist es nicht, nur eine vorübergehende Lösung zu finden, sondern die Krankheit an ihrer Wurzel zu behandeln – eine dauerhafte Lösung für tödliche Krankheiten – durch den Einsatz von CRISPR und anderen innovativen Technologien. Unsere Botschafter spielen eine Vielzahl von Spielen und haben ihre eigenen Wohltätigkeits-Streams oder nehmen an organisierten Veranstaltungen wie unserem anstehenden Game-for-Cures-Streaming-Marathon vom 16. bis 25. Juli 2021 teil.

Was die Erfolgsgeschichten betrifft, haben wir Ersteller, die auf verschiedenen Ebenen gesammelt haben – von Charitymon Project, das mehrere Tausend Dollar gesammelt hat, bis Catsen, der 7.020 Dollar gesammelt hat, und Moist Critical, der 150.000 Dollar gesammelt hat. Jeder gesammelte Dollar bringt mehr Bewusstsein und Unterstützung für Familien, die um das Leben ihrer Liebsten kämpfen.

Cure Rare Disease wird bald eigene Wohltätigkeits-Streaming-Veranstaltungen ausrichten. Könnten Sie einige Details über anstehende Veranstaltungen teilen?

Unser anstehender Wohltätigkeits-Streaming-Marathon, Game for Cures, ist für die Wochenenden vom 16. bis 18. und vom 23. bis 25. Juli geplant. Der sechs Tage dauernde, zweitägige Marathon wird Cure Rare Disease und unsere Mission zugutekommen, Therapien für Kinder zu entwickeln, die gegen tödliche Krankheiten kämpfen. Wir haben eine Reihe großartiger Streamer an Bord. Interessierte sollten hier anmelden. Wir bieten lustige Anreize für Streamer, die unterschiedliche Beträge sammeln. Es ist uns wirklich wichtig, dass jeder, der teilnimmt, anerkannt und für seine Bemühungen gedankt wird!

Die meisten von uns hätten sich in dieser Situation hilflos gefühlt, doch Sie haben den gegenteiligen Ansatz gewählt und sich mit Forschern, Klinikern und Regulierungs-Experten getroffen, um all die Arbeit, die um Terrys Krankheit herum geleistet wurde, vollständig zu verstehen. Was hat Sie dazu gebracht, zu glauben, dass Sie einen Unterschied machen können?

Ich komme nicht aus einem besonders wohlhabenden oder einflussreichen Hintergrund – ich habe mich selbst durch die Business-Schule gearbeitet. Aber dennoch hat eine Familie, die von einer seltenen Krankheit betroffen ist, nur zwei Optionen: kämpfen oder tatenlos zusehen. Tatenlos zusehen war für uns keine Option. Also tat ich, was ich konnte, wo ich war. Glücklicherweise war der Ort, an dem ich mich befand, die Harvard Business School. Ich begann, größer zu denken, und als ich Verbindungen zu diesen weltberühmten Forschern und Klinikern knüpfte, erkannte ich, dass wir eine goldene Gelegenheit haben, eine Organisation – eine Bewegung – zu schaffen, um eine Heilung zu finden. Wir mussten das Paradigma ändern, wie Medikamente für kleine Populationen (seltene und ultra-seltene Krankheiten) entwickelt werden, da das traditionelle Arzneimittel-Entwicklungs-Paradigma auf große Populationen angewiesen ist, um die hohen Entwicklungs-Kosten zu verteilen (z.B. hoher Cholesterinspiegel und Lipitor). Aber seltene Krankheiten sind genauso wichtig wie chronische Krankheiten wie Diabetes. Als ich erkannte, dass es möglich war, ein lebensrettendes Medikament von der Entwicklung bis zur Zulassung zu bringen – sogar für eine Person -, wusste ich, dass es eine Antwort für nicht nur meinen Bruder, sondern auch Tausende anderer mit seltenen Krankheiten geben könnte. So entstand Cure Rare Disease.

Ein Medikament, das die CRISPR-Technologie verwendet, wird entwickelt. Könnten Sie einige Details über dieses Medikament teilen?

Die CRISPR-Technologie ist ein Werkzeug zur Gen-Editierung, das es uns ermöglicht, Veränderungen im Erbgut eines Patienten vorzunehmen, einschließlich der Aktivierung fehlender Proteine. Im Falle von Terry und anderen mit DMD werden wir den Körper dazu bringen, mehr von dem fehlenden Protein (dem Dystrophin-Protein für DMD) zu produzieren, das Terry fehlt und das zur Schwächung des Muskelgewebes führt.

Wir haben großen Erfolg bei der Korrektur von Patientenzellen in einer Schale sowie in Tiermodellen und erwarten, dass Terry einer der ersten DMD-Patienten sein wird, der mit einem Medikament behandelt wird, das die CRISPR-Technologie verwendet. Wir sind sowohl aufgeregt als auch extrem vorsichtig.

Über Terry hinaus haben wir 15 Medikamente in der Entwicklung, von denen die meisten die CRISPR-Technologie verwenden werden, um Patienten zu helfen. Wir sind begeistert von der Idee, dieses Framework zu beweisen und von hier aus zu skalieren. Wir können schneller vorankommen, weil die Streaming-Community und die unglaubliche Arbeit, die sie leistet, uns unterstützen!

Gibt es noch etwas, das Sie unserer Community mitteilen möchten?

Cure Rare Disease und unsere Dutzende von Familien, die auf eine individualisierte Therapie warten, sind der Streaming-Community für ihre Hilfe und Unterstützung sehr dankbar. Ohne ihre Großzügigkeit würden wir nicht da sein, wo wir heute sind.

Für Leser, die mehr über unser Streaming-Programm erfahren möchten, können sie uns online besuchen. Ebenso akzeptieren wir Spenden aller Größen online. Schließlich laden wir Ersteller ein, teilzunehmen – es braucht eine Community, um den Kampf gegen Krankheiten zu gewinnen, und wir laden alle ein, sich uns anzuschließen. Dies ist wirklich eine Sache, bei der eine Person eine Welt von Unterschied machen kann.