Річ Хорган, засновник Cure Rare Disease – Серія інтерв’ю

Річ Хорган заснував Cure Rare Disease, щоб знайти ліки для рідкої м’язової дистрофії свого брата та інших пацієнтів, які борються з рідкими, смертельними захворюваннями.

Cure Rare Disease, некомерційна біотехнологічна дослідницька організація, яка має на меті розробити персоналізовану медицину для рідких захворювань, досягла значної благодійної мети, отримавши понад $400 000 пожертв через співпрацю з щедрою спільнотою творців Twitch.

Cure Rare Disease спрямовує кошти, зібрані онлайн-ігровою спільнотою, на свою дослідницьку програму, яка розробляє індивідуальні терапії для тих, хто був діагностований з рідкими генетичними захворюваннями, які не мають лікування чи ліків, починаючи з м’язової дистрофії Дюшенна (DMD).

У вас є дуже особиста причина заснування Cure Rare Disease, можете.tell про цю історію?

Історія за Cure Rare Disease дуже особиста. Мій молодший брат, Террі, має м’язову дистрофію Дюшенна (DMD). Це генетичне захворювання, яке спричиняє дегенерацію м’язів з часом, включаючи серцеві та легені, які є життєво важливими для життя. Через DMD Террі має обмежену рухливість, але продовжує бути в добрій формі, борючись проти цієї невидимої загрози. DMD – одне з понад 7 000 рідких захворювань, які впливають на понад 30 мільйонів американців, і в кінцевому підсумку є смертельним захворюванням, яке не має ефективного лікування для населення, не кажучи вже про ліків. Насправді, лише 5% рідких захворювань мають будь-яке лікування.

Я заснував те, що сьогодні є Cure Rare Disease, щоб розробити ліки для Террі та інших людей з рідкими захворюваннями, такими як DMD, оскільки як сім’я, ми не були задоволені тим, що чули від більшості лікарів, що все, що ми могли зробити, – це повернутися додому і любити його з тим часом, який у нас був. І тому, ми змінюємо парадигму того, як рідкі та ультра-рідкі захворювання лікуються. Ми показуємо, що розробка індивідуальних ліків для рідких захворювань, таких як DMD, не тільки можлива, але й ефективний спосіб боротьби з захворюваннями, які є надто рідкими, щоб привернути традиційний інтерес до розробки ліків. Через це, та інші причини, Cure Rare Disease структурована як некомерційна біотехнологічна компанія, яка вимірює себе на основі кількості пацієнтів, яким допомогли, а не прибутку, який генерується.

Ви виросли, граючи у відеоігри з вашим братом Террі, які ігри ви обоє грали?

Дуже! Виросши, Террі та я були – і все ще є – великими шанувальниками серії Star Wars, включаючи MMO Star Wars Galaxies, а також класичні FPS-ігри, такі як Battlefield. Мій брат з тих пір перейшов на ігри, такі як Escape from Tarkov, хоча ми обоє все ще любимо класичні ігри. Відеоігри – це чудовий рівнювач і вихід для людей, які постраждали від рідких захворювань, а також для людей, які просто люблять грати.

Що надихнуло ідею використання потужності ігрової спільноти для збору коштів?

Рідке захворювання часто супроводжується фізичними проблемами, тому, враховуючи нашу довгу історію гри, стало зрозуміло, що гра може забезпечити рівну гру для людей усіх можливостей. Поскольку ігрова спільнота давно була такою гостинною для людей з рідкими захворюваннями, такими як Террі, які не можуть грати в гру в баскетбол, як інші можуть, це здавалося природним вибором для підвищення обізнаності та підтримки нашої місії. Насправді, є багато творців, які постраждали від рідких захворювань. Ми сподіваємося допомогти зробити спільноту ще більш гостинною для людей, які постраждали від рідких захворювань, щоб вони могли поділитися своїми історіями та відчувати себе привітно.

Дякуючі платформам, таким як Twitch, та появі стримінгових змагань та творців, ми відчули, що збори коштів у цій гостинній спільноті були можливістю, яку ми не могли пропустити.

Чи можете ви розповісти про концепцію того, як ігрові амбасадори можуть допомогти у процесі збору коштів?

Щоб надихнути ігрову спільноту на збір коштів для справи, Cure Rare Disease створила програму амбасадорів та шукала перспективних талантів, які є партнерами та афілійованими з Twitch. Амбасадори, які розважають свою спільноту різноманітним контентом, діляться пристрастю до місії Cure Rare Disease зі своїми спільнотами через прямої трансляції, публікації в соціальних мережах та чати Discord, щоб надихнути на пожертви.

Наші амбасадори також отримують ексклюзивний доступ до товарів Cure Rare Disease, кодів гри, шансів виграти ігрові системи та інші приємні бонуси. Крім того, вони є частиною спільноти, яка справляє реальну зміну для пацієнтів, які постраждали від рідких захворювань, для яких не існує ліків. Ми думаємо, що це дуже потужно для творців з усіх背景ів мати можливість буквально змінити майбутнє не тільки для одного пацієнта, але й для його сім’ї, його спільноти та для спільноти рідких захворювань в цілому.

Деякі ігри були надзвичайно успішними, збираючи значні суми грошей, можете ви розповісти про деякі з цих успішних історій?

Ми маємо велику мережу амбасадорів, які всі внесли свій внесок у збір коштів для розробки індивідуальних ліків, які дозволять іншим іграм продовжувати грати. Наша мета полягає не лише в застосуванні тимчасового рішення, а радше у лікуванні захворювання з його коренів – постійного рішення для смертельних захворювань – за допомогою використання CRISPR та інших інноваційних технологій. Наші амбасадори грають у широкий спектр ігор та мають свої власні благодійні стрими або беруть участь у організованих заходах, таких як наш майбутній марафон стримінгу Game for Cures з 16 по 25 липня 2021 року.

У тому, що стосується успішних історій, ми мали творців, які збирали кошти на різних рівнях – від Charitymon Project, який зібрав кілька тисяч доларів, до Catsen, який зібрав $7 020, і до Moist Critical, який зібрав понад $150 000. Кожен долар, зібраний, приносить більше обізнаності та підтримки сім’ям, які борються за життя своїх близьких.

Cure Rare Disease скоро проведе свої власні благодійні стримінгові заходи, можете ви розповісти про майбутні заходи?

Наш майбутній благодійний марафон стримінгу Game for Cures запланований на вихідні з 16 по 18 липня та з 23 по 25 липня. Шестиденний, двовічний марафон буде на користь Cure Rare Disease та нашої місії розробити терапії для дітей, які борються зі смертельними захворюваннями. У нас є кілька великих стримерів на борту. Люди, які цікавляться дізнатися більше, повинні відвідати нас онлайн. Зацікавлені стримери можуть зареєструватися за цим посиланням. Ми пропонуємо приємні стимули для стримерів, які збирають різну кількість коштів. Це дуже важливо для нас, щоб кожен, хто бере участь, був визнаний і подякував за свої зусилля!

Більшість з нас відчули б відчуття безнадійності в цій ситуації, проте ви прийняли протилежний підхід і зустрілися з дослідниками, клініцистами та експертами з регулювання, щоб повністю та глибоко зрозуміти всю роботу, яка проводилася навколо захворювання Террі. Що зробило вас переконані, що ви можете зробити різницю?

Я не походжу з особливого багатого чи впливового середовища – я пройшов бізнес-школу самостійно. Але все-таки сім’я, яка постраждала від рідкого захворювання, має лише два варіанти: боротися чи стояти без діла. Стати без діла не було варіантом для нас. Тому я зробив те, що міг зробити в тому місці, де я був. Наприклад, мені пощастило, що я був у Гарвардській бізнес-школі. Я почав думати ширше, і коли я зв’язався з цими світовими дослідниками та клініцистами, я зрозумів, що у нас є золотий шанс створити організацію – рух – для пошуку ліків. Нам потрібно було переосмислити, як ліків розробляються для малих популяцій (рідких та ультра-рідких захворювань), оскільки традиційна парадигма розробки ліків залежить від великих популяцій для розподілу високих витрат на розробку (наприклад, високий рівень холестерину та Ліпітор). Однак рідкі захворювання впливають на менше пацієнтів, але не менш важливі, ніж хронічні захворювання, такі як діабет. Усвідомивши, що це можливо провести ліки від створення до розробки та схвалення – навіть для однієї людини – я знав, що може бути відповідь тут для не тільки мого брата, але й тисяч інших людей, які постраждали від рідких захворювань. Таким чином, Cure Rare Disease народився.

Лік, який використовує технологію CRISPR, зараз розробляється, можете ви розповісти про деякі деталі цього?

Технологія CRISPR – це інструмент редагування генів, який дозволяє нам робити зміни в ДНК пацієнта, включаючи підвищення рівня відсутніх білків. У випадку Террі та тих, хто має DMD, ми отримаємо тіло, яке виробляє більше відсутнього білка (білка дистрофіна для DMD), схожого на той, який Террі не має, що спричиняє втрату/ослаблення м’язової тканини.

Ми бачили великий успіх у виправленні клітин пацієнта в чашці Петрі, а також у моделях тварин і очікуємо, що Террі буде одним з перших пацієнтів з DMD, які будуть отримувати ліки з використанням технології CRISPR. Ми обоє схвильовані та надзвичайно обережні.

Поза Террі, у нас є 15 ліків на стадії розробки – більшість з яких будуть використовувати CRISPR, щоб допомогти пацієнтам, які постраждали. Ми схвильовані ідеєю доведення цієї структури до ладу та масштабування з цього моменту. Ми можемо рухатися швидше завдяки спільноті стримінгу та їхньої неймовірної роботи!

Чи є щось інше, що ви хотіли б поділитися з нашою спільнотою?

Cure Rare Disease, а також десятки сімей, які чекають на індивідуальну терапію, дуже вдячні ігровій спільноті за їхню допомогу та підтримку. Без їхньої щедрості ми не були б там, де ми є сьогодні.

Для читачів, які цікавляться дізнатися більше про нашу програму стримінгу, вони можуть відвідати нас онлайн. Аналогічно, ми приймаємо пожертви будь-якого розміру онлайн. Насправді, ми запрошуємо творців звернутися та взяти участь – це спільнота, яка переможе боротьбу проти захворювання, і ми запрошуємо всіх до цього боротьби. Це справді справа, де одна людина може зробити величезну різницю.