Річард Хорган, засновник Cure Rare Disease – Інтерв’ю серія

Річард Хорган заснував Cure Rare Disease, щоб знайти ліки для його брата, який страждає на м’язову дистрофію Дюшенна, та інших пацієнтів, які борються з рідкими, смертельними захворюваннями.

Cure Rare Disease, неприбуткова біотехнологічна дослідницька організація, яка має на меті розробити персоналізовану медицину для рідких захворювань, досягла значного етапу збору коштів, отримавши понад 400 000 доларів США через співпрацю з щедрою спільнотою творців Twitch.

Cure Rare Disease спрямовує зібрані кошти на свою дослідницьку програму, яка розробляє індивідуальні терапії для тих, хто був діагностований з рідкими, генетичними захворюваннями, для яких немає лікування чи ліків, починаючи з м’язової дистрофії Дюшенна (DMD).

У вас є дуже особиста причина заснування Cure Rare Disease, можете.tell про цю історію?

Історія Cure Rare Disease дуже особиста. Мій молодший брат, Террі, страждає на м’язову дистрофію Дюшенна (DMD). Це генетичне захворювання, яке викликає дегENERацію м’язів з часом, включаючи серцеві та легеневі м’язи, які є життєво важливими. Через DMD Террі має обмежену рухливість, але продовжує бути в доброму настрої, борючись проти цього невидимого ворога. DMD – одне з понад 7 000 рідких захворювань, які впливають на понад 30 мільйонів американців, і в кінцевому підсумку є смертельним захворюванням, для якого немає ефективного лікування, не кажучи вже про ліки. Насправді, лише 5% рідких захворювань мають будь-яке лікування.

Я заснував те, що сьогодні є Cure Rare Disease, щоб розробити ліки для Террі та інших людей з рідкими захворюваннями, такими як DMD, оскільки, як сім’я, ми не були задоволені тим, що чули від більшості лікарів, що все, що ми можемо зробити, – це повернутися додому та любити його з тим часом, який у нас є. І тому, ми змінюємо парадигму того, як рідкі та ультрарідкі захворювання лікуються. Ми показуємо, що розробка індивідуальних ліків для рідких захворювань, таких як DMD, не тільки можлива, але й ефективний спосіб боротьби з захворюваннями, які є надто рідкими, щоб привернути традиційний інтерес до розробки ліків. Через це та інші причини Cure Rare Disease структурована як неприбуткова біотехнологічна компанія, яка вимірює себе не за прибутком, а за кількістю пацієнтів, яким допомогла.

Ви виросли, граючи у відеоігри з вашим братом Террі, які ігри ви грали?

Так! Виросли Террі та я були – і все ще є – великими фанатами серії Star Wars, включаючи MMO Star Wars Galaxies, а також класичні шутери, такі як Battlefield. Мій брат з тих пір перейшов на ігри, такі як Escape from Tarkov, хоча ми обоє все ще любимо класичні ігри. Відеоігри – це чудовий рівніватор і виход для людей, які постраждали від рідких захворювань, а також для тих, хто просто любить грати.

Що надихнуло вас на використання сили спільноти геймерів для збору коштів?

Рідкісна хвороба часто супроводжується фізичними проблемами, тому, враховуючи нашу тривалу історію гри, стало ясно, що гра може забезпечити рівні умови для людей будь-яких можливостей. Оскільки спільнота геймерів завжди була дуже гостинною для людей з рідкими захворюваннями, таких як Террі, які не можуть грати в гру баскетбол, як інші можуть, це здається природним вибором для збору коштів та підвищення обізнаності про нашу місію. Насправді, є багато творців, які постраждали від рідких захворювань. Ми сподіваємося допомогти зробити спільноту ще більш гостинною для людей, які постраждали від рідких захворювань, щоб вони могли поділитися своїми історіями та почуватися бажаними.

Дякуючи платформам, таким як Twitch, та появі стримінгових змагань та творців, ми відчули, що збори коштів у цій спільноті – це можливість, яку ми не можемо пропустити.

Чи можете ви розповісти про концепцію того, як амбасадори гри можуть допомогти у процесі збору коштів?

Щоб надихнути спільноту геймерів на збір коштів для нашої справи, Cure Rare Disease створила програму амбасадорів та шукала перспективних талантів, які є партнерами та афілійованими з Twitch. Амбасадори, які розважають свою спільноту різноманітним контентом, ділиться пристрастю до нашої місії зі своїми спільнотами через прямий ефір, публікації в соціальних мережах та чати Discord, щоб надихнути на пожертви.

Наші амбасадори також отримують ексклюзивний доступ до товарів Cure Rare Disease, кодів гри, шансів виграти ігрові системи та інші приємні бонуси. Крім того, вони є частиною спільноти, яка справді змінює життя пацієнтів, які постраждали від рідких захворювань, для яких немає ліків. Ми вважаємо, що це дуже потужно для творців, з усіх背景ів, мати можливість буквально змінити майбутнє не тільки для одного пацієнта, але й для його сім’ї, спільноти та для спільноти рідких захворювань в цілому.

Деякі геймери були надзвичайно успішними, збираючи значні суми коштів, чи можете ви розповісти про деякі з цих успішних історій?

Ми щасливі, що маємо велику мережу амбасадорів, які всі внесли свій внесок у збір коштів для розробки індивідуальних ліків, які дозволять іншим геймерам продовжувати грати. Наша мета – не просто застосувати тимчасове рішення, а радше вилікувати захворювання з його коренів – постійне рішення смертельних захворювань – за допомогою використання технологій CRISPR та інших інноваційних технологій. Наші амбасадори грають у широкий спектр ігор та мають свої власні благодійні стрими чи беруть участь в організованих заходах, таких як наш майбутній марафон стримінгу Game for Cures з 16 по 25 липня 2021 року.

Якщо говорити про успішні історії, ми мали творців, які збирали кошти на різних рівнях – від проекту Charitymon, який зібрав кілька тисяч доларів, до Catsen, який зібрав 7 020 доларів, та до Moist Critical, який зібрав понад 150 000 доларів. Кожен долар, зібраний, приносить більше обізнаності та підтримки сім’ям, які борються за життя своїх близьких.

Cure Rare Disease скоро проведе свої власні благодійні стримінгові заходи, чи можете ви розповісти про майбутні заходи?

Наш майбутній благодійний марафон стримінгу Game for Cures запланований на вихідні 16-18 та 23-25 липня. Шестиденний, двотижневий марафон буде益 Cure Rare Disease та нашій місії розробити терапії для дітей, які борються зі смертельними захворюваннями. У нас є кілька великих стримерів на борту. Люди, які хочуть дізнатися більше, повинні відвідати нас онлайн. Зацікавлені стримери можуть зареєструватися за цим посиланням. Ми пропонуємо веселі стимули для стримерів, які збирають різну кількість коштів. Насправді важливо для нас, щоб кожен, хто бере участь, був визнаний та подякував за свої зусилля!

Більшість з нас відчули б відчуття безнадійності в цій ситуації, проте ви прийняли протилежний підхід та зустрілися з дослідниками, клініцистами та експертами з регулювання, щоб повністю та глибоко зрозуміти всю роботу, яка проводиться щодо захворювання Террі. Що змусило вас вірити, що ви можете зробити різницю?

Я не походжу з особливої багатої чи впливової сім’ї – я сам закінчив бізнес-школу. Але все-таки, сім’я, яка постраждала від рідкого захворювання, має тільки два варіанти: боротися або стояти без діла. Стати без діла не було варіантом для нас. Тому я зробив те, що міг зробити в тому місці, де я був.幸на для мене, місце, де я був, було Гарвардською бізнес-школою. Я почав думати ширше, і коли я встановив зв’язки з цими світовими дослідниками та клініцистами, я зрозумів, що у нас є золотий шанс створити організацію – рух – для пошуку ліків. Нам потрібно було переосмислити, як ліків розробляються для малих популяцій (рідких та ультрарідких захворювань), оскільки традиційна парадигма розробки ліків залежить від великих популяцій, щоб розподілити високі витрати на розробку (високий холестерин та Ліпітор, наприклад). Однак рідкі захворювання впливають на менше пацієнтів, але не менш важливі, ніж хронічні захворювання, такі як діабет. У розумінні того, що можливо провести життя-ратуючий препарат від створення до розробки та схвалення – навіть для однієї людини – я знав, що може бути відповідь тут не тільки для мого брата, але й для тисяч інших людей, які постраждали від рідких захворювань. Таким чином, Cure Rare Disease народилася.

Лік, який використовує технологію CRISPR, розробляється, чи можете ви розповісти про деякі деталі щодо цього?

Технологія CRISPR – це інструмент редагування генів, який дозволяє нам зробити зміни в ДНК пацієнта, включаючи підвищення рівня відсутніх білків. У випадку Террі та тих, хто страждає на DMD, ми отримаємо тіло, яке виробляє більше відсутнього білка (білка дистрофіна для DMD), подібного до того, якого Террі не вистачає, що викликає втрату/ослаблення м’язової тканини.

Ми бачили великий успіх у корекції клітин пацієнтів у чашці Петрі, а також у моделях тварин та очікуємо, що Террі буде одним з перших пацієнтів з DMD, які будуть лікуватися препаратом, який використовує технологію CRISPR. Ми дуже раді та дуже обережні.

Поза Террі у нас є 15 ліків на стадії розробки – більшість з яких будуть використовувати CRISPR, щоб допомогти пацієнтам, яких це стосується. Ми раді ідеї довести цю схему та масштабувати її з цього місця. Ми можемо рухатися швидше завдяки спільноті стримінгу та їхньої неймовірної роботи!

Чи є щось ще, що ви хотіли б поділитися з нашою спільнотою?

Cure Rare Disease та десятки сімей, які чекають на індивідуальну терапію, дуже вдячні спільноті стримінгу за їхню допомогу та підтримку. Без їхньої щедрості ми не були б там, де ми є сьогодні.

Для читачів, які хочуть дізнатися більше про нашу програму стримінгу, вони можуть відвідати нас онлайн. Подібно, ми приймаємо пожертви будь-якого розміру онлайн, а також на сайті https://www.cureraredisease.org/donate. Наслідимо, ми запрошуємо творців вийти та взяти участь – це спільнота, яка переможе захворювання, і ми вітаємо всіх, хто хоче приєднатися до боротьби. Це справді справа, де одна людина може зробити світ різницею.