Rich Horgan, grundare av Cure Rare Disease – Intervjuserie

Rich Horgan, grundade Cure Rare Disease för att hitta ett botemedel mot sin brors Duchennes muskeldystrofi och för andra patienter som kämpar mot sällsynta, dödliga sjukdomar.

Bota sällsynt sjukdom, en ideell bioteknikforskningsorganisation med uppdrag att utveckla precisionsmedicin för sällsynta sjukdomar, har uppnått en stor insamlingsmilstolpe, med över 400,000 XNUMX USD i donationer som tagits emot genom ett samarbete med en generös grupp av Twitch-skapare.

Cure Rare Disease riktar pengarna som samlats in av onlinespelgemenskapen till sitt forskningsprogram, som utvecklar skräddarsydda terapier för dem som har diagnostiserats med sällsynta, genetiska sjukdomar utan behandling eller botemedel, med början i Duchennes muskeldystrofi (DMD).

Du har en mycket personlig anledning till att ha grundat Cure Rare Disease, kan du dela med dig av den här historien?

Historien bakom Cure Rare Disease är väldigt personlig. Min yngre bror, Terry, har Duchennes muskeldystrofi (DMD). Det är en genetisk sjukdom som får muskler att degenerera över tiden, inklusive hjärt- och lungmuskler som är viktiga för livet. På grund av DMD har Terry begränsad rörlighet men fortsätter att vara vid gott mod när han kämpar mot denna osynliga fiende. DMD är en av över 7,000 30 sällsynta sjukdomar som drabbar över 5 miljoner amerikaner, och är i slutändan en dödlig sjukdom som inte har någon effektiv behandling för befolkningen, än mindre ett botemedel. Faktum är att endast XNUMX % av de sällsynta sjukdomarna har någon behandling.

Jag grundade det som idag är Cure Rare Disease för att utveckla ett läkemedel för Terry och andra med sällsynta sjukdomar som DMD eftersom vi som familj inte var nöjda med att höra från de flesta läkare att allt vi kunde göra var att gå hem och älska honom med vilken tid vi gavs. Och så ändrar vi paradigmet för hur sällsynta och ultrasällsynta sjukdomar behandlas. Vi visar att utveckling av individualiserade läkemedel för sällsynta sjukdomar som DMD inte bara är möjligt utan också ett effektivt sätt att bekämpa sjukdomar som är för sällsynta för att locka traditionellt intresse för läkemedelsutveckling. Av den anledningen, och andra, är Cure Rare Disease strukturerad som ett ideellt bioteknikföretag som mäter sig utifrån patienter som fått hjälp snarare än genererade vinster.

Du växte upp med att spela tv-spel med din bror Terry, vilka spel spelade ni båda?

Mycket så! När jag växte upp Terry och jag var – och är fortfarande – stora fans av Star Wars-titlarna inklusive MMO Star Wars Galaxies tillsammans med de klassiska FPS-titlarna som Battlefield. Min bror har sedan dess flyttat in i titlar som Escape from Tarkov, även om vi båda tycker om klassiska spel. Videospel är en fantastisk utjämnare och utlopp för både människor som drabbats av sällsynta sjukdomar såväl som för människor som bara älskar att spela.

Vad inspirerade idén att använda kraften i spelgemenskapen för att samla in pengar?

En sällsynt sjukdomsdiagnos kommer ofta med fysiska utmaningar, så med tanke på vår långa historia av spel, blev det tydligt att spel kunde ge lika spelplan för människor av alla förmågor. Eftersom spelgemenskapen länge har varit så välkomnande av människor med sällsynta sjukdomar som Terry, som inte kan spela en omgång basket som andra kanske kan, kändes det som en naturlig passform för att öka medvetenheten och stödja vårt uppdrag. Faktum är att det finns många skapare som påverkas av sällsynta sjukdomar. Vi hoppas kunna hjälpa till att göra samhället till en ännu mer välkomnande plats för människor som drabbats av sällsynta sjukdomar att dela sina berättelser och känna sig välkomna.

Tack vare plattformar som Twitch och uppkomsten av streamingtävlingar och kreatörer kände vi att insamlingar inom denna välkomnande community var en möjlighet vi inte kunde missa.

Kan du dela idén om hur spelambassadörer kan hjälpa till med processen att samla in pengar?

För att inspirera spelgemenskapen att samla in pengar till saken skapade Cure Rare Disease ett ambassadörsprogram och sökte upp nya talanger som är Twitch-partners och affiliates. Ambassadörerna, som underhåller sitt samhälle med en mängd olika innehåll, delar en passion för Cure Rare Diseases uppdrag med sina samhällen via liveströmmar, inlägg på sociala medier och Discord-chattar för att inspirera donationer.

Våra ambassadörer får också exklusiv tillgång till Cure Rare Disease-produkter, koder i spelet, chanser att vinna spelsystem och andra roliga förmåner. Dessutom är de en del av ett samhälle som genomför verklig förändring för patienter som drabbats av sällsynta sjukdomar som det inte finns några botemedel mot. Vi tror att det är väldigt kraftfullt för kreatörer, från alla bakgrunder, att ha en del i att bokstavligen förändra framtiden för inte bara en patient, utan för deras familj, deras samhälle och för samhället med sällsynta sjukdomar mer allmänt.

Vissa spelare har varit extremt framgångsrika efter att ha samlat in betydande summor pengar, skulle du kunna dela med dig av några av dessa framgångshistorier?

Vi har turen att ha ett fantastiskt nätverk av ambassadörer som alla har ställt upp för att samla in pengar för att utveckla individualiserade läkemedel som gör att andra spelare kan fortsätta spela. Vårt mål är inte bara att använda en plåsterlösning, utan snarare att behandla sjukdomen vid dess grundorsak – en permanent lösning på dödliga sjukdomar – genom att använda CRISPR och andra innovativa teknologier. Våra ambassadörer spelar ett brett utbud av spel och har sina egna välgörenhetsströmmar eller deltar i organiserade evenemang, som vårt kommande Game for Cures-streamingmaraton från 16 – 25 juli 2021.

När det gäller framgångshistorier har vi haft insamlingar för kreatörer på olika nivåer – från Charitymon Project som samlade in flera tusen dollar, till Catsen som samlade in $7,020 150,000 och till Moist Critical som toppade $XNUMX XNUMX. Varje dollar som samlas in ger mer medvetenhet och mer stöd till familjer som kämpar för sin älskades liv.

Cure Rare Disease kommer snart att stå värd för sina egna streamingevenemang för välgörenhet, kan du dela med dig av några detaljer om kommande evenemang?

Vårt kommande streamingmaraton för välgörenhet, Game for Cures, är inställd på helgerna 16-18 juli och 23-25 ​​juli. Det sex dagar långa maratonloppet på två helger kommer att gynna Cure Rare Disease och vårt uppdrag att utveckla terapier för barn som kämpar mot dödliga sjukdomar. Vi har ett antal fantastiska streamers ombord. Personer som är intresserade av att lära sig mer bör besöka www.cures.gg och intresserade streamers kan anmäl dig på denna länk. Vi erbjuder roliga incitament för streamers som samlar in olika belopp. Det är verkligen viktigt för oss att alla som deltar uppmärksammas och tackas för deras insatser!

De flesta av oss skulle ha känt en känsla av hopplöshet inför situationen, ändå tog du motsatt väg och träffade forskare, kliniker och tillsynsexperter för att fullt ut och djupt förstå allt arbete som gjordes kring Terrys sjukdom. Vad fick dig att tro att du kunde göra skillnad?

Jag kommer inte från en särskilt förmögen eller inflytelserik bakgrund – jag gick igenom en handelsskola. Men inte desto mindre har en familj som påverkas av en sällsynt sjukdom bara två alternativ: slåss eller stå passivt. Att stå vid sidan var inget alternativ för oss. Så jag gjorde vad jag kunde göra på den plats där jag var. Lyckligtvis för mig var platsen där jag råkade vara vid den tiden Harvard Business School. Jag började tänka större, och när jag knöt kontakter med dessa världskända forskare och kliniker insåg jag att vi har ett gyllene tillfälle att skapa en organisation – en rörelse – för att hitta ett botemedel. Vi behövde ompröva hur läkemedel utvecklas för små populationer (sällsynta och extremt sällsynta sjukdomar) eftersom det traditionella läkemedelsutvecklingsparadigmet förlitar sig på stora populationer för att sprida höga utvecklingskostnader runt (till exempel högt kolesterol och Lipitor). Men per definition drabbar sällsynta sjukdomar färre patienter men är inte mindre viktiga än kroniska tillstånd som diabetes. När jag insåg att det var möjligt att inleda ett livräddande läkemedel från skapande, utveckling och genom godkännande – även för en person – visste jag att det kunde finnas ett svar här för inte bara min bror utan också för tusentals andra som drabbats av sällsynta sjukdomar. Således föddes Cure Rare Disease.

Ett läkemedel som använder CRISPR-teknik håller på att utvecklas, kan du dela med dig av några detaljer om detta?

CRISPR-teknologin är ett genredigeringsverktyg som gör att vi kan göra förändringar i en patients DNA inklusive uppreglering av saknade proteiner. När det gäller Terry och de med DMD kommer vi att få kroppen att producera mer av ett saknat protein (dystrofinproteinet för DMD, specifikt) liknande ett som Terry saknar, vilket orsakar förlust/försvagning av muskelvävnad.

Vi har sett stora framgångar med att korrigera patientceller i en maträtt såväl som i djurmodeller och förväntar oss att Terry kommer att bli en av de första DMD-patienterna som kommer att doseras med ett läkemedel som använder CRISPR-teknologi. Vi är både glada och extremt försiktiga.

Utöver Terry har vi 15 läkemedel under utveckling – varav de flesta kommer att använda CRISPR för att hjälpa de drabbade patienterna. Vi är glada över idén att bevisa detta ramverk och skala upp härifrån. Vi kan röra oss snabbare på grund av streaminggemenskapen och det otroliga arbete de gör!

Finns det något mer du skulle vilja dela med vårt community?

Cure Rare Disease, och våra dussintals familjer som väntar på en individualiserad terapi, är så tacksamma mot streaminggemenskapen för deras hjälp och stöd. Utan deras generositet skulle vi inte vara där vi är idag.

För läsare som är intresserade av att lära sig mer om vårt streamingprogram kan de besöka oss online. På samma sätt tar vi emot donationer av alla storlekar online på https://www.cureraredisease.org/donate. Slutligen bjuder vi in ​​kreatörer att nå ut och delta – det krävs en gemenskap för att vinna kampen mot sjukdomar och vi välkomnar alla att gå med i kampen. Detta är verkligen en sak där en person kan göra en värld av skillnad.