Rich Horgan, grundare av Cure Rare Disease – Intervju-serien

Rich Horgan grundade Cure Rare Disease för att hitta ett botemedel mot sin brors Duchenne muskeldystrofi och för andra patienter som kämpar mot sällsynta, dödliga sjukdomar.

Cure Rare Disease, en ideell bioteknisk forskningsorganisation med uppdrag att utveckla precisionsmedicin för sällsynta sjukdomar, har uppnått en stor insamlingsmilstolpe, med över 400 000 dollar i donationer som mottagits genom ett samarbete med en generös samling Twitch-skapare.

Cure Rare Disease riktar de insamlade medlen till sin forskningsprogram, som utvecklar anpassade terapier för de som har diagnostiserats med sällsynta, genetiska sjukdomar utan behandling eller botemedel, med början i Duchenne muskeldystrofi (DMD).

Du har en mycket personlig anledning till att ha grundat Cure Rare Disease, kan du dela med dig av den historien?

Berättelsen bakom Cure Rare Disease är mycket personlig. Min yngre bror, Terry, har Duchenne muskeldystrofi (DMD). Det är en genetisk sjukdom som orsakar att muskler degenererar över tiden, inklusive hjärt- och lungmuskler som är livsviktiga. På grund av DMD har Terry begränsad rörlighet men fortsätter att vara i gott humör medan han kämpar mot denna osynliga fiende. DMD är en av över 7 000 sällsynta sjukdomar som påverkar över 30 miljoner amerikaner och är i slutändan en dödlig sjukdom som inte har någon effektiv behandling, än mindre ett botemedel. I själva verket har endast 5 % av sällsynta sjukdomar någon form av behandling.

Jag grundade vad som idag är Cure Rare Disease för att utveckla en medicin för Terry och andra med sällsynta sjukdomar som DMD, eftersom vi som familj inte var nöjda med att höra från de flesta läkare att allt vi kunde göra var att gå hem och älska honom med den tid vi hade. Och så, vi förändrar paradigmet för hur sällsynta och ultra-sällsynta sjukdomar behandlas. Vi visar att det är möjligt att utveckla individualiserade mediciner för sällsynta sjukdomar som DMD, och att det är ett effektivt sätt att bekämpa sjukdomar som är för sällsynta för att locka traditionellt läkemedelsutvecklingsintresse. Av den anledningen, och andra, är Cure Rare Disease strukturerad som en ideell bioteknisk organisation som mäter sig själv utifrån patienter som hjälps, snarare än vinster som genereras.

Vuxen du upp och spelat videospel med din bror Terry, vilka spel spelade ni?

Ja, verkligen! När Terry och jag växte upp var vi – och är fortfarande – stora fans av Star Wars-titlarna, inklusive MMO-spelet Star Wars Galaxies och de klassiska FPS-titlarna som Battlefield. Min bror har sedan gått över till titlar som Escape from Tarkov, men vi båda fortfarande njuter av klassiska spel. Videospel är en fantastisk utjämnare och utlopp för både personer som påverkas av sällsynta sjukdomar och för personer som bara älskar att spela.

Vad inspirerade idén att använda spelgemenskapens kraft för att samla in pengar?

En diagnos av en sällsynt sjukdom kommer ofta med fysiska utmaningar, så med tanke på vår långa historia av spel, blev det tydligt att spel kunde ge en jämn spelplan för personer med alla förmågor. Eftersom spelgemenskapen länge har varit så välkomnande för personer med sällsynta sjukdomar som Terry, som inte kan spela ett spel som basket som andra kan, kändes det som en naturlig passform för att öka medvetenhet och stöd för vår mission. I själva verket finns det många skapare som påverkas av sällsynta sjukdomar. Vi hoppas på att hjälpa till att göra gemenskapen till en ännu mer välkomnande plats för personer som påverkas av sällsynta sjukdomar att dela sina berättelser och känna sig välkomna.

Tack vare plattformar som Twitch och uppkomsten av streamingtävlingar och skapare, kände vi att insamling inom denna välkomnande gemenskap var en möjlighet som vi inte kunde missa.

Kunde du dela med dig av konceptet för hur spelambassadörer kan hjälpa till med processen att samla in pengar?

För att inspirera spelgemenskapen att samla in pengar för orsaken, skapade Cure Rare Disease ett ambassadörprogram och sökte efter upp- och kommande talanger som är Twitch-partners och -affiliates. Ambassadörerna, som underhåller sin gemenskap med en mängd olika innehåll, delar en passion för Cure Rare Diseases mission med sina gemenskaper via direktsändningar, sociala medieinlägg och Discord-chattar för att inspirera donationer.

Våra ambassadörer får också exklusiv tillgång till Cure Rare Disease-merchandise, in-game-koder, chanser att vinna spelmaskiner och andra roliga förmåner. Dessutom är de en del av en gemenskap som förändrar den faktiska verkligheten för patienter som påverkas av sällsynta sjukdomar som inte har något botemedel. Vi tycker att det är mycket kraftfullt för skapare, från alla bakgrunder, att ha en hand i att bokstavligen förändra framtiden för inte bara en patient, utan för hela deras familj, deras gemenskap och för den sällsynta sjukdomsgemenskapen i stort.

Några spelare har varit ultra-lyckosamma och har samlat in betydande summor pengar, kunde du dela med dig av några av dessa framgångsberättelser?

Vi är lyckliga att ha ett stort nätverk av ambassadörer som alla bidragit till att samla in pengar för att utveckla individualiserade mediciner som kommer att låta andra spelare fortsätta spela. Vårt mål är inte bara att applicera en tillfällig lösning, utan snarare att behandla sjukdomen vid dess rotorsak – en permanent lösning för dödliga sjukdomar – genom användning av CRISPR och andra innovativa teknologier. Våra ambassadörer spelar en mängd olika spel och har sina egna välgörenhetsströmmar eller deltar i organiserade evenemang, som vår kommande Game for Cures-strömningsmaraton från den 16-25 juli 2021.

I termer av framgångsberättelser, har vi haft skapare som samlat in pengar på varierande nivåer – från Charitymon Project som samlade in flera tusen dollar, till Catsen som samlade in 7 020 dollar, och till Moist Critical som toppade 150 000 dollar. Varje dollar som samlas in bringar mer medvetenhet och stöd till familjer som kämpar för sina älskades liv.

Cure Rare Disease kommer snart att hålla sina egna välgörenhetsströmningsevenemang, kunde du dela med dig av några detaljer om kommande evenemang?

Vår kommande välgörenhetsströmningsmaraton, Game for Cures, är planerad till helgerna den 16-18 juli och den 23-25 juli. Den sex dagar långa, två helgers maratonen kommer att gynna Cure Rare Disease och vår mission att utveckla terapier för barn som kämpar mot dödliga sjukdomar. Vi har ett antal bra strömmare på plats. Personer som är intresserade av att lära sig mer bör besöka www.cures.gg och intresserade strömmare kan anmäla sig via den här länken. Vi erbjuder roliga incitament för strömmare som samlar in olika belopp. Det är verkligen viktigt för oss att alla som deltar blir erkända och tackade för sina ansträngningar!

De flesta av oss skulle ha känt en känsla av hopplöshet inför situationen, men du tog det motsatta tillvägagången och mötte forskare, kliniker och regulatoriska experter för att fullständigt och djupt förstå allt arbete som utfördes kring Terrys sjukdom. Vad gjorde att du trodde att du kunde göra en skillnad?

Jag kommer inte från en särskilt rik eller inflytelserik bakgrund – jag gick igenom affärsskolan på egen hand. Men ändå, en familj som påverkas av en sällsynt sjukdom har bara två alternativ: kämpa eller stå passivt. Att stå passivt var inte ett alternativ för oss. Så jag gjorde vad jag kunde i den situation där jag befann mig. Lyckligtvis för mig var den plats där jag befann mig vid den tiden Harvard Business School. Jag började tänka större, och när jag knöt kontakter med dessa världsberömda forskare och kliniker, insåg jag att vi har en gyllene möjlighet att skapa en organisation – en rörelse – för att hitta ett botemedel. Vi behövde tänka om hur mediciner utvecklas för små populationer (sällsynta och ultra-sällsynta sjukdomar) eftersom det traditionella läkemedelsutvecklingsparadigmet bygger på stora populationer för att sprida höga utvecklingskostnader (t.ex. högt kolesterol och Lipitor). Men sällsynta sjukdomar påverkar färre patienter, men är inte mindre viktiga än kroniska tillstånd som diabetes. När jag insåg att det var möjligt att föra ett livräddande läkemedel från skapande, utveckling och genom godkännande – även för en person – visste jag att det kunde finnas ett svar här, inte bara för min bror, utan också för tusentals andra som påverkas av sällsynta sjukdomar. Så Cure Rare Disease föddes.

Ett läkemedel som använder CRISPR-teknologi utvecklas, kunde du dela med dig av några detaljer om detta?

CRISPR-teknologi är ett genredigeringsverktyg som tillåter oss att göra förändringar i en patients DNA, inklusive uppreglering av saknade proteiner. I fallet med Terry och de som har DMD, kommer vi att få kroppen att producera mer av ett saknat protein (dystrofin-proteinet för DMD, specifikt) som liknar det som Terry saknar, vilket orsakar förlust/svaghet av muskelvävnad.

Vi har sett stor framgång i att korrigera patientceller i en skål, samt i djurmodeller, och förväntar oss att Terry kommer att vara en av de första DMD-patienterna som kommer att få en medicin som använder CRISPR-teknologi. Vi är både spända och extremt försiktiga.

Utöver Terry, har vi 15 läkemedel under utveckling – de flesta av dessa kommer att använda CRISPR för att hjälpa patienterna som påverkas. Vi är spända av idén att bevisa denna ram ut och skala upp från här. Vi kan flytta snabbare tack vare spelgemenskapen och det otroliga arbete de gör!

Finns det något annat du vill dela med dig av till vår gemenskap?

Cure Rare Disease, och våra dussintals familjer som väntar på en individualiserad terapi, är så tacksamma för spelgemenskapens hjälp och stöd. Utan deras generositet, skulle vi inte vara där vi är idag.

För läsare som är intresserade av att lära sig mer om vårt strömningsprogram, kan de besöka oss online. Likaså, vi accepterar donationer av alla storlekar online. Slutligen, vi inbjuder skapare att kontakta oss och delta – det tar en gemenskap att vinna kampen mot sjukdomen och vi välkomnar alla att ansluta sig till kampen. Detta är verkligen en sak där en person kan göra en värld av skillnad.