Рич Хорган, основатель Cure Rare Disease – Интервью

Рич Хорган основал Cure Rare Disease, чтобы найти лекарство от мышечной дистрофии Дюшенна, которой страдает его брат, и других пациентов, борющихся с редкими и смертельными заболеваниями.

Cure Rare Disease, некоммерческая биотехнологическая исследовательская организация, целью которой является разработка персонализированной медицины для редких заболеваний, достигла значительного рубежа в сборе средств, получив более 400 000 долларов в виде пожертвований благодаря сотрудничеству с щедрой общиной создателей Twitch.

Cure Rare Disease направляет собранные средства на свою исследовательскую программу, которая разрабатывает индивидуализированные терапии для тех, кто был диагностирован с редкими генетическими заболеваниями, не имеющими лечения или лекарства, начиная с мышечной дистрофии Дюшенна (DMD).

У вас есть очень личная причина для создания Cure Rare Disease, можете ли вы рассказать нам эту историю?

История Cure Rare Disease очень личная. Мой младший брат, Терри, страдает мышечной дистрофией Дюшенна (DMD). Это генетическое заболевание, которое вызывает дегенерацию мышц с течением времени, включая сердечные и легочные мышцы, необходимые для жизни. Из-за DMD Терри имеет ограниченную подвижность, но продолжает быть в хорошем настроении, борясь с этим невидимым врагом. DMD – одно из более 7 000 редких заболеваний, поражающих более 30 миллионов американцев, и это, в конечном итоге, смертельное заболевание, не имеющее эффективного лечения для населения, не говоря уже о лекарстве. На самом деле, только 5% редких заболеваний имеют какое-либо лечение.

Я основал то, что сейчас является Cure Rare Disease, чтобы разработать лекарство для Терри и других людей с редкими заболеваниями, такими как DMD, потому что, как семья, мы не были удовлетворены тем, что слышали от большинства врачей, что все, что мы можем сделать, – это пойти домой и любить его с тем временем, которое у нас было. Итак, мы меняем парадигму того, как лечатся редкие и ультра-редкие заболевания. Мы показываем, что разработка индивидуализированных лекарств для редких заболеваний, таких как DMD, не только возможна, но и эффективный способ борьбы с заболеваниями, которые слишком редки, чтобы привлечь традиционный интерес к разработке лекарств. По этой причине, и другим, Cure Rare Disease структурирована как некоммерческая биотехнологическая компания, которая измеряет себя по количеству помогаемых пациентов, а не по полученной прибыли.

Вы выросли, играя в видеоигры с вашим братом Терри, какие игры вы оба играли?

Очень много! Вырастая, Терри и я были – и все еще являемся – огромными поклонниками серии Star Wars, включая MMO Star Wars Galaxies, а также классических FPS-игр, таких как Battlefield. Мой брат с тех пор перешел к играм, таким как Escape from Tarkov, хотя мы все еще оба любим классические игры. Видеоигры – это удивительный выравниватель и выход для людей, пострадавших от редких заболеваний, а также для людей, которые просто любят играть.

Что вдохновило идею использования силы игрового сообщества для сбора средств?

Диагноз редкого заболевания часто сопровождается физическими проблемами, поэтому, учитывая нашу долгую историю игр, стало ясно, что игры могут предоставить равные возможности для людей всех способностей. Поскольку игровое сообщество всегда было так гостеприимно для людей с редкими заболеваниями, такими как Терри, которые не могут играть в баскетбол, как другие могут, это показалось естественным выбором для сбора средств и повышения осведомленности о нашей миссии. На самом деле, есть многие создатели, которые пострадали от редких заболеваний. Мы надеемся помочь сделать сообщество еще более гостеприимным местом для людей, пострадавших от редких заболеваний, чтобы они могли поделиться своими историями и чувствовать себя желанными.

Благодаря платформам, таким как Twitch, и появлению стриминговых соревнований и создателей, мы почувствовали, что сбор средств в этом гостеприимном сообществе – это возможность, которую мы не можем упустить.

Можете ли вы рассказать о концепции того, как послы игрового сообщества могут помочь в процессе сбора средств?

Чтобы вдохновить игровое сообщество на сбор средств для дела, Cure Rare Disease создала программу послов и искала талантливых создателей, которые являются партнерами и аффилированными лицами Twitch. Послы, которые развлекают свое сообщество разнообразным контентом, делятся своей страстью к миссии Cure Rare Disease со своими сообществами через прямые трансляции, посты в социальных сетях и чаты Discord, чтобы вдохновить на пожертвования.

Наши послы также получают эксклюзивный доступ к товару Cure Rare Disease, кодам игр, шансам выиграть игровые системы и другие веселые привилегии. Кроме того, они являются частью сообщества, которое оказывает реальное влияние на пациентов, пострадавших от редких заболеваний, для которых нет лекарства. Мы считаем, что это очень мощно для создателей, из всех слоев общества, иметь возможность буквально изменить будущее не только для одного пациента, но и для его семьи, его сообщества и для сообщества редких заболеваний в целом.

Некоторые игроки были чрезвычайно успешны, собрав значительные суммы денег, можете ли вы рассказать о некоторых из этих историй успеха?

Нам повезло иметь отличную сеть послов, которые все вложили свой вклад в сбор средств для разработки индивидуализированных лекарств, которые позволят другим игрокам продолжать играть. Наша цель – не просто применить временное решение, а rather лечить заболевание у его корней – постоянное решение смертельных заболеваний – с помощью технологий CRISPR и других инновационных технологий. Наши послы играют в широкий спектр игр и имеют свои собственные благотворительные стримы или участвуют в организованных мероприятиях, таких как наш предстоящий марафон Game for Cures со 2 по 25 июля 2021 года.

Что касается историй успеха, у нас были создатели, которые собрали средства на различных уровнях – от Charitymon Project, собравшего несколько тысяч долларов, до Catsen, собравшего 7 020 долларов, и до Moist Critical, собравшего 150 000 долларов. Каждый доллар, собранный, приносит больше осведомленности и поддержки семьям, борющимся за жизнь своих близких.

Cure Rare Disease скоро будет проводить свои собственные благотворительные стриминговые мероприятия, можете ли вы рассказать о некоторых предстоящих мероприятиях?

Наш предстоящий благотворительный марафон Game for Cures запланирован на уик-энды 16-18 и 23-25 июля. Шестидневный, двухнедельный марафон будет приносить пользу Cure Rare Disease и нашей миссии по разработке терапий для детей, борющихся с смертельными заболеваниями. У нас есть несколько отличных стримеров на борту. Люди, интересующиеся получением более подробной информации, могут посетить нас на сайте www.cures.gg. Заинтересованные стримеры могут зарегистрироваться по этой ссылке. Мы предлагаем веселые стимулы для стримеров, которые собирают разные суммы. Это действительно важно для нас, чтобы каждый, кто участвует, был признан и поблагодарен за свои усилия!

Большинство из нас бы почувствовало чувство безнадежности в этой ситуации, но вы приняли противоположный подход и встретились с исследователями, клиницистами и регулирующими экспертами, чтобы полностью и глубоко понять всю работу, проводимую вокруг заболевания Терри. Что заставило вас поверить, что вы можете сделать разницу?

Я не来自 особенно богатой или влиятельной семьи – я сам закончил бизнес-школу. Но тем не менее, семья, пострадавшая от редкого заболевания, имеет только два варианта: бороться или стоять бездейственно. Стоять бездейственно не было вариантом для нас. Итак, я сделал то, что мог сделать в том месте, где я был. К счастью для меня, то место, где я оказался в то время, была Гарвардская бизнес-школа. Я начал думать больше, и когда я устанавливал связи с этими всемирно известными исследователями и клиницистами, я понял, что у нас есть золотая возможность создать организацию – движение – чтобы найти лекарство. Нам нужно было переосмыслить, как разрабатываются лекарства для небольших популяций (редких и ультра-редких заболеваний), поскольку традиционная парадигма разработки лекарств полагается на большие популяции, чтобы распределить высокие затраты на разработку (высокий холестерин и Липитор, например). Однако по определению редкие заболевания поражают меньше пациентов, но не менее важны, чем хронические заболевания, такие как диабет. Понимая, что возможно провести спасающее жизнь лекарство от создания, разработки и через одобрение – даже для одного человека – я знал, что может быть ответ здесь не только для моего брата, но и для тысяч других, пострадавших от редких заболеваний. Таким образом, Cure Rare Disease родилась.

Лекарство, использующее технологию CRISPR, разрабатывается, можете ли вы рассказать о некоторых деталях об этом?

Технология CRISPR – это инструмент редактирования генов, который позволяет нам вносить изменения в ДНК пациента, включая усиление недостающих белков. В случае Терри и других людей с DMD мы заставим организм производить больше недостающего белка (белка дистрофина для DMD), похожего на тот, который не хватает Терри, что вызывает потерю/ослабление мышечной ткани.

Мы видели большой успех в коррекции клеток пациентов в пробирке, а также в животных моделях, и ожидаем, что Терри будет одним из первых пациентов с DMD, которые будут получать лекарство, использующее технологию CRISPR. Мы одновременно взволнованы и крайне осторожны.

Помимо Терри, у нас есть 15 лекарств, находящихся в стадии разработки – большинство из которых будут использовать CRISPR, чтобы помочь пациентам. Мы взволнованы идеей доказать эту структуру и масштабировать ее отсюда. Мы можем двигаться быстрее благодаря игровому сообществу и невероятной работе, которую они делают!

Есть ли что-то еще, что вы хотели бы поделиться с нашим сообществом?

Cure Rare Disease и наши десятки семей, ожидающих индивидуализированной терапии, очень благодарны игровому сообществу за их помощь и поддержку. Без их щедрости мы не были бы там, где мы находимся сегодня.

Для читателей, интересующихся получением более подробной информации о нашей программе стриминга, они могут посетить нас на сайте www.cureraredisease.org. Аналогично, мы принимаем пожертвования любого размера онлайн, а также на https://www.cureraredisease.org/donate. Наконец, мы приглашаем создателей связаться и участвовать – для победы над болезнью требуется сообщество, и мы приветствуем всех, кто присоединяется к борьбе. Это действительно дело, где один человек может сделать целый мир разницы.