Rich Horgan, Fondatorul Cure Rare Disease – Seria de Interviuri

Rich Horgan a fondat Cure Rare Disease pentru a găsi un remediu pentru distrofia musculară Duchenne a fratelui său și pentru alți pacienți care luptă împotriva unor boli rare și fatale.

Cure Rare Disease, o organizație non-profit de cercetare biotehnologică cu misiunea de a dezvolta medicină de precizie pentru boli rare, a atins un important obiectiv de strângere de fonduri, cu peste 400.000 de dolari donați prin colaborarea cu o comunitate generoasă de creatori de conținut de pe Twitch.

Cure Rare Disease direcționează fondurile strânse de comunitatea de jocuri online către programul său de cercetare, care dezvoltă terapii personalizate pentru cei diagnosticați cu boli genetice rare fără tratament sau remediu, începând cu distrofia musculară Duchenne (DMD).

Aveți un motiv foarte personal pentru a fi fondat Cure Rare Disease, puteți împărtăși cu noi această poveste?

Povestea din spatele Cure Rare Disease este foarte personală. Fratele meu mai mic, Terry, suferă de distrofie musculară Duchenne (DMD). Este o boală genetică care cauzează degenerarea mușchilor în timp, inclusiv a mușchilor cardiaci și pulmonari esențiali pentru viață. Din cauza DMD, Terry are mobilitate limitată, dar continuă să fie în spirit bun, luptând împotriva acestui dușman invizibil. DMD este una dintre peste 7.000 de boli rare care afectează peste 30 de milioane de americani și este, în cele din urmă, o boală fatală care nu are un tratament eficient pentru populație, și nici un remediu. De fapt, doar 5% dintre boli rare au un tratament.

Am fondat ceea ce este astăzi Cure Rare Disease pentru a dezvolta un remediu pentru Terry și pentru alți pacienți cu boli rare, cum ar fi DMD, pentru că, ca familie, nu am fost mulțumiți să auzim de la majoritatea medicilor că putem doar să mergem acasă și să-l iubim pe Terry cu timpul pe care îl avem. Și astfel, schimbăm paradigma modului în care sunt tratate bolile rare și ultrarare. Arătăm că dezvoltarea de medicamente personalizate pentru boli rare, cum ar fi DMD, nu este doar posibilă, ci și o modalitate eficientă de a combate bolile care sunt prea rare pentru a atrage interesul dezvoltării tradiționale a medicamentelor. Din acest motiv și altele, Cure Rare Disease este structurată ca o companie biotehnologică non-profit care se măsoară pe baza pacienților ajutați, nu pe baza profiturilor generate.

Ați crescut jucând jocuri video cu fratele dumneavoastră Terry, ce jocuri ați jucat?

Da! Crescând, Terry și eu am fost – și încă suntem – mari fani ai titlurilor Star Wars, inclusiv jocul MMO Star Wars Galaxies, precum și titlurile FPS clasice, cum ar fi Battlefield. Fratele meu a trecut la titluri cum ar fi Escape from Tarkov, deși încă ne place să jucăm jocuri clasice. Jocurile video sunt un egalizator și o ieșire extraordinară atât pentru persoanele afectate de boli rare, cât și pentru cei care pur și simplu iubesc să joace.

Ce v-a inspirat ideea de a folosi puterea comunității de jocuri pentru a strânge fonduri?

Un diagnostic de boală rară adesea vine cu provocări fizice, așa că, având în vedere istoria noastră lungă de jocuri, a devenit clar că jocurile pot oferi un teren de joc egal pentru oameni de toate abilitățile. Deoarece comunitatea de jocuri a fost întotdeauna atât de primitoare pentru oameni cu boli rare, cum ar fi Terry, care nu poate juca un joc de baschet ca alții, a părut un fit natural pentru a conștientiza și a sprijini misiunea noastră. De fapt, există mulți creatori care sunt afectați de boli rare. Sperăm să ajutăm comunitatea să devină și mai primitoare pentru oamenii afectați de boli rare, care își pot împărtăși poveștile și se pot simți bineveniți.

Mulțumită platformelor precum Twitch și apariției competițiilor de streaming și a creatorilor, am simțit că strângerea de fonduri în această comunitate primitoare a fost o oportunitate pe care nu am putut-o rata.

Puteți împărtăși conceptul de cum pot ambasadorii de jocuri să ajute la procesul de strângere de fonduri?

Pentru a inspira comunitatea de jocuri să strângă bani pentru cauza noastră, Cure Rare Disease a creat un program de ambasadori și a căutat talente emergente care sunt parteneri și afiliați Twitch. Ambasadorii, care entertin comunitatea cu o varietate de conținut, împărtășesc o pasiune pentru misiunea Cure Rare Disease cu comunitățile lor prin transmisii live, postări pe rețelele sociale și discuții pe Discord, pentru a inspira donații.

Ambasadorii noștri primesc, de asemenea, acces exclusiv la materialele Cure Rare Disease, coduri din jocuri, șanse de a câștiga sisteme de jocuri și alte avantaje amuzante. Mai mult decât atât, ei fac parte dintr-o comunitate care produce schimbări reale pentru pacienții afectați de boli rare, pentru care nu există remedii. Credem că este foarte puternic pentru creatori, din toate mediile, să aibă o mână în schimbarea literală a viitorului pentru nu doar un pacient, ci pentru familia lui, comunitatea lui și pentru comunitatea bolilor rare, în general.

Unii jucători au fost extrem de de succes, strângând sume semnificative de bani, puteți împărtăși unele dintre aceste povești de succes?

Suntem norocoși să avem o rețea excelentă de ambasadori care au contribuit cu toții la strângerea de fonduri pentru a dezvolta medicamente personalizate care vor permite altor jucători să continue să joace. Scopul nostru nu este doar să aplicăm o soluție provizorie, ci să tratăm boala la rădăcină – o soluție permanentă pentru boli fatale – prin utilizarea tehnologiei CRISPR și a altor tehnologii inovatoare. Ambasadorii noștri joacă o varietate de jocuri și au propriile transmisii de caritate sau participă la evenimente organizate, cum ar fi maratonul nostru de streaming Game for Cures, care va avea loc în perioada 16-25 iulie 2021.

În ceea ce privește poveștile de succes, am avut creatori care au strâns fonduri la niveluri diferite – de la Charitymon Project, care a strâns câteva mii de dolari, la Catsen, care a strâns 7.020 de dolari, și la Moist Critical, care a depășit 150.000 de dolari. Fiecare dolar strâns aduce mai multă conștientizare și mai mult sprijin familiilor care luptă pentru viața celor dragi.

Cure Rare Disease va găzdui în curând evenimente de streaming caritabile, puteți împărtăși detalii despre evenimentele viitoare?

Maratonul nostru de streaming caritabil, Game for Cures, este programat pentru weekendurile 16-18 și 23-25 iulie. Maratonul de șase zile, care se va desfășura pe parcursul a două weekenduri, va beneficia Cure Rare Disease și misiunea noastră de a dezvolta terapii pentru copiii care luptă împotriva bolilor fatale. Avem o serie de streameri grozavi pe bord. Persoanele interesate să afle mai multe despre programul nostru de streaming pot vizita www.cures.gg, iar streamerii interesați pot înregistra la acest link. Oferta noastră include stimulente amuzante pentru streamerii care strâng sume diferite. Ne-ar plăcea ca toată lumea care participă să fie recunoscută și mulțumită pentru eforturile lor!

Majoritatea oamenilor ar fi simțit o senzație de disperare în această situație, dar dumneavoastră ați adoptat abordarea opusă și ați întâlnit cercetători, clinicieni și experți regulatori pentru a înțelege în profunzime toată munca care se desfășoară în jurul bolii lui Terry. Ce v-a făcut să credeți că puteți face o diferență?

Eu nu provin dintr-un mediu particular de bogat sau influent – m-am autoeducat la școala de afaceri. Dar, totuși, o familie care este afectată de o boală rară are doar două opțiuni: să lupte sau să stea pasiv. A sta pasiv nu a fost o opțiune pentru noi. Așa că am făcut ce am putut face în locul în care eram. Din fericire pentru mine, locul în care se întâmpla să fiu la momentul respectiv era Școala de Afaceri Harvard. Am început să gândesc mai mare, și pe măsură ce am făcut legături cu acești cercetători și clinicieni de renume mondial, am realizat că avem o oportunitate de aur de a crea o organizație – o mișcare – pentru a găsi un remediu. Trebuia să reevaluăm modul în care sunt dezvoltate medicamentele pentru populații mici (boli rare și ultrarare), deoarece paradigmele tradiționale de dezvoltare a medicamentelor se bazează pe populații mari pentru a dispersa costurile de dezvoltare ridicate (de exemplu, colesterolul ridicat și Lipitor). Cu toate acestea, prin definiție, bolile rare afectează mai puțini pacienți, dar nu sunt mai puțin importante decât afecțiunile cronice, cum ar fi diabetul. Realizând că este posibil să se lanseze un medicament salvator de la creare, dezvoltare și până la aprobare – chiar și pentru o singură persoană – am știut că există un răspuns aici nu doar pentru fratele meu, ci și pentru mii de alți oameni afectați de boli rare. Astfel, Cure Rare Disease a luat naștere.

Un medicament care utilizează tehnologia CRISPR este în curs de dezvoltare, puteți împărtăși detalii despre acesta?

Tehnologia CRISPR este un instrument de editare genetică care ne permite să facem modificări în ADN-ul unui pacient, inclusiv reglarea proteinelor lipsă. În cazul lui Terry și al celor cu DMD, vom face corpul să producă mai multă proteină (proteina distrofină pentru DMD, în special) similară cu cea pe care Terry o lipsește, care cauzează pierderea/ slăbirea țesutului muscular.

Am văzut un succes mare în corectarea celulelor pacientului într-un vas și în modele animale și ne așteptăm ca Terry să fie unul dintre primii pacienți cu DMD care vor primi un medicament utilizând tehnologia CRISPR. Suntem atât entuziaști, cât și extrem de precauți.

În afara lui Terry, avem 15 medicamente în curs de dezvoltare – majoritatea dintre ele vor utiliza CRISPR pentru a ajuta pacienții afectați. Suntem entuziaști de ideea de a dovedi această structură și de a o extinde de aici. Putem să ne mișcăm mai repede datorită comunității de streaming și a muncii incredibile pe care o fac!

Există altceva pe care ați dori să-l împărtășiți cu comunitatea noastră?

Cure Rare Disease și zecile noastre de familii care așteaptă o terapie personalizată sunt atât de recunoscători comunității de streaming pentru ajutorul și sprijinul lor. Fără generozitatea lor, nu am fi unde suntem astăzi.

Pentru cititorii interesați să afle mai multe despre programul nostru de streaming, pot vizita site-ul nostru online. De asemenea, acceptăm donații de orice mărime online, la https://www.cureraredisease.org/donate. În cele din urmă, invităm creatorii să se alăture și să participe – este nevoie de o comunitate pentru a câștiga lupta împotriva bolilor și suntem fericiți să-i avem pe toți în luptă. Acesta este cu adevărat un motiv pentru care o singură persoană poate face o diferență uriașă.