Rich Horgan, Założyciel Cure Rare Disease – Wywiad

Rich Horgan założył Cure Rare Disease, aby znaleźć lekarstwo na chorobę swojego brata, dystrofię mięśniową Duchenne’a, oraz innych pacjentów walczących z rzadkimi, śmiertelnymi chorobami.

Cure Rare Disease, organizacja non-profit zajmująca się badaniami biotechnologicznymi, której misją jest rozwój medycyny precyzyjnej dla rzadkich chorób, osiągnęła znaczący kamień milowy w zbieraniu funduszy, z ponad 400 000 dolarów zebranych dzięki współpracy z hojną społecznością twórców na platformie Twitch.

Cure Rare Disease kieruje zebrane fundusze do swojego programu badawczego, który rozwija terapie personalizowane dla osób zdiagnozowanych z rzadkimi, genetycznymi chorobami, które nie mają lekarstwa ani szczepionki, rozpoczynając od dystrofii mięśniowej Duchenne’a (DMD).

Masz bardzo osobistą przyczynę założenia Cure Rare Disease, możesz się nią podzielić?

Historia założenia Cure Rare Disease jest bardzo osobista. Mój młodszy brat, Terry, ma dystrofię mięśniową Duchenne’a. Jest to choroba genetyczna, która powoduje degenerację mięśni w czasie, w tym mięśni sercowych i płucnych, niezbędnych do życia. Terry ma ograniczoną ruchomość, ale nadal jest w dobrej kondycji, walcząc z tą niewidoczną wrogiem. DMD to jedna z ponad 7 000 rzadkich chorób, które dotykają ponad 30 milionów Amerykanów i jest ostatecznie chorobą śmiertelną, której nie ma skutecznego lekarstwa, a nawet szczepionki. W rzeczywistości, tylko 5% rzadkich chorób ma jakiekolwiek lekarstwo.

Założyłem to, co dziś jest Cure Rare Disease, aby rozwijać lekarstwo dla Terry’ego i innych osób z rzadkimi chorobami, takimi jak DMD, ponieważ jako rodzina nie byliśmy zadowoleni, słysząc od większości lekarzy, że wszystko, co możemy zrobić, to wrócić do domu i kochać go z czasem, jaki nam pozostaje. I tak, zmieniamy paradygmat, w jaki sposób leczymy rzadkie i ultra-rzadkie choroby. Pokazujemy, że rozwój indywidualnych lekarstw dla rzadkich chorób, takich jak DMD, nie tylko jest możliwy, ale także skutecznym sposobem walki z chorobami, które są zbyt rzadkie, aby przyciągnąć tradycyjne zainteresowanie rozwoju leków. Dlatego Cure Rare Disease jest zorganizowana jako organizacja non-profit biotechnologiczna, która mierzy się liczbą pomaganych pacjentów, a nie generowanymi zyskami.

Wychowywałeś się grając w gry wideo z bratem Terry, jakie gry graliście?

Bardzo! Wychowywałem się z Terry’m, a my byliśmy – i nadal jesteśmy – wielkimi fanami serii Star Wars, w tym gry MMO Star Wars Galaxies, a także klasycznych gier FPS, takich jak Battlefield. Mój brat od tego czasu przeszedł do gier, takich jak Escape from Tarkov, choć nadal lubimy klasyczne gry. Gry wideo są niesamowitym wyrównywaczem i wyjściem dla osób dotkniętych rzadkimi chorobami, a także dla osób, które po prostu lubią grać.

Czym skłoniło cię do pomysłu wykorzystania mocy społeczności gier wideo do zbierania funduszy?

Diagnoza rzadkiej choroby często wiąże się z wyzwaniami fizycznymi, więc biorąc pod uwagę naszą długą historię gry w gry, stało się jasne, że gry mogą zapewnić równy dostęp do osób o różnych zdolnościach. Ponieważ społeczność gier wideo była zawsze tak przyjazna dla osób z rzadkimi chorobami, takimi jak Terry, którzy nie mogą grać w koszykówkę, jak inni, wydawało się to naturalnym wyborem do podnoszenia świadomości i wsparcia dla naszej misji. W rzeczywistości, istnieje wiele twórców, którzy są dotknięci rzadkimi chorobami. Mamy nadzieję, że pomożemy uczynić społeczność jeszcze bardziej przyjazną dla osób dotkniętych rzadkimi chorobami, aby mogli dzielić się swoimi historiami i czuć się mile widziani.

Dzięki platformom, takim jak Twitch, oraz pojawieniu się streamingu i twórców, uznaliśmy, że zbieranie funduszy w tej przyjaznej społeczności jest okazją, której nie możemy przegapić.

Czy możesz podzielić się koncepcją, w jaki sposób ambasadorzy gier mogą pomóc w procesie zbierania funduszy?

Aby zainspirować społeczność gier wideo do zbierania pieniędzy dla naszej sprawy, Cure Rare Disease utworzył program ambasadorski i poszukiwał wschodzących talentów, którzy są partnerami i afiliantami Twitch. Ambasadorzy, którzy rozrywają swoją społeczność różnorodnymi treściami, dzielą się pasją do misji Cure Rare Disease ze swoimi społecznościami za pośrednictwem transmisji na żywo, postów w mediach społecznościowych i rozmów na Discord, aby zainspirować darowizny.

Nasi ambasadorzy otrzymują również wyłączny dostęp do towarów Cure Rare Disease, kodów do gier, szans na wygranie konsol do gier i innych zabawnych przywilejów. Co więcej, są częścią społeczności, która wpływa na realne zmiany dla pacjentów dotkniętych rzadkimi chorobami, dla których nie ma lekarstwa. Uważamy, że jest to bardzo potężne, aby twórcy, z wszystkich środowisk, mieli wpływ na literalną zmianę przyszłości nie tylko jednego pacjenta, ale także jego rodziny, społeczności i społeczności rzadkich chorób w ogóle.

Niektórzy gracze byli ultra-sukcesywni, zbierając znaczne sumy pieniędzy, czy możesz podzielić się niektórymi z tych historii sukcesu?

Mamy szczęście mieć wspaniałą sieć ambasadorów, którzy wszyscy wnieśli swój wkład w zbieranie pieniędzy na rozwój indywidualnych lekarstw, które pozwolą innym graczom na dalszą grę. Naszym celem nie jest tylko zastosowanie rozwiązania doraźnego, ale raczej leczenie choroby w jej podstawowej przyczynie – trwałym rozwiązaniu chorób śmiertelnych – za pomocą technologii CRISPR i innowacyjnych technologii. Nasi ambasadorzy grają w różne gry i mają własne transmisje charytatywne lub biorą udział w zorganizowanych wydarzeniach, takich jak nasza nadchodząca maraton transmisji na żywo Game for Cures od 16 do 25 lipca 2021 roku.

Jeśli chodzi o historie sukcesu, mieliśmy twórców, którzy zebrali pieniądze na różnych poziomach – od Charitymon Project, który zebrał kilka tysięcy dolarów, po Catsen, który zebrał 7 020 dolarów, aż do Moist Critical, który przekroczył 150 000 dolarów. Każdy dolar zebrany przynosi więcej świadomości i wsparcia dla rodzin walczących o życie swoich bliskich.

Cure Rare Disease wkrótce będzie organizować własne wydarzenia charytatywne, czy możesz podzielić się niektórymi szczegółami na temat nadchodzących wydarzeń?

Nasza nadchodząca maraton transmisji charytatywnej, Game for Cures, odbędzie się w weekendy 16-18 i 23-25 lipca. Sześciodniowy, dwutygodniowy maraton przyniesie korzyści dla Cure Rare Disease i naszej misji rozwijania terapii dla dzieci walczących z chorobami śmiertelnymi. Mamy kilku wspaniałych streamerów na pokładzie. Osoby zainteresowane dowiedzeniem się więcej powinny odwiedzić www.cures.gg i zainteresowani streamerzy mogą zapisać się na ten link. Oferujemy zabawne zachęty dla streamerów, którzy zbierają różne kwoty. Jest dla nas bardzo ważne, aby każdy, kto uczestniczy, został rozpoznany i podziękowany za swoje wysiłki!

Większość z nas czułaby się bezradna w tej sytuacji, a ty zrobiłeś coś przeciwnego i spotkałeś się z badaczami, klinicystami i ekspertami regulacyjnymi, aby głęboko zrozumieć wszystkie prace prowadzone wokół choroby Terry’ego. Co sprawiło, że uwierzyłeś, że możesz uczynić różnicę?

Nie pochodzę z szczególnie bogatej lub wpływowej rodziny – sam się wykształciłem. Ale jednak, rodzina dotknięta rzadką chorobą ma tylko dwie opcje: walczyć lub stać bezczynnie. Stanie bezczynnie nie było opcją dla nas. Zrobiłem więc to, co mogłem, w miejscu, w którym się znalazłem. Na szczęście dla mnie, miejscem, w którym się znalazłem, była Harvard Business School. Zacząłem myśleć większościowo, a gdy nawiązałem kontakty z tymi światowej sławy badaczami i klinicystami, zrozumiałem, że mamy złotą okazję stworzyć organizację – ruch – który znajdzie lekarstwo. Musieliśmy przemyśleć, w jaki sposób leki są rozwijane dla małych populacji (rzadkich i ultra-rzadkich chorób), ponieważ tradycyjny paradygmat rozwoju leków opiera się na dużych populacjach, aby rozłożyć wysokie koszty rozwoju (np. cholesterol i Lipitor). Jednakże, przez definicję, rzadkie choroby dotykają mniejszej liczby pacjentów, ale nie są mniej ważne niż choroby przewlekłe, takie jak cukrzyca. Zrozumiawszy, że jest możliwe, aby przeprowadzić lek od stworzenia, rozwoju i aż do zatwierdzenia – nawet dla jednej osoby – wiedziałem, że może być odpowiedź tutaj nie tylko dla mojego brata, ale także dla tysięcy innych osób dotkniętych rzadkimi chorobami. Tak więc, Cure Rare Disease powstała.

Trwają prace nad lekiem wykorzystującym technologię CRISPR, czy możesz podzielić się niektórymi szczegółami na temat tego?

Technologia CRISPR jest narzędziem edycji genów, które pozwala nam wprowadzać zmiany w DNA pacjenta, w tym regulację brakujących białek. W przypadku Terry’ego i osób z DMD, spowodujemy, że organizm wyprodukuje więcej brakującego białka (białka dystrofiny w przypadku DMD), podobnego do tego, którego brakuje Terry, co powoduje utratę lub osłabienie tkanki mięśniowej.

Obserwowaliśmy duży sukces w korygowaniu komórek pacjentów w laboratorium, a także w modelach zwierzęcych i spodziewamy się, że Terry będzie jednym z pierwszych pacjentów z DMD, którzy zostaną poddani leczeniu z użyciem technologii CRISPR. Jesteśmy zarówno podekscytowani, jak i bardzo ostrożni.

Poza Terry’m, mamy 15 leków w fazie rozwoju – większość z nich wykorzystuje technologię CRISPR, aby pomóc pacjentom. Jesteśmy podekscytowani pomysłem udowodnienia tej ramy i skalowania od tego momentu. Możemy poruszać się szybciej dzięki społeczności streamingu i niesamowitej pracy, którą wykonują!

Czy jest coś jeszcze, co chciałbyś podzielić się z naszą społecznością?

Cure Rare Disease, a także dziesiątki rodzin, które czekają na indywidualną terapię, są bardzo wdzięczne społeczności streamingu za ich pomoc i wsparcie. Bez ich hojności nie byłoby nas tutaj, gdzie jesteśmy dzisiaj.

Dla czytelników zainteresowanych dowiedzeniem się więcej o naszym programie streamingu, mogą odwiedzić nas online. Podobnie, akceptujemy darowizny wszystkich rozmiarów online. Wreszcie, zapraszamy twórców do kontaktu i uczestnictwa – potrzebna jest społeczność, aby wygrać walkę z chorobą i witamy wszystkich do walki. To jest prawdziwa sprawa, w której jedna osoba może uczynić ogromną różnicę.