Rich Horgan, Pendiri Cure Rare Disease – Seri Wawancara

Rich Horgan, mendirikan Cure Rare Disease untuk menemukan obat untuk distrofi otot Duchenne saudaranya dan untuk pasien lain yang berjuang melawan penyakit langka dan mematikan.

Cure Rare Disease, sebuah organisasi penelitian bioteknologi nirlaba yang bertujuan mengembangkan obat presisi untuk penyakit langka, telah mencapai tonggak penggalangan dana yang signifikan, dengan lebih dari $400.000 sumbangan yang diterima melalui kolaborasi dengan komunitas kreator Twitch yang dermawan.

Cure Rare Disease mengarahkan dana yang dikumpulkan oleh komunitas game online ke program penelitiannya, yang sedang mengembangkan terapi kustom untuk mereka yang didiagnosis dengan penyakit genetik langka tanpa pengobatan atau obat, dimulai dengan distrofi otot Duchenne (DMD).

Anda memiliki alasan pribadi yang sangat kuat untuk mendirikan Cure Rare Disease, bisa Anda berbagi dengan kami tentang kisah ini?

Kisah di balik Cure Rare Disease sangat pribadi. Adik laki-laki saya, Terry, memiliki distrofi otot Duchenne (DMD). Ini adalah penyakit genetik yang menyebabkan otot memburuk seiring waktu, termasuk otot jantung dan paru-paru yang penting untuk kehidupan. Karena DMD, Terry memiliki mobilitas terbatas tetapi tetap dalam semangat baik saat melawan musuh tak terlihat ini. DMD adalah salah satu dari lebih dari 7.000 penyakit langka yang mempengaruhi lebih dari 30 juta orang Amerika, dan pada akhirnya merupakan penyakit mematikan yang tidak memiliki pengobatan efektif untuk populasi, apalagi obat. Faktanya, hanya 5% penyakit langka yang memiliki pengobatan.

Saya mendirikan apa yang sekarang menjadi Cure Rare Disease untuk mengembangkan obat untuk Terry dan orang lain dengan penyakit langka seperti DMD karena, sebagai keluarga, kami tidak puas mendengar dari sebagian besar dokter bahwa semua yang bisa kami lakukan adalah pulang dan mencintainya dengan waktu yang kami miliki. Dan sehingga, kami mengubah paradigma tentang bagaimana penyakit langka dan ultra-langka diobati. Kami menunjukkan bahwa mengembangkan obat individual untuk penyakit langka seperti DMD tidak hanya memungkinkan tetapi juga cara efektif untuk melawan penyakit yang terlalu langka untuk menarik perhatian pengembangan obat tradisional. Untuk alasan itu, dan lainnya, Cure Rare Disease dibentuk sebagai perusahaan bioteknologi nirlaba yang mengukur dirinya berdasarkan pasien yang dibantu daripada keuntungan yang dihasilkan.

Anda tumbuh dewasa bermain game dengan adik Anda Terry, apa game yang kalian mainkan?

Sangat! Tumbuh dewasa Terry dan saya adalah – dan masih – penggemar besar serial Star Wars termasuk MMO Star Wars Galaxies serta judul FPS klasik seperti Battlefield. Adik laki-laki saya sejak itu pindah ke judul seperti Escape from Tarkov, meskipun kami masih sama-sama menikmati game klasik. Game adalah equalizer yang luar biasa dan outlet untuk orang-orang yang terkena dampak penyakit langka serta untuk orang-orang yang hanya suka bermain game.

Apa yang menginspirasi ide menggunakan kekuatan komunitas game untuk menggalang dana?

Diagnosis penyakit langka sering kali datang dengan tantangan fisik, sehingga mengingat sejarah panjang kami dalam bermain game, menjadi jelas bahwa game dapat menyediakan lapangan permainan yang setara untuk orang-orang dengan kemampuan apa pun. Karena komunitas game telah lama sangat menyambut orang-orang dengan penyakit langka seperti Terry, yang tidak bisa bermain game bola seperti orang lain, terasa seperti kesempatan alami untuk meningkatkan kesadaran dan dukungan untuk misi kami. Faktanya, ada banyak kreator yang terkena dampak penyakit langka. Kami berharap dapat membantu membuat komunitas menjadi tempat yang lebih menyambut bagi orang-orang yang terkena dampak penyakit langka untuk berbagi cerita dan merasa diterima.

Terima kasih kepada platform seperti Twitch dan munculnya kompetisi streaming dan kreator, kami merasa bahwa penggalangan dana dalam komunitas yang menyambut ini adalah kesempatan yang tidak bisa kami lewatkan.

Bisakah Anda berbagi konsep tentang bagaimana duta game dapat membantu dalam proses penggalangan dana?

Untuk menginspirasi komunitas game untuk mengumpulkan uang untuk penyebab ini, Cure Rare Disease membuat program duta dan mencari bakat yang sedang naik daun yang merupakan mitra dan afiliasi Twitch. Duta-duta, yang menghibur komunitas mereka dengan berbagai konten, berbagi semangat untuk misi Cure Rare Disease dengan komunitas mereka melalui siaran langsung, postingan media sosial, dan obrolan Discord untuk menginspirasi donasi.

Duta-duta kami juga mendapatkan akses eksklusif ke merchandise Cure Rare Disease, kode dalam game, kesempatan untuk memenangkan sistem game, dan hadiah lainnya. Lebih dari itu, mereka adalah bagian dari komunitas yang menghasilkan perubahan nyata bagi pasien yang terkena dampak penyakit langka yang tidak memiliki obat. Kami pikir ini sangat kuat bagi kreator, dari semua latar belakang, untuk memiliki andil dalam mengubah masa depan tidak hanya untuk satu pasien, tetapi untuk keluarganya, komunitasnya, dan untuk komunitas penyakit langka secara lebih luas.

Beberapa gamer telah sangat sukses mengumpulkan sumbangan yang signifikan, bisakah Anda berbagi beberapa kisah sukses ini?

Kami beruntung memiliki jaringan duta yang luar biasa yang telah berkontribusi untuk mengumpulkan uang untuk mengembangkan obat individual yang akan memungkinkan gamer lain untuk terus bermain. Tujuan kami bukan hanya untuk menerapkan solusi sementara, tetapi untuk mengobati penyakit dari akar penyebabnya – perbaikan permanen untuk penyakit mematikan – melalui penggunaan CRISPR dan teknologi inovatif lainnya. Duta-duta kami bermain berbagai game dan memiliki siaran amal atau berpartisipasi dalam acara terorganisir, seperti maraton streaming Game for Cures yang akan datang dari 16-25 Juli 2021.

Dalam hal kisah sukses, kami telah memiliki kreator yang menggalang dana pada berbagai tingkat – dari Charitymon Project yang mengumpulkan beberapa ribu dolar, hingga Catsen yang mengumpulkan $7.020, dan hingga Moist Critical yang mencapai $150.000. Setiap dolar yang dikumpulkan membawa lebih banyak kesadaran dan dukungan bagi keluarga yang berjuang untuk kehidupan orang yang mereka cintai.

Cure Rare Disease akan segera mengadakan acara streaming amal, bisakah Anda berbagi beberapa detail tentang acara-acara yang akan datang?

Maraton streaming amal kami, Game for Cures, dijadwalkan untuk akhir pekan 16-18 Juli dan 23-25 Juli. Maraton enam hari, dua akhir pekan, akan mendukung Cure Rare Disease dan misi kami untuk mengembangkan terapi untuk anak-anak yang berjuang melawan penyakit mematikan. Kami memiliki sejumlah streamer hebat yang bergabung. Orang-orang yang ingin mempelajari lebih lanjut harus mengunjungi www.cures.gg dan streamer yang tertarik dapat mendaftar di tautan ini. Kami menawarkan insentif menyenangkan bagi streamer yang mengumpulkan jumlah yang berbeda. Ini sangat penting bagi kami bahwa semua orang yang berpartisipasi diakui dan dihargai atas upaya mereka!

Sebagian dari kita mungkin merasa putus asa dalam situasi ini, namun Anda mengambil pendekatan yang berlawanan dan bertemu dengan peneliti, klinisi, dan ahli regulasi untuk memahami semua pekerjaan yang sedang dilakukan seputar penyakit adik Anda. Apa yang membuat Anda yakin bahwa Anda bisa membuat perbedaan?

Saya tidak berasal dari latar belakang yang kaya atau berpengaruh – saya membiayai diri saya sendiri untuk sekolah bisnis. Namun, keluarga yang terkena dampak penyakit langka hanya memiliki dua pilihan: berjuang atau berdiri diam. Berdiri diam tidak menjadi pilihan bagi kami. Jadi, saya melakukan apa yang bisa saya lakukan di tempat saya berada. Untungnya bagi saya, tempat saya berada saat itu adalah Harvard Business School. Saya mulai berpikir lebih besar, dan ketika saya membuat koneksi dengan peneliti dan klinisi terkenal dunia, saya menyadari bahwa kami memiliki kesempatan emas untuk menciptakan organisasi – gerakan – untuk menemukan obat. Kami perlu memikirkan kembali bagaimana obat dikembangkan untuk populasi kecil (penyakit langka dan ultra-langka) karena paradigma pengembangan obat tradisional bergantung pada populasi besar untuk menyebarkan biaya pengembangan yang tinggi (kolesterol tinggi dan Lipitor, misalnya). Namun, oleh definisi, penyakit langka mempengaruhi lebih sedikit pasien tetapi tidak kurang penting daripada kondisi kronis seperti diabetes. Ketika saya menyadari bahwa memungkinkan untuk membawa obat penyelamat dari penciptaan, pengembangan, dan persetujuan – bahkan untuk satu orang – saya tahu ada jawaban di sini tidak hanya untuk adik laki-laki saya tetapi juga ribuan lainnya yang terkena dampak penyakit langka. Dengan demikian, Cure Rare Disease lahir.

Obat yang menggunakan teknologi CRISPR sedang dikembangkan, bisakah Anda berbagi beberapa detail tentang ini?

Teknologi CRISPR adalah alat penyunting gen yang memungkinkan kami membuat perubahan pada DNA pasien, termasuk peningkatan produksi protein yang hilang. Dalam kasus Terry dan mereka yang memiliki DMD, kami akan membuat tubuh memproduksi lebih banyak protein yang hilang (protein distrofin untuk DMD, khususnya) yang mirip dengan yang Terry kurang, yang menyebabkan kehilangan atau melemahnya jaringan otot.

Kami telah melihat keberhasilan yang besar dalam memperbaiki sel pasien dalam cawan dan dalam model hewan serta berharap bahwa Terry akan menjadi salah satu pasien DMD pertama yang akan diberi obat menggunakan teknologi CRISPR. Kami sangat bersemangat serta sangat berhati-hati.

Di luar Terry, kami memiliki 15 obat yang sedang dikembangkan – sebagian besar di antaranya akan menggunakan CRISPR untuk membantu pasien yang terkena dampak. Kami sangat bersemangat dengan ide membuktikan kerangka kerja ini dan meningkatkan skala dari sini. Kami dapat bergerak lebih cepat karena komunitas streaming dan pekerjaan luar biasa yang mereka lakukan!

Apakah ada yang lain yang Anda ingin bagikan dengan komunitas kami?

Cure Rare Disease, dan puluhan keluarga yang menunggu terapi individual, sangat berterima kasih kepada komunitas streaming karena bantuan dan dukungan mereka. Tanpa kemurahan hati mereka, kami tidak akan berada di mana kami sekarang.

Bagi pembaca yang ingin mempelajari lebih lanjut tentang program streaming kami, mereka dapat mengunjungi kami secara online. Serupa, kami menerima donasi semua ukuran secara online serta di https://www.cureraredisease.org/donate. Terakhir, kami mengundang kreator untuk menghubungi dan berpartisipasi – membutuhkan komunitas untuk memenangkan pertempuran melawan penyakit dan kami menyambut semua untuk bergabung dalam perjuangan. Ini benar-benar sebuah penyebab di mana satu orang dapat membuat perbedaan besar.