Rich Horgan, fondateur de Cure Rare Disease – Série d’entretiens

Rich Horgan a fondé Cure Rare Disease pour trouver un remède à la dystrophie musculaire de Duchenne de son frère et pour d’autres patients qui luttent contre des maladies rares et mortelles.

Cure Rare Disease, une organisation de recherche biotechnologique à but non lucratif dont la mission est de développer des médicaments de précision pour les maladies rares, a atteint un jalon important en matière de collecte de fonds, avec plus de 400 000 $ de dons reçus grâce à une collaboration avec une communauté généreuse de créateurs de Twitch.

Cure Rare Disease dirige les fonds collectés par la communauté de jeux en ligne vers son programme de recherche, qui développe des thérapies personnalisées pour les personnes diagnostiquées avec des maladies génétiques rares sans traitement ni remède, en commençant par la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD).

Vous avez une raison très personnelle pour avoir fondé Cure Rare Disease, pouvez-vous partager cette histoire avec nous ?

L’histoire derrière Cure Rare Disease est très personnelle. Mon frère cadet, Terry, souffre de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). Il s’agit d’une maladie génétique qui cause la dégénérescence des muscles au fil du temps, y compris les muscles cardiaques et pulmonaires essentiels à la vie. En raison de la DMD, Terry a une mobilité limitée, mais il reste en bonne humeur alors qu’il lutte contre cet ennemi invisible. La DMD est l’une des plus de 7 000 maladies rares qui touchent plus de 30 millions d’Américains et est en fin de compte une maladie mortelle qui n’a pas de traitement efficace pour la population, et encore moins de remède. En fait, seuls 5 % des maladies rares ont un traitement.

J’ai fondé ce qui est aujourd’hui Cure Rare Disease pour développer un médicament pour Terry et les autres personnes atteintes de maladies rares comme la DMD, car en tant que famille, nous n’étions pas satisfaits d’entendre la plupart des médecins nous dire que tout ce que nous pouvions faire était de rentrer chez nous et de l’aimer avec le temps qui nous était donné. Et donc, nous changeons le paradigme de la façon dont les maladies rares et ultra-rares sont traitées. Nous montrons que développer des médicaments individualisés pour les maladies rares comme la DMD n’est pas seulement possible, mais également une façon efficace de lutter contre des maladies qui sont trop rares pour attirer l’intérêt de la recherche traditionnelle sur les médicaments. Pour cette raison, et d’autres, Cure Rare Disease est structurée comme une entreprise biotechnologique à but non lucratif qui se mesure en fonction des patients aidés plutôt que des profits générés.

Vous avez grandi en jouant à des jeux vidéo avec votre frère Terry, quels jeux avez-vous joués ?

Très certainement ! En grandissant, Terry et moi étions – et sommes toujours – de grands fans des jeux Star Wars, y compris le jeu de rôle en ligne massif Star Wars Galaxies, ainsi que les jeux de tir à la première personne classiques comme Battlefield. Mon frère a depuis passé à des jeux comme Escape from Tarkov, bien que nous aimions toujours les jeux classiques. Les jeux vidéo sont un excellent moyen d’égalisation et de divertissement pour les personnes touchées par des maladies rares, ainsi que pour les personnes qui aiment simplement jouer.

Qu’est-ce qui vous a inspiré l’idée d’utiliser le pouvoir de la communauté de jeux pour collecter des fonds ?

Un diagnostic de maladie rare est souvent accompagné de défis physiques, donc étant donné notre longue histoire de jeux, il est devenu clair que les jeux pourraient fournir un terrain d’égalité pour les personnes de toutes les capacités. Puisque la communauté de jeux a toujours été si accueillante pour les personnes atteintes de maladies rares comme Terry, qui ne peuvent pas jouer à un jeu de basketball comme les autres, cela semblait être un choix naturel pour sensibiliser et soutenir notre mission. En fait, il y a de nombreux créateurs qui sont touchés par des maladies rares. Nous espérons aider à rendre la communauté un endroit encore plus accueillant pour les personnes touchées par des maladies rares pour partager leurs histoires et se sentir les bienvenus.

Grâce à des plateformes comme Twitch et à l’émergence de compétitions de streaming et de créateurs, nous avons senti que la collecte de fonds au sein de cette communauté accueillante était une opportunité que nous ne pouvions pas manquer.

Pouvez-vous partager le concept de la façon dont les ambassadeurs de jeux peuvent aider au processus de collecte de fonds ?

Pour inspirer la communauté de jeux à collecter de l’argent pour la cause, Cure Rare Disease a créé un programme d’ambassadeurs et a cherché des talents émergents qui sont des partenaires et des affiliés de Twitch. Les ambassadeurs, qui divertissent leur communauté avec une variété de contenus, partagent une passion pour la mission de Cure Rare Disease avec leurs communautés via des diffusions en direct, des publications sur les réseaux sociaux et des discussions sur Discord pour inspirer les dons.

Nos ambassadeurs ont également accès à des marchandises exclusives de Cure Rare Disease, à des codes de jeu, à des chances de gagner des systèmes de jeux et à d’autres avantages amusants. De plus, ils font partie d’une communauté qui a un impact réel sur les patients touchés par des maladies rares pour lesquelles il n’y a pas de remède. Nous pensons que c’est très puissant pour les créateurs, de tous les horizons, d’avoir une main dans le changement réel pour non seulement un patient, mais sa famille, sa communauté et pour la communauté des maladies rares dans son ensemble.

Certains joueurs ont été extrêmement réussis en collectant des sommes importantes d’argent, pouvez-vous partager certaines de ces histoires de réussite ?

Nous sommes chanceux d’avoir un excellent réseau d’ambassadeurs qui ont tous contribué à collecter de l’argent pour développer des médicaments individualisés qui permettront à d’autres joueurs de continuer à jouer. Notre objectif n’est pas simplement d’appliquer une solution temporaire, mais plutôt de traiter la maladie à sa racine – une solution permanente aux maladies mortelles – grâce à l’utilisation de la technologie CRISPR et d’autres technologies innovantes. Nos ambassadeurs jouent à une grande variété de jeux et ont leurs propres diffusions caritatives ou participent à des événements organisés, comme notre prochaine marathon de streaming Game for Cures du 16 au 25 juillet 2021.

En termes d’histoires de réussite, nous avons eu des créateurs qui ont collecté des fonds à différents niveaux – de Charitymon Project qui a collecté plusieurs milliers de dollars, à Catsen qui a collecté 7 020 $, et à Moist Critical qui a dépassé les 150 000 $. Chaque dollar collecté apporte plus de sensibilisation et de soutien aux familles qui luttent pour la vie de leurs proches.

Cure Rare Disease organisera bientôt ses propres événements de streaming caritatifs, pouvez-vous partager certains détails sur les événements à venir ?

Notre prochain marathon de streaming caritatif, Game for Cures, est prévu pour les week-ends des 16-18 et 23-25 juillet. Le marathon de six jours, sur deux week-ends, bénéficiera à Cure Rare Disease et à notre mission de développer des thérapies pour les enfants qui luttent contre des maladies mortelles. Nous avons un certain nombre de grands diffuseurs à bord. Les personnes intéressées pour en savoir plus peuvent visiter www.cures.gg et les diffuseurs intéressés peuvent s’inscrire à ce lien. Nous offrons des incitations amusantes pour les diffuseurs qui collectent des fonds à différents niveaux. Il est vraiment important pour nous que tous ceux qui participent soient reconnus et remerciés pour leurs efforts !

La plupart d’entre nous auraient ressenti un sentiment d’impuissance face à la situation, mais vous avez pris l’approche inverse et rencontré des chercheurs, des cliniciens et des experts réglementaires pour comprendre pleinement tout le travail qui était en cours sur la maladie de Terry. Qu’est-ce qui vous a fait croire que vous pouviez faire une différence ?

Je ne viens pas d’un milieu particulièrement riche ou influent – je me suis autofinancé à l’école de commerce. Mais néanmoins, une famille qui est touchée par une maladie rare n’a que deux options : se battre ou rester inerte. Rester inerte n’était pas une option pour nous. Alors, j’ai fait ce que je pouvais dans l’endroit où j’étais. Heureusement pour moi, l’endroit où je me trouvais à ce moment-là était l’école de commerce de Harvard. J’ai commencé à penser plus grand, et à mesure que j’ai établi des contacts avec ces chercheurs et cliniciens de renom, j’ai réalisé que nous avions une occasion en or de créer une organisation – un mouvement – pour trouver un remède. Nous devions repenser la façon dont les médicaments sont développés pour les petites populations (maladies rares et ultra-rares) puisque le paradigme traditionnel de développement de médicaments repose sur de grandes populations pour répartir les coûts de développement élevés (par exemple, le cholesterol élevé et le Lipitor). Cependant, par définition, les maladies rares touchent moins de patients mais sont tout aussi importantes que les affections chroniques comme le diabète. En réalisant qu’il était possible d’accompagner un médicament salvateur de la création, du développement et de l’approbation – même pour une seule personne – j’ai su qu’il y avait une réponse ici pour non seulement mon frère mais aussi des milliers d’autres personnes touchées par des maladies rares. Ainsi, Cure Rare Disease est née.

Un médicament utilisant la technologie CRISPR est en cours de développement, pouvez-vous partager certains détails sur cela ?

La technologie CRISPR est un outil d’édition de gènes qui nous permet de faire des changements dans l’ADN d’un patient, y compris la surexpression de protéines manquantes. Dans le cas de Terry et des personnes atteintes de DMD, nous allons faire en sorte que le corps produise plus d’une protéine manquante (la protéine dystrophine pour la DMD, en particulier) similaire à celle que Terry manque, qui cause la perte/affaiblissement du tissu musculaire.

Nous avons vu un grand succès dans la correction des cellules de patients dans un plat ainsi que dans des modèles animaux et nous attendons que Terry soit l’un des premiers patients atteints de DMD qui seront traités avec un médicament utilisant la technologie CRISPR. Nous sommes à la fois excités et extrêmement prudents.

Au-delà de Terry, nous avons 15 médicaments en cours de développement – la plupart d’entre eux utiliseront CRISPR pour aider les patients touchés. Nous sommes enthousiastes à l’idée de prouver ce cadre et de le développer à partir de là. Nous pouvons avancer plus rapidement grâce à la communauté de streaming et au travail incroyable qu’ils font !

Y a-t-il autre chose que vous aimeriez partager avec notre communauté ?

Cure Rare Disease, ainsi que les dizaines de familles qui attendent une thérapie individualisée, sont extrêmement reconnaissants envers la communauté de streaming pour leur aide et leur soutien. Sans leur générosité, nous ne serions pas où nous sommes aujourd’hui.

Pour les lecteurs qui souhaitent en savoir plus sur notre programme de streaming, ils peuvent nous visiter en ligne. De même, nous acceptons des dons de toutes tailles en ligne ainsi qu’à https://www.cureraredisease.org/donate. Enfin, nous invitons les créateurs à se manifester et à participer – il faut une communauté pour gagner la bataille contre la maladie et nous accueillons tous pour rejoindre la lutte. C’est vraiment une cause où une personne peut faire une différence considérable.