Rich Horgan, Fundador da Cure Rare Disease – Série de Entrevistas

Rich Horgan fundou a Cure Rare Disease para encontrar uma cura para a distrofia muscular de Duchenne de seu irmão e para outros pacientes que lutam contra doenças raras e fatais.

Cure Rare Disease, uma organização de pesquisa biotecnológica sem fins lucrativos em missão para desenvolver medicina de precisão para doenças raras, alcançou um marco importante de arrecadação de fundos, com mais de $400.000 em doações recebidas por meio de uma colaboração com uma comunidade generosa de criadores do Twitch.

A Cure Rare Disease está direcionando os fundos arrecadados pela comunidade de jogos online para seu programa de pesquisa, que está desenvolvendo terapias personalizadas para aqueles que foram diagnosticados com doenças genéticas raras sem tratamento ou cura, começando com a distrofia muscular de Duchenne (DMD).

Você tem uma razão muito pessoal para ter fundado a Cure Rare Disease, poderia compartilhar conosco essa história?

A história por trás da Cure Rare Disease é muito pessoal. Meu irmão mais novo, Terry, tem distrofia muscular de Duchenne (DMD). É uma doença genética que causa a degeneração dos músculos ao longo do tempo, incluindo os músculos cardíacos e pulmonares essenciais para a vida. Devido à DMD, Terry tem mobilidade limitada, mas continua a ter um bom espírito enquanto luta contra esse inimigo invisível. A DMD é uma das mais de 7.000 doenças raras que afetam mais de 30 milhões de americanos e é, em última análise, uma doença fatal que não tem tratamento eficaz para a população, muito menos uma cura. Na verdade, apenas 5% das doenças raras têm algum tratamento.

Eu fundei o que é hoje a Cure Rare Disease para desenvolver um medicamento para Terry e outros com doenças raras como a DMD, porque, como uma família, não estávamos satisfeitos em ouvir de muitos médicos que tudo o que podíamos fazer era ir para casa e amá-lo com o tempo que tínhamos. E assim, estamos mudando o paradigma de como as doenças raras e ultra-raras são tratadas. Estamos mostrando que desenvolver medicamentos personalizados para doenças raras como a DMD não é apenas possível, mas também uma maneira eficaz de combater doenças que são muito raras para atrair o interesse do desenvolvimento de drogas tradicional. Por esse motivo, e outros, a Cure Rare Disease é estruturada como uma empresa biotecnológica sem fins lucrativos que se mede com base em pacientes ajudados, e não em lucros gerados.

Você cresceu jogando videogames com seu irmão Terry, quais jogos vocês dois jogavam?

Muito! Crescendo, Terry e eu éramos – e ainda somos – grandes fãs dos títulos de Star Wars, incluindo o MMO Star Wars Galaxies, juntamente com os títulos clássicos de FPS como Battlefield. Meu irmão desde então mudou para títulos como Escape from Tarkov, embora ainda gostemos de jogos clássicos. Os videogames são um equalizador incrível e uma saída para pessoas afetadas por doenças raras, bem como para pessoas que simplesmente amam jogar.

O que inspirou a ideia de usar o poder da comunidade de jogos para arrecadar fundos?

Um diagnóstico de doença rara muitas vezes vem com desafios físicos, então, dado nosso longo histórico de jogos, ficou claro que os jogos poderiam fornecer um campo de jogo igual para pessoas de todas as habilidades. Desde que a comunidade de jogos tem sido tão acolhedora para pessoas com doenças raras como Terry, que não pode jogar um jogo de basquete como os outros podem, pareceu um ajuste natural para arrecadar conscientização e apoio para nossa missão. Na verdade, há muitos criadores que são afetados por doenças raras. Esperamos ajudar a tornar a comunidade um lugar ainda mais acolhedor para pessoas afetadas por doenças raras para compartilhar suas histórias e se sentir bem-vindas.

Obrigado às plataformas como o Twitch e ao surgimento de competições de transmissão e criadores, sentimos que a arrecadação de fundos dentro dessa comunidade acolhedora era uma oportunidade que não podíamos perder.

Poderia compartilhar o conceito de como os embaixadores de jogos podem ajudar no processo de arrecadação de fundos?

Para inspirar a comunidade de jogos a arrecadar dinheiro para a causa, a Cure Rare Disease criou um programa de embaixadores e procurou talentos em ascensão que sejam parceiros e afiliados do Twitch. Os embaixadores, que entretem sua comunidade com uma variedade de conteúdo, compartilham uma paixão pela missão da Cure Rare Disease com suas comunidades por meio de transmissões ao vivo, posts de mídia social e chats do Discord para inspirar doações.

Nossos embaixadores também recebem acesso exclusivo a mercadorias da Cure Rare Disease, códigos de jogo, chances de ganhar sistemas de jogos e outros benefícios divertidos. Além disso, eles fazem parte de uma comunidade que está causando uma mudança real para pacientes afetados por doenças raras para as quais não há cura. Achamos que é muito poderoso para criadores, de todos os backgrounds, terem uma mão na mudança literal do futuro para não apenas um paciente, mas sua família, sua comunidade e para a comunidade de doenças raras em geral.

Alguns jogadores foram ultra-sucedidos, arrecadando quantias significativas de dinheiro, poderia compartilhar algumas dessas histórias de sucesso?

Nós somos afortunados por ter uma grande rede de embaixadores que todos contribuíram para arrecadar dinheiro para desenvolver medicamentos personalizados que permitirão que outros jogadores continuem jogando. Nosso objetivo não é simplesmente aplicar uma solução de curto prazo, mas sim tratar a doença em sua causa raiz – uma solução permanente para doenças fatais – por meio do uso da tecnologia CRISPR e outras tecnologias inovadoras. Nossos embaixadores jogam uma ampla gama de jogos e têm suas próprias transmissões de caridade ou participam de eventos organizados, como nossa próxima maratona de transmissão Game for Cures, de 16 a 25 de julho de 2021.

Em termos de histórias de sucesso, tivemos criadores que arrecadaram dinheiro em vários níveis – desde o Charitymon Project, que arrecadou vários milhares de dólares, até o Catsen, que arrecadou $7.020, e o Moist Critical, que ultrapassou $150.000. Cada dólar arrecadado traz mais conscientização e mais apoio para famílias que lutam pela vida de seus entes queridos.

A Cure Rare Disease logo realizará seus próprios eventos de transmissão de caridade, poderia compartilhar alguns detalhes sobre os eventos futuros?

Nossa próxima maratona de transmissão de caridade, Game for Cures, está programada para os fins de semana de 16 a 18 e 23 a 25 de julho. A maratona de seis dias, em dois fins de semana, beneficiará a Cure Rare Disease e nossa missão de desenvolver terapias para crianças que lutam contra doenças fatais. Temos vários grandes transmissores a bordo. As pessoas interessadas em saber mais devem visitar www.cures.gg, e os transmissores interessados podem se inscrever neste link. Estamos oferecendo incentivos divertidos para transmissores que arrecadam quantias diferentes. É realmente importante para nós que todos que participem sejam reconhecidos e agradecidos por seus esforços!

A maioria de nós teria sentido um sentimento de desesperança na situação, mas você tomou a abordagem oposta e se reuniu com pesquisadores, clínicos e especialistas regulamentares para entender completamente todo o trabalho que estava sendo feito em torno da doença de Terry. O que o fez acreditar que você poderia fazer uma diferença?

Eu não venho de um background particularmente rico ou influente – eu mesmo me formei na faculdade de negócios. Mas, no entanto, uma família que é afetada por uma doença rara só tem duas opções: lutar ou ficar parada. Ficar parada não era uma opção para nós. Então, eu fiz o que pude fazer no lugar onde eu estava. Felizmente para mim, o lugar onde eu aconteceu a estar na época era a Harvard Business School. Eu comecei a pensar maior, e à medida que fiz conexões com esses pesquisadores e clínicos renomados, percebi que temos uma oportunidade dourada para criar uma organização – um movimento – para encontrar uma cura. Precisávamos repensar como os medicamentos são desenvolvidos para populações pequenas (doenças raras e ultra-raras) desde que o paradigma de desenvolvimento de drogas tradicional depende de populações grandes para espalhar os altos custos de desenvolvimento (colesterol alto e Lipitor, por exemplo). No entanto, por definição, as doenças raras afetam menos pacientes, mas não são menos importantes do que condições crônicas como a diabetes. Ao perceber que era possível levar um medicamento salva-vidas desde a criação, desenvolvimento e aprovação – mesmo para uma pessoa – eu sabia que havia uma resposta aqui para não apenas meu irmão, mas também para milhares de outros afetados por doenças raras. Assim, a Cure Rare Disease nasceu.

Um medicamento que usa a tecnologia CRISPR está sendo desenvolvido, poderia compartilhar alguns detalhes sobre isso?

A tecnologia CRISPR é uma ferramenta de edição de genes que nos permite fazer alterações no DNA de um paciente, incluindo a regulação de proteínas ausentes. No caso de Terry e aqueles com DMD, vamos fazer com que o corpo produza mais de uma proteína ausente (a proteína distrofina para a DMD, especificamente) semelhante àquela que Terry falta, que causa a perda/debilidade do tecido muscular.

Vimos um grande sucesso na correção de células de pacientes em um prato, bem como em modelos animais, e esperamos que Terry seja um dos primeiros pacientes com DMD a serem tratados com um medicamento que usa a tecnologia CRISPR. Estamos ansiosos e extremamente cautelosos.

Além de Terry, temos 15 medicamentos em desenvolvimento – a maioria dos quais usará a CRISPR para ajudar os pacientes afetados. Estamos animados com a ideia de provar esse quadro e escalar a partir daqui. Estamos conseguindo se mover mais rápido por causa da comunidade de transmissão e do incrível trabalho que eles fazem!

Há algo mais que você gostaria de compartilhar conosco?

A Cure Rare Disease e nossas dezenas de famílias que esperam por uma terapia individualizada são muito gratas à comunidade de transmissão por sua ajuda e apoio. Sem sua generosidade, não estaríamos onde estamos hoje.

Para leitores interessados em saber mais sobre nosso programa de transmissão, eles podem visitar nosso site. Da mesma forma, aceitamos doações de todos os tamanhos online, bem como em https://www.cureraredisease.org/donate. Por fim, convidamos os criadores a se aproximar e participar – é preciso uma comunidade para vencer a batalha contra a doença e damos as boas-vindas a todos para se juntar à luta. Essa é realmente uma causa onde uma pessoa pode fazer uma grande diferença.