Rich Horgan, grundlægger af Cure Rare Disease – Interviewserie

Rich Horgan grundlagde Cure Rare Disease for at finde en kur til sin brors Duchenne muskeldystrofi og for andre patienter, der kæmper mod sjældne, dødelige sygdomme.

Cure Rare Disease, en nonprofit bioteknologisk forskningsorganisation på en mission til at udvikle præcisionsmedicin til sjældne sygdomme, har opnået et større fundraising-mål, med over 400.000 dollars i donationer modtaget gennem et samarbejde med en generøs community af Twitch-creators.

Cure Rare Disease retter de indsamlede midler til deres forskningsprogram, som udvikler tilpassede terapier til dem, der er diagnosticeret med sjældne, genetiske sygdomme uden behandling eller kur, starting med Duchenne muskeldystrofi (DMD).

I har en meget personlig grund til at have grundlagt Cure Rare Disease, kunne du dele denne historie med os?

Historien bag Cure Rare Disease er meget personlig. Min yngre bror, Terry, har Duchenne muskeldystrofi (DMD). Det er en genetisk sygdom, der forårsager, at muskler degenererer over tid, herunder hjerte- og lungerelaterede muskler, der er essentielle for livet. På grund af DMD har Terry begrænset mobilitet, men fortsætter med at være i godt humør, mens han kæmper imod denne usynlige fjende. DMD er en af over 7.000 sjældne sygdomme, der påvirker over 30 millioner amerikanere, og er i sidste ende en dødelig sygdom, der ikke har nogen effektiv behandling for befolkningen, endsige en kur. Faktisk har kun 5% af de sjældne sygdomme nogen form for behandling.

Jeg grundlagde, hvad der i dag er Cure Rare Disease, for at udvikle en medicin til Terry og andre med sjældne sygdomme som DMD, fordi vi som familie ikke var tilfredse med at høre fra de fleste læger, at alt, vi kunne gøre, var at gå hjem og elske ham med den tid, vi havde. Og sådan er vi i gang med at ændre paradigmet for, hvordan sjældne og ultra-sjældne sygdomme behandles. Vi viser, at det er muligt at udvikle individualiserede mediciner til sjældne sygdomme som DMD, og at det er en effektiv måde at bekæmpe sygdomme, der er for sjældne til at tiltrække traditionel lægemiddeludvikling. Af den grund og andre grunde er Cure Rare Disease struktureret som en nonprofit bioteknologisk virksomhed, der måler sig selv ud fra patienter, der hjælpes, snarere end profit, der genereres.

I voksede op med at spille videospil med din bror Terry, hvilke spil spillede I begge?

Meget! Voksende op var Terry og jeg – og er stadig – enorme fans af Star Wars-titlerne, herunder MMO Star Wars Galaxies samt de klassiske FPS-titler som Battlefield. Min bror er siden gået over til titler som Escape from Tarkov, selvom vi begge stadig nyder klassiske spil. Videospil er en fantastisk ligevæger og afløb for både personer, der er påvirket af sjældne sygdomme, og for personer, der bare elsker at spille.

Hvad inspirerede idéen om at bruge kraften fra spilfællesskabet til at indsamle midler?

En sjælden sygdomsdiagnose kommer ofte med fysiske udfordringer, så givet vores lange historie med spil, blev det klart, at spil kunne give en lige spillende grund for personer med alle evner. Da spilfællesskabet har været så velvilligt over for personer med sjældne sygdomme som Terry, der ikke kan spille et spil fodbold som andre måske kan, føltes det som en naturlig fit til at øge bevidsthed og støtte til vores mission. Faktisk er der mange skabere, der er påvirket af sjældne sygdomme. Vi håber at hjælpe med at gøre fællesskabet til en endnu mere velkommen plads for personer, der er påvirket af sjældne sygdomme, til at dele deres historier og føle sig velkommen.

Takket være platforme som Twitch og opkomsten af streamingkonkurrencer og skabere, følte vi, at fundraising inden for dette velvillige fællesskab var en mulighed, vi ikke kunne misse.

Kunne du dele konceptet om, hvordan spilambassadører kan hjælpe med processen med at indsamle midler?

For at inspirere spilfællesskabet til at indsamle penge til sagen, skabte Cure Rare Disease et ambassadørprogram og opsøgte opkomlinge talenter, der er Twitch-partnere og affiliater. Ambassadørerne, der underholder deres fællesskab med en variation af indhold, deler en passion for Cure Rare Diseases mission med deres fællesskab via live streams, sociale medieindlæg og Discord-chats for at inspirere donationer.

Vore ambassadører får også eksklusiv adgang til Cure Rare Disease-merchandise, spilkoder, chancer for at vinde spilkonsoller og andre sjove fordele. Desuden er de en del af en fællesskab, der har en reel indvirkning på patienter, der er påvirket af sjældne sygdomme, for hvilke der ikke er nogen kur. Vi synes, det er meget kraftfuldt for skabere fra alle baggrunde at have en hånd i at ændre fremtiden for ikke kun en patient, men deres familie, deres fællesskab og for det sjældne sygdomsfællesskab i bredere forstand.

Nogle spillere har været ultra-succesfulde og har indsamlet betydelige summer af penge, kunne du dele nogle af disse succesfortællinger?

Vi er heldige at have et stort netværk af ambassadører, der alle har bidraget til at indsamle penge til at udvikle individualiserede mediciner, der vil tillade andre spillere at fortsætte med at spille. Vores mål er ikke blot at anvende en midlertidig løsning, men snarere at behandle sygdommen ved dens rodårsag – en permanent løsning til dødelige sygdomme – gennem brug af CRISPR og andre innovative teknologier. Vore ambassadører spiller en bred vifte af spil og har deres eget velgørenhedsstreams eller deltager i organiserede begivenheder, som vores kommende Game for Cures streaming-maraton fra 16. til 25. juli 2021.

I terms of succesfortællinger har vi haft skabere, der har indsamlet på forskellige niveauer – fra Charitymon Project, der har indsamlet flere tusinde dollars, til Catsen, der har indsamlet 7.020 dollars, og til Moist Critical, der toppede 150.000 dollars. Hver eneste dollar, der indsamles, bringer mere opmærksomhed og mere støtte til familier, der kæmper for deres elskedes liv.

Cure Rare Disease vil snart afholde sine egne velgørenhedsstreamingbegivenheder, kunne du dele nogle detaljer om kommende begivenheder?

Vores kommende velgørenhedsstreaming-maraton, Game for Cures, er sat til at finde sted i weekenderne 16.-18. juli og 23.-25. juli. De seks dage, to weekender lange maraton, vil være til fordel for Cure Rare Disease og vores mission til at udvikle terapier til børn, der kæmper mod dødelige sygdomme. Vi har en række store streamere med på bordet. Personer, der er interesseret i at lære mere, skal besøge os online. Interesserede streamere kan tilmelde sig ved at følge dette link. Vi tilbyder sjove incitamenter for streamere, der indsamler forskellige beløb. Det er virkelig vigtigt for os, at alle, der deltager, bliver anerkendt og takket for deres indsats!

De fleste af os ville have følt en følelse af håbløshed over situationen, og alligevel tog du den modsatte tilgang og mødtes med forskere, kliniske eksperter og reguleringseksperter for at forstå alle arbejdet, der blev gjort omkring Terrys sygdom. Hvad gjorde dig til at tro, at du kunne gøre en forskel?

Jeg kommer ikke fra en særlig rig eller indflydelsesrig baggrund – jeg gennemførte selv min uddannelse på business school. Men alligevel har en familie, der er påvirket af en sjælden sygdom, kun to muligheder: kæmpe eller stå passivt til. At stå passivt til var ikke en mulighed for os. Så jeg gjorde, hvad jeg kunne, hvor jeg var. Heldigvis for mig var stedet, hvor jeg tilfældigvis var på det tidspunkt, Harvard Business School. Jeg begyndte at tænke større, og da jeg fik forbindelse med disse verdenskendte forskere og kliniske eksperter, indså jeg, at vi havde en gylden mulighed for at skabe en organisation – en bevægelse – for at finde en kur. Vi havde brug for at omdefinere, hvordan lægemidler udvikles til små populationer (sjældne og ultra-sjældne sygdomme), da den traditionelle lægemiddeludviklingsparadigme afhænger af store populationer for at sprede høje udviklingsomkostninger rundt (højt kolesterol og Lipitor, for eksempel). Men sjældne sygdomme påvirker færre patienter, men er ikke mindre vigtige end kroniske tilstande som diabetes. Da jeg indså, at det var muligt at føre en livreddende medicin fra skabelse, udvikling og gennem godkendelse – selv for en person – vidste jeg, at der kunne være et svar her for ikke kun min bror, men også tusinder af andre, der er påvirket af sjældne sygdomme. Derfor blev Cure Rare Disease født.

Et lægemiddel, der bruger CRISPR-teknologi, er under udvikling, kunne du dele nogle detaljer om dette?

CRISPR-teknologien er et genredigeringsværktøj, der tillader os at lave ændringer i en patients DNA, herunder opregulering af manglende proteiner. I tilfældet af Terry og andre med DMD vil vi få kroppen til at producere mere af et manglende protein (det dystrofinprotein til DMD specifikt), der ligner et, som Terry mangler, og som forårsager tab eller svækkelse af muskelvæv.

Vi har set stor succes med at korrigere patientceller i en skål samt i dyremodeller og forventer, at Terry vil være en af de første DMD-patienter, der vil få en medicin, der bruger CRISPR-teknologi. Vi er både spændte og ekstremt forsigtige.

Ud over Terry har vi 15 lægemidler under udvikling – de fleste af disse vil bruge CRISPR til at hjælpe patienterne, der er påvirket. Vi er spændte over ideen om at bevise denne ramme ud og skala op herfra. Vi kan bevæge os hurtigere, takket være streamingfællesskabet og det fantastiske arbejde, de gør!

Er der noget andet, du gerne vil dele med vores fællesskab?

Cure Rare Disease og vores dusinvis af familier, der venter på en individualiseret terapi, er så taknemlige over for streamingfællesskabet for deres hjælp og støtte. Uden deres generøsitet ville vi ikke være, hvor vi er i dag.

For læsere, der er interesseret i at lære mere om vores streamingprogram, kan de besøge os online. Ligesom accepterer vi donationer af alle størrelser online samt på https://www.cureraredisease.org/donate. Endelig inviterer vi skabere til at kontakte os og deltage – det tager et fællesskab at vinde kampen mod sygdom, og vi byder alle velkommen til at slutte sig til kampen. Dette er virkelig en sag, hvor en person kan gøre en verden til forskel.