Rich Horgan, grundlægger af Cure Rare Disease – Interviewserie

Rich Horgan grundlagde Cure Rare Disease for at finde en kur mod sin brors Duchenne muskelsvind, og for andre patienter, der kæmper mod sjældne, dødelige sygdomme.

Cure Rare Disease, en nonprofit bioteknisk forskningsorganisation, der har til formål at udvikle præcisionsmedicin til sjældne sygdomme, har opnået en betydelig fundraising-milepæl, med over 400.000 dollars i donationer gennem et samarbejde med en generøs samfund af Twitch-creators.

Cure Rare Disease kanalerer de indsamlede midler til sin forskningsprogram, der udvikler tilpassede terapier for personer, der er diagnosticeret med sjældne, genetiske sygdomme uden behandling eller kur, starting med Duchenne muskelsvind (DMD).

I har en meget personlig grund til at have grundlagt Cure Rare Disease, kan du dele denne historie med os?

Historien bag Cure Rare Disease er meget personlig. Min yngre bror, Terry, har Duchenne muskelsvind (DMD). Det er en genetisk sygdom, der forårsager, at musklerne degenererer over tid, herunder hjertemuskler og lunger, der er essentielle for livet. På grund af DMD har Terry begrænset mobilitet, men fortsætter med at være i godt humør, mens han kæmper mod denne usynlige fjende. DMD er en af over 7.000 sjældne sygdomme, der påvirker over 30 millioner amerikanere, og er i sidste ende en dødelig sygdom, der ikke har nogen effektiv behandling for befolkningen, endsige en kur. Faktisk har kun 5% af sjældne sygdomme nogen form for behandling.

Jeg grundlagde, hvad der i dag er Cure Rare Disease, for at udvikle en medicin til Terry og andre med sjældne sygdomme som DMD, fordi, som en familie, vi ikke var tilfredse med at høre fra de fleste læger, at alt, vi kunne gøre, var at gå hjem og elske ham med den tid, vi havde. Og så, ændrer vi paradigmet for, hvordan sjældne og ultra-sjældne sygdomme behandles. Vi viser, at udvikling af individualiserede mediciner til sjældne sygdomme som DMD ikke kun er muligt, men også en effektiv måde at bekæmpe sygdomme, der er for sjældne til at tiltrække traditionel lægemiddelinteresse. Derfor er Cure Rare Disease struktureret som en nonprofit bioteknisk virksomhed, der måler sig selv ud fra patienter hjulpet i stedet for profit genereret.

I voksede op med at spille videospil med din bror Terry, hvilke spil spillede I?

Meget! Voksede op var Terry og jeg – og er stadig – enorme fans af Star Wars-titlerne, herunder MMO Star Wars Galaxies samt de klassiske FPS-titler som Battlefield. Min bror er siden gået over til titler som Escape from Tarkov, selvom vi begge stadig nyder klassiske spil. Videospil er en fantastisk ligevæger og udgangspunkt for både personer, der er påvirket af sjældne sygdomme, samt for personer, der bare elsker at spille.

Hvad inspirerede idéen om at bruge kraften fra gaming-samfundet til at indsamle midler?

En sjælden sygdomsdiagnose kommer ofte med fysiske udfordringer, så givet vores lange historie med gaming, blev det klart, at gaming kunne give en lige spillende grund for personer af alle evner. Da gaming-samfundet har været så velkommenhedsvist over for personer med sjældne sygdomme som Terry, der ikke kan spille en boldkamp som andre kan, føltes det som en naturlig mulighed for at rejse bevidsthed og støtte til vores formål. Faktisk er der mange skabere, der er påvirket af sjældne sygdomme. Vi håber at hjælpe med at gøre samfundet endnu mere velkommenhedsvist for personer, der er påvirket af sjældne sygdomme, til at dele deres historier og føle sig velkommen.

Takket være platforme som Twitch og opkomsten af streaming-konkurrencer og -skabere, følte vi, at fundraising inden for dette velkommenhedsviste samfund var en mulighed, vi ikke kunne misse.

Kunne du dele konceptet om, hvordan gaming-ambassadører kan hjælpe med processen med at indsamle midler?

For at inspirere gaming-samfundet til at indsamle penge til sagen, skabte Cure Rare Disease et ambassadørprogram og søger efter opkommende talent, der er Twitch-partnere og -tilknyttede. Ambassadørerne, der underholder deres samfund med en variation af indhold, deler en passion for Cure Rare Diseases formål med deres samfund via live-streams, sociale medie-indlæg og Discord-chats for at inspirere donationer.

Vore ambassadører får også eksklusiv adgang til Cure Rare Disease-merchandise, in-game-koder, chancer for at vinde gaming-systemer og andre sjove fordele. Desuden er de en del af et samfund, der har en reel indvirkning på patienter, der er påvirket af sjældne sygdomme, som ikke har nogen kur. Vi mener, det er meget kraftfuldt for skabere fra alle baggrunde at have en hånd i at ændre fremtiden for ikke kun en patient, men deres familie, deres samfund og for det sjældne sygdomssamfund i bredere forstand.

Nogle spillere har været ultra-succesfulde og har indsamlet betydelige summer af penge, kunne du dele nogle af disse succes-historier?

Vi er heldige at have et stort netværk af ambassadører, der alle har bidraget til at indsamle penge til at udvikle individualiserede mediciner, der vil give andre spillere mulighed for at fortsætte med at spille. Vort mål er ikke kun at anvende en midlertidig løsning, men snarere at behandle sygdommen ved dens rod – en permanent løsning til dødelige sygdomme – gennem brug af CRISPR og andre innovative teknologier. Vore ambassadører spiller en bred vifte af spil og har deres egne velgørenheds-streams eller deltager i organiserede begivenheder, som vores kommende Game for Cures-streaming-maraton fra 16. til 25. juli 2021.

I forhold til succes-historier har vi haft skabere, der har indsamlet penge på forskellige niveauer – fra Charitymon Project, der har indsamlet flere tusinde dollars, til Catsen, der har indsamlet 7.020 dollars, og til Moist Critical, der har toppet 150.000 dollars. Hver eneste dollar, der indsamles, bringer mere opmærksomhed og støtte til familier, der kæmper for deres elskedes liv.

Cure Rare Disease vil snart afholde sine egne velgørenheds-streaming-begivenheder, kunne du dele nogle detaljer om kommende begivenheder?

Vores kommende velgørenheds-streaming-maraton, Game for Cures, er planlagt til weekenderne den 16.-18. og 23.-25. juli. De seks dage, to-weekend-maraton, vil være til fordel for Cure Rare Disease og vores formål med at udvikle terapier til børn, der kæmper mod dødelige sygdomme. Vi har en række store streamere på bordet. Personer, der er interesseret i at lære mere, kan besøge www.cures.gg, og interesserede streamere kan tilmelde sig her. Vi tilbyder sjove incitamenter for streamere, der indsamler forskellige beløb. Det er virkelig vigtigt for os, at alle, der deltager, bliver anerkendt og takket for deres indsats!

De fleste af os ville have følt en følelse af håbløshed over situationen, og alligevel tog du den modsatte tilgang og mødtes med forskere, kliniske eksperter og reguleringseksperter for at forstå alt det arbejde, der blev gjort omkring Terrys sygdom. Hvad gjorde dig til at tro, at du kunne gøre en forskel?

Jeg kommer ikke fra en særlig rig eller indflydelsesrig baggrund – jeg har selv betalt min vej gennem business-skolen. Men alligevel har en familie, der er påvirket af en sjælden sygdom, kun to muligheder: kæmpe eller stå passivt. At stå passivt var ikke en mulighed for os. Så jeg gjorde, hvad jeg kunne, hvor jeg var. Heldigvis for mig var stedet, hvor jeg tilfældigvis var på det tidspunkt, Harvard Business School. Jeg begyndte at tænke større, og da jeg fik forbindelse med disse verdenskendte forskere og kliniske eksperter, indså jeg, at vi havde en gylden mulighed for at skabe en organisation – en bevægelse – for at finde en kur. Vi havde brug for at tænke om på, hvordan mediciner udvikles til små populationer (sjældne og ultra-sjældne sygdomme), da den traditionelle lægemiddeludviklingsparadigme afhænger af store populationer for at sprede høje udviklingsomkostninger (højt kolesterol og Lipitor, for eksempel). Men, ved definition, påvirker sjældne sygdomme færre patienter, men er ikke mindre vigtige end kroniske tilstande som diabetes. Da jeg indså, at det var muligt at føre en livreddende medicin fra skabelse, udvikling og gennem godkendelse – selv for en person – vidste jeg, at der kunne være et svar her for ikke kun min bror, men også tusinder af andre, der er påvirket af sjældne sygdomme. Derfor blev Cure Rare Disease født.

En medicin, der bruger CRISPR-teknologi, er under udvikling, kunne du dele nogle detaljer om dette?

CRISPR-teknologi er et genredigering-værktøj, der giver os mulighed for at lave ændringer i en patients DNA, herunder opregulering af manglende proteiner. I tilfælde af Terry og andre med DMD, vil vi få kroppen til at producere mere af et manglende protein (dystrofin-proteinet til DMD, specifikt), som er lignende det, Terry mangler, og som forårsager tab eller svækkelse af muskelvæv.

Vi har set stor succes med at korrigere patient-celler i en skål samt i dyremodeller og forventer, at Terry vil være en af de første DMD-patienter, der vil få en medicin, der bruger CRISPR-teknologi. Vi er både spændte og ekstremt forsigtige.

Ud over Terry har vi 15 mediciner under udvikling – de fleste af disse vil bruge CRISPR til at hjælpe patienterne, der er påvirket. Vi er spændte over tanken om at bevise denne ramme ud og skalerer op herfra. Vi kan flytte hurtigere, takket være streaming-samfundet og det fantastiske arbejde, de gør!

Er der noget andet, du gerne vil dele med vores samfund?

Cure Rare Disease og vores dusinvis af familier, der venter på en individualiseret terapi, er meget taknemlige over for streaming-samfundet for deres hjælp og støtte. Uden deres generøsitet ville vi ikke være, hvor vi er i dag.

For læsere, der er interesseret i at lære mere om vores streaming-program, kan de besøge os online. Ligeledes accepterer vi donationer af alle størrelser online samt på https://www.cureraredisease.org/donate. Til sidst inviterer vi skabere til at kontakte os og deltage – det tager et samfund at vinde kampen mod sygdomme, og vi velkomner alle til at deltage i kampen. Dette er virkelig en sag, hvor en person kan gøre en verdens forskel.