Rich Horgan, osnivač Cure Rare Disease – Intervju serija

Rich Horgan, osnivač Cure Rare Disease, osnovao je ovu organizaciju kako bi pronašao lijek za Duchenneovu mišićnu distrofiju svog brata i drugih pacijenata koji se bore s rijetkim i smrtonosnim bolestima.

Cure Rare Disease, neprofitna biotehnološka istraživačka organizacija koja ima za cilj razviti preciznu medicinu za rijetke bolesti, postigla je važan milijet u prikupljanju sredstava, s preko 400.000 dolara donacija prikupljenih kroz suradnju s velikodušnom zajednicom Twitch kreatora.

Cure Rare Disease upravlja sredstvima prikupljenim od online gaming zajednice u svoj istraživački program, koji razvija personalizirane terapije za one koji su dijagnosticirani s rijetkim, genetskim bolestima bez liječenja ili lijekova, počevši od Duchenneove mišićne distrofije (DMD).

Imate vrlo osoban razlog zašto ste osnovali Cure Rare Disease, možete li nam podijeliti tu priču?

Priča iza Cure Rare Disease je vrlo osobna. Moj mlađi brat, Terry, boluje od Duchenneove mišićne distrofije (DMD). To je genetska bolest koja uzrokuje propadanje mišića tokom vremena, uključujući i srčane i plućne mišiće koji su neophodni za život. Zahvaljujući DMD, Terry ima ograničenu pokretljivost, ali i dalje ima dobro raspoloženje dok se bori protiv ove nevidljive neprijateljice. DMD je jedna od preko 7.000 rijetkih bolesti koje utječu na preko 30 milijuna Amerikanaca i u konačnici je smrtonosna bolest koja nema učinkovitog liječenja za populaciju, a kamoli lijek. U stvari, samo 5% rijetkih bolesti ima neko liječenje.

Osnovali smo Cure Rare Disease kako bismo razvili lijek za Terryja i druge koji boluju od rijetkih bolesti poput DMD, jer kao obitelj nismo bili zadovoljni kada su nam liječnici rekli da možemo samo ići kući i voljeti ga sa vremenom koje smo imali. I tako, mijenjamo paradigmu kako se liječe rijetke i ultra-rijetke bolesti. Pokazujemo da je moguće razviti individualizirane lijekove za rijetke bolesti poput DMD, a to nije samo moguće već i učinkovito. Zbog toga, i zbog drugih razloga, Cure Rare Disease je neprofitna biotehnološka kompanija koja mjeri uspješnost na temelju pomoći pacijentima, a ne na temelju zarade.

Odrastali ste igrajući videoigre s bratom Terryjem, koje ste igre igrali?

Da, jako! Odrastali smo kao veliki fanovi Star Wars igara, uključujući i MMO Star Wars Galaxies, kao i klasične FPS igre poput Battlefielda. Moj brat je kasnije prešao na igre poput Escape from Tarkov, iako i dalje volimo igrati klasične igre. Videoigre su fantastičan izjednačivač i izlaz za sve koji su pogođeni rijetkim bolestima, kao i za one koji jednostavno vole igrati.

Što vas je inspiriralo da koristite moć gaming zajednice za prikupljanje sredstava?

Rijetka bolest često dolazi s fizičkim izazovima, pa je zbog našeg dugog iskustva u igranju videoigara postalo jasno da igre mogu pružiti ravnopravnost za sve, bez obzira na sposobnosti. Kako je gaming zajednica uvijek bila tako toplа i gostoljubiva prema ljudima s rijetkim bolestima poput Terryja, koji ne mogu igrati košarku kao drugi, odlučili smo da je ovo prirodno mjesto za prikupljanje sredstava i podrške za našu misiju. U stvari, postoji mnogo kreatora koji su pogođeni rijetkim bolestima. Nadamo se da ćemo pomoći da ova zajednica postane još toplija i gostoljubivija za ljude s rijetkim bolestima, kako bi mogli dijeliti svoje priče i osjećati se dobrodošlima.

Zahvaljujući platformama poput Twitcha i pojavom streaming natjecanja i kreatora, osjećali smo da je ovo bila prilika koju nismo mogli propustiti.

Možete li nam objasniti koncept kako gaming ambasadori mogu pomoći u procesu prikupljanja sredstava?

Kako bismo inspirirali gaming zajednicu da prikupi novac za našu misiju, Cure Rare Disease je osnovao ambasadorski program i potražio nadolazeće talente koji su Twitch partneri i afilijati. Ambasadori, koji zabavljaju svoju zajednicu različitim sadržajem, dijele strast prema našoj misiji sa svojim zajednicama putem uživo streamova, objava na društvenim mrežama i Discord razgovora, kako bi inspirirali donacije.

Naši ambasadori također imaju ekskluzivni pristup Cure Rare Disease robe, kodova za igre, šansi za pobjedu gaming sistema i drugih zabavnih benefita. Nadalje, oni su dio zajednice koja stvarno mijenja budućnost pacijenata pogođenih rijetkim bolestima za koje nema lijekova. Smatramo da je jako moćno za kreatore, bez obzira na pozadinu, imati ruku u stvaranju promjena za jednog pacijenta, njegovu obitelj, njihovu zajednicu i za zajednicu rijetkih bolesti u cjelini.

Neki igrači su bili ultra-uspješni, prikupivši značajne svote novca, možete li nam podijeliti neke od tih uspješnih priča?

Imamo sreću što imamo veliku mrežu ambasadora koji su svi doprinijeli prikupljanju novca za razvoj individualiziranih lijekova koji će omogućiti drugim igračima da nastavе igrati. Naš cilj nije samo primijeniti privremeno rješenje, već i liječiti bolest u njenoj srži – stalno rješenje za smrtonosne bolesti – putem upotrebe CRISPR i drugih inovativnih tehnologija. Naši ambasadori igraju širok spektar igara i imaju svoje charity streame ili sudjeluju u organiziranim događajima, poput našeg nadolazećeg Game for Cures streaming maratona od 16. do 25. srpnja 2021.

U pogledu uspješnih priča, imali smo kreatore koji su prikupili novac u različitim iznosima – od Charitymon Projecta koji je prikupio nekoliko tisuća dolara, do Catsena koji je prikupio 7.020 dolara, i do Moist Criticala koji je prikupio 150.000 dolara. Svaki dolar prikupljen donosi više svijesti i podrške obiteljima koje se bore za život svojih voljenih.

Cure Rare Disease će uskoro organizirati svoje vlastite charity streaming događaje, možete li nam podijeliti neke detalje o nadolazećim događajima?

Naš nadolazeći charity streaming maraton, Game for Cures, zakazan je za vikende 16-18. i 23-25. srpnja. Šestodnevni, dvije nedjelje maraton će podržati Cure Rare Disease i našu misiju razvoja terapija za djecu koje se bore protiv smrtonosnih bolesti. Imamo neke velike streamere koji će sudjelovati. Ljudi koji žele saznati više trebali bi posjetiti www.cures.gg i zainteresirani streameri mogu se prijaviti na ovom poveznicom. Nudimo zabavne poticaje za streamere koji prikupe različite iznose. Za nas je jako važno da svi koji sudjeluju budu prepoznati i zahvaljeni za svoje napore!

Većina nas bi osjećala beznađe u ovoj situaciji, a vi ste uzeli suprotni pristup i sastali ste se s istraživačima, kliničarima i regulativnim stručnjacima kako biste potpuno i duboko razumjeli sve radove koji su se odvijali oko Terryjeve bolesti. Što vas je navelo da vjerujete da možete napraviti razliku?

Ne dolazim iz posebno bogate ili utjecajne pozadine – sam sam platio školovanje na poslovnoj školi. Ali ipak, obitelj koja je pogođena rijetkom bolesti ima samo dvije opcije: boriti se ili stati u mjestu. Stati u mjestu nije bila opcija za nas. Tako sam učinio što sam mogao u mjestu gdje sam bio. Srećom za mene, to mjesto gdje sam bio u to vrijeme bila je Harvard Business School. Počeo sam misliti veće, a kako sam uspostavio vezu s ovim svjetski poznatim istraživačima i kliničarima, shvatio sam da imamo zlatnu priliku stvoriti organizaciju – pokret – koji će pronaći lijek. Morali smo preispitati kako se lijekovi razvijaju za male populacije (rijetke i ultra-rijetke bolesti) jer tradicionalni razvoj lijekova ovisi o velikim populacijama kako bi se visoki troškovi razvoja raspodijelili (visok kolesterol i Lipitor, na primjer). Međutim, po definiciji, rijetke bolesti pogađaju manje pacijenata, ali nisu manje važne od kroničnih stanja poput dijabetesa. Shvatio sam da je moguće voditi život spašajući lijek od stvaranja, razvoja i odobrenja – čak i za jednog pacijenta – i znao sam da postoji odgovor ovdje ne samo za mog brata već i za tisuće drugih pogođenih rijetkim bolestima. Tako je rođena Cure Rare Disease.

Lijek koji koristi CRISPR tehnologiju se razvija, možete li nam podijeliti neke detalje o tome?

CRISPR tehnologija je alat za uređivanje gena koji nam omogućava da napravimo promjene u DNK pacijenta, uključujući i regulaciju nedostajućih proteina. U slučaju Terryja i onih koji boluju od DMD, tijelo će proizvesti više nedostajućeg proteina (dystrofin proteina za DMD, specifično) sličnog onome koji Terry nedostaje, što uzrokuje propadanje ili slabljenje mišićnog tkiva.

Imali smo veliki uspjeh u ispravljanju stanica pacijenata u laboratorijskim uvjetima, kao i u životinjskim modelima, i očekujemo da će Terry biti jedan od prvih pacijenata s DMD koji će biti liječen lijekom koji koristi CRISPR tehnologiju. I uzbuđeni i jako oprezni.

Van Terryja, imamo 15 lijekova u razvoju – većina njih će koristiti CRISPR kako bi pomogli pacijentima. Uzbuđeni smo time što ćemo dokazati ovaj okvir i skalirati ga odatle. Brže smo zbog streaming zajednice i njihovog nevjerovatnog rada!

Ima li još nečega što biste željeli podijeliti s našom zajednicom?

Cure Rare Disease, i naše desetke obitelji koje čekaju individualiziranu terapiju, jako su zahvalni streaming zajednici za njihovu pomoć i podršku. Bez njihove velikodušnosti, ne bismo bili ondje gdje smo danas.

Za čitaoce koji žele saznati više o našim streaming programima, mogu posjetiti našu web stranicu. Slično tome, prihvaćamo donacije svih veličina online, kao i na https://www.cureraredisease.org/donate. Konačno, pozivamo kreatore da se jave i sudjeluju – treba zajednica da se pobijedi bolest i dobrodošlima su svi koji žele pridružiti se borbi. Ovo je zaista uzrok za koji jedna osoba može napraviti veliku razliku.