ริช ฮอร์แกน ผู้ก่อตั้ง Cure Rare Disease – ซีรีส์สัมภาษณ์

ริช ฮอร์แกน ผู้ก่อตั้ง Cure Rare Disease เพื่อค้นหาวิธีรักษาโรคของน้องชายที่เป็นโรคกล้ามเนื้อ Duchenne muscular dystrophy และผู้ป่วยอื่นๆ ที่ต่อสู้กับโรคหายากและร้ายแรง

Cure Rare Disease องค์กรการวิจัยชีวเวชที่ไม่แสวงหาผลกำไร มีภารกิจพัฒนาเวชศาสตร์แม่นยำสำหรับโรคหายาก ได้ทำการระดมทุนสำเร็จ โดยได้รับเงินบริจาคมากกว่า 400,000 ดอลลาร์จากการร่วมมือกับชุมชนผู้สร้างเนื้อหาบน Twitch

Cure Rare Disease กำหนดให้เงินทุนที่ระดมได้ไปสู่โปรแกรมวิจัย ซึ่งกำลังพัฒนายาเฉพาะบุคคลสำหรับผู้ป่วยที่ได้รับการวินิจฉัยว่าเป็นโรคหายากและโรคทางพันธุกรรมที่ไม่มีการรักษาหรือการรักษา โดยเริ่มต้นด้วยโรคกล้ามเนื้อ Duchenne muscular dystrophy (DMD)

คุณมีเหตุผลส่วนตัวที่ทำให้คุณตัดสินใจก่อตั้ง Cure Rare Disease คุณสามารถเล่าเรื่องราวนี้ให้เราฟังได้หรือไม่

เรื่องราวเบื้องหลัง Cure Rare Disease เป็นเรื่องส่วนตัวมาก น้องชายของฉัน เทอร์รี่ มีโรคกล้ามเนื้อ Duchenne muscular dystrophy (DMD) เป็นโรคทางพันธุกรรมที่ทำให้กล้ามเนื้อเสื่อมสภาพตามเวลา รวมทั้งกล้ามเนื้อหัวใจและปอดที่จำเป็นต่อชีวิต ด้วยโรค DMD เทอร์รี่มีการเคลื่อนไหวที่จำกัด แต่ยังคงมีสภาพจิตใจที่ดีในการต่อสู้กับศัตรูที่ไม่เห็นแก่เรา DMD เป็นหนึ่งในโรคหายากกว่า 7,000 โรคที่ส่งผลกระทบต่อผู้ป่วยมากกว่า 30 ล้านคนในสหรัฐอเมริกา และเป็นโรคที่มีผลตายที่ไม่มีการรักษาหรือการรักษา ในความเป็นจริง มีเพียง 5% ของโรคหายากที่มีการรักษา

ฉันก่อตั้ง Cure Rare Disease เพื่อพัฒนายาสำหรับเทอร์รี่และผู้ป่วยอื่นๆ ที่มีโรคหายากเหมือนกับ DMD เนื่องจากในฐานะครอบครัว เราไม่พอใจที่จะได้รับการบอกเล่าจากแพทย์ส่วนใหญ่ว่าเราทำได้เพียงกลับบ้านและรักเขาในช่วงเวลาที่เรามี และด้วยเหตุนี้ เราจึงเปลี่ยนแปลงรูปแบบการรักษาโรคหายากและโรคที่หายากมาก เราแสดงให้เห็นว่าการพัฒนายาเฉพาะบุคคลสำหรับโรคหายาก เช่น DMD เป็นเรื่องที่เป็นไปได้และเป็นวิธีการที่มีประสิทธิภาพในการต่อสู้กับโรคที่มีคนป่วยไม่มากพอที่จะดึงดูดความสนใจในการพัฒนายาแบบดั้งเดิม ด้วยเหตุผลนี้และเหตุผลอื่นๆ Cure Rare Disease จึงจัดตั้งขึ้นเป็นบริษัทชีวเวชที่ไม่แสวงหาผลกำไรที่วัดผลการดำเนินงานตามจำนวนผู้ป่วยที่ได้รับการช่วยเหลือมากกว่าผลกำไรที่เกิด

คุณเติบโตมาพร้อมกับการเล่นเกมกับน้องชายเทอร์รี่ คุณเล่นเกมอะไรด้วยกัน

มากจริงๆ! เทอร์รี่และฉันเติบโตมาพร้อมกับการเล่นเกม และยังคงเป็นแฟนเกม Star Wars รวมทั้งเกม FPS เช่น Battlefield น้องชายของฉันเปลี่ยนไปเล่นเกม Escape from Tarkov แต่เรายังคงเล่นเกมคลาสสิกด้วยกัน การเล่นเกมเป็นเรื่องที่น่าสนใจและเป็นช่องทางสำหรับทั้งผู้ป่วยโรคหายากและผู้ที่ชื่นชอบการเล่นเกม

อะไรทำให้คุณคิดว่าการใช้พลังชุมชนเกมมิ่งในการระดมทุนเป็นความคิดที่ดี

การวินิจฉัยโรคหายากมักจะมากับอุปสรรคทางร่างกาย ดังนั้น เมื่อพิจารณาจากประวัติศาสตร์การเล่นเกมของเรา จึงชัดเจนว่าการเล่นเกมสามารถเป็นสนามแข่งขันที่เท่าเทียมกันสำหรับผู้คนจากทุกความสามารถ ชุมชนเกมมิ่งได้แสดงให้เห็นถึงความอบอุ่นและยินดีต้อนรับผู้ป่วยโรคหายาก เช่น เทอร์รี่ ที่ไม่สามารถเล่นเกมกีฬาได้เหมือนคนอื่นๆ เราหวังว่าจะช่วยให้ชุมชนเกมมิ่งเป็นสถานที่ที่อบอุ่นยิ่งขึ้นสำหรับผู้ป่วยโรคหายากในการแบ่งปันเรื่องราวและรู้สึกถึงการยอมรับ

ด้วยความช่วยเหลือจากแพลตฟอร์ม เช่น Twitch และการแข่งขันสตรีมมิ่งและผู้สร้างเนื้อหาบนแพลตฟอร์มเหล่านี้ เรารู้สึกว่าการระดมทุนในชุมชนเกมมิ่งเป็นโอกาสที่เราไม่สามารถพลาดได้

คุณสามารถแบ่งปันแนวคิดเกี่ยวกับวิธีการที่ทูตเกมมิ่งสามารถช่วยในการระดมทุนได้หรือไม่

เพื่อสร้างแรงบันดาลใจให้กับชุมชนเกมมิ่งในการระดมทุนสำหรับสาเหตุนี้ Cure Rare Disease ได้สร้างโปรแกรมทูตและค้นหาความสามารถใหม่ที่เป็นพันธมิตรกับ Twitch ทูตเหล่านี้แบ่งปันความหลงใหลในการสร้างเนื้อหาสำหรับชุมชนของตนผ่านการถ่ายทอดสด สื่อสังคมออนไลน์ และการแชท Discord เพื่อสร้างแรงบันดาลใจในการบริจาค

ทูตของเรายังได้รับสิทธิพิเศษในการเข้าถึงสินค้าของ Cure Rare Disease รหัสในเกม โอกาสชนะเครื่องเล่นเกม และสิ่งอื่นๆ นอกจากนี้ พวกเขายังเป็นส่วนหนึ่งของชุมชนเกมมิ่งที่มีผลกระทบต่อผู้ป่วยโรคหายากที่ไม่มีการรักษาหรือการรักษา เราคิดว่ามันคือพลังที่ยิ่งใหญ่สำหรับผู้สร้างเนื้อหาที่จะช่วยเปลี่ยนแปลงอนาคตของผู้ป่วยและครอบครัวของพวกเขา

นักเล่นเกมบางคนประสบความสำเร็จในการระดมทุนจำนวนมาก คุณสามารถแบ่งปันเรื่องราวความสำเร็จเหล่านี้ได้หรือไม่

เรามีนักเล่นเกมที่น่าทึ่งที่ช่วยระดมทุนเพื่อพัฒนายาเฉพาะบุคคลที่จะช่วยให้นักเล่นเกมอื่นๆ สามารถเล่นเกมต่อไปได้ เป้าหมายของเราคือการรักษาโรคที่เป็นสาเหตุของโรค ไม่ใช่แค่การรักษาแบบชั่วคราว แต่เป็นการรักษาที่ถาวรโดยใช้เทคโนโลยี CRISPR และนวัตกรรมอื่นๆ ทูตของเราสามารถเล่นเกมได้หลากหลายและจัดกิจกรรมการกุศลหรือเข้าร่วมการแข่งขัน เช่น การแข่งขัน Game for Cures ที่จะจัดขึ้นระหว่างวันที่ 16-25 กรกฎาคม 2021

ในแง่ของเรื่องราวความสำเร็จ เรามีผู้สร้างเนื้อหาที่ระดมทุนได้หลายพันเหรียญสหรัฐฯ ตั้งแต่ Charitymon Project ที่ระดมทุนได้หลายพันเหรียญสหรัฐฯ ไปจนถึง Catsen ที่ระดมทุนได้ 7,020 ดอลลาร์ และ Moist Critical ที่ระดมทุนได้มากกว่า 150,000 ดอลลาร์ ทุกๆ ดอลลาร์ที่ระดมได้จะช่วยเพิ่มความตระหนักและความสนับสนุนให้กับครอบครัวที่ต่อสู้เพื่อชีวิตของคนรัก

Cure Rare Disease จะจัดกิจกรรมสตรีมมิ่งการกุศลในเร็วๆ นี้ คุณสามารถแบ่งปันรายละเอียดเกี่ยวกับกิจกรรมที่จะเกิดขึ้นได้หรือไม่

การแข่งขันสตรีมมิ่งการกุศล Game for Cures ของเราจะจัดขึ้นระหว่างวันที่ 16-18 และ 23-25 กรกฎาคม การแข่งขันสตรีมมิ่งการกุศลที่จะจัดขึ้นเป็นเวลาหกวันในช่วงสองสุดสัปดาห์ จะช่วยให้ Cure Rare Disease และภารกิจของเราในการพัฒนายาเฉพาะบุคคลสำหรับเด็กๆ ที่ต่อสู้กับโรคที่เป็นอันตรายได้ เรามีนักเล่นเกมที่น่าทึ่งที่จะเข้าร่วมการแข่งขัน ผู้ที่สนใจสามารถเยี่ยมชม เว็บไซต์ของเรา และผู้สตรีมมิ่งที่สนใจสามารถลงทะเบียนได้ที่ ลิงก์นี้ เราเสนอสิ่งจูงใจที่สนุกสนานสำหรับผู้สตรีมมิ่งที่ระดมทุนได้ตามจำนวนเงินที่ตั้งไว้

ส่วนใหญ่ของเราอาจรู้สึกหมดหวังต่อสถานการณ์ แต่คุณกลับทำสิ่งที่ตรงกันข้ามและพบกับนักวิจัย ผู้เชี่ยวชาญด้านการแพทย์ และผู้เชี่ยวชาญด้านกฎระเบียบเพื่อทำความเข้าใจถึงงานที่กำลังทำอยู่เกี่ยวกับโรคของเทอร์รี่ คุณเชื่อว่าคุณสามารถสร้างผลกระทบได้อย่างไร

ฉันไม่ได้มาจากครอบครัวที่มีฐานะหรือมีอิทธิพล แต่ฉันพยายามที่จะทำสิ่งที่ฉันสามารถทำได้ในที่ที่ฉันอยู่ ฉันเริ่มคิดใหญ่และเมื่อฉันติดต่อกับนักวิจัยและผู้เชี่ยวชาญด้านการแพทย์ที่มีชื่อเสียงระดับโลก ฉันรู้สึกว่าเรามีโอกาสที่จะสร้างองค์กรหรือการเคลื่อนไหวเพื่อค้นหาวิธีรักษาโรคหายาก เราต้องคิดใหม่เกี่ยวกับวิธีการพัฒนายาให้กับประชากรขนาดเล็ก (โรคหายากและโรคที่หายากมาก) เนื่องจากรูปแบบการพัฒนายาแบบดั้งเดิมต้องอาศัยประชากรขนาดใหญ่เพื่อกระจายต้นทุนการพัฒนาที่สูง (เช่น โรคหัวใจและยาลิพิเตอร์) อย่างไรก็ตาม โรคหายากส่งผลกระทบต่อผู้ป่วยน้อยกว่า แต่ก็ไม่น้อยไปกว่าโรคเรื้อรัง เช่น โรคเบาหวาน เมื่อฉันรู้ว่ามันสามารถช่วยให้เราสร้างยาที่ช่วยชีวิตได้ ฉันก็รู้ว่ามีคำตอบสำหรับน้องชายและผู้ป่วยโรคหายากอื่นๆ ที่ไม่มีการรักษาหรือการรักษา

ยาที่ใช้เทคโนโลยี CRISPR กำลังถูกพัฒนา คุณสามารถแบ่งปันรายละเอียดเกี่ยวกับยานี้ได้หรือไม่

เทคโนโลยี CRISPR เป็นเครื่องมือแก้ไขยีนช่วยให้เราสามารถแก้ไข DNA ของผู้ป่วยได้ รวมทั้งการเพิ่มโปรตีนที่หายไป ในกรณีของเทอร์รี่และผู้ป่วย DMD อื่นๆ เราจะทำให้ร่างกายผลิตโปรตีนที่หายไป (โปรตีน dystrophin สำหรับ DMD) ที่เทอร์รี่ไม่มี ซึ่งเป็นสาเหตุของการเสื่อมสภาพของกล้ามเนื้อ

เรามีผลลัพธ์ที่น่าสนใจในการแก้ไขเซลล์ผู้ป่วยในห้องปฏิบัติการและในแบบจำลองสัตว์ และเราคาดหวังว่าเทอร์รี่จะเป็นหนึ่งในผู้ป่วย DMD คนแรกที่จะได้รับการรักษาด้วยยาที่ใช้เทคโนโลยี CRISPR เรารู้สึกตื่นเต้นและระมัดระวังในเวลาเดียวกัน

นอกเหนือจากเทอร์รี่ เรามียา 15 ชนิดที่อยู่ระหว่างการพัฒนา ซึ่งส่วนใหญ่จะใช้ CRISPR เพื่อช่วยผู้ป่วยที่ได้รับผลกระทบ เรารู้สึกตื่นเต้นกับแนวคิดที่จะพิสูจน์เฟรมเวิร์กนี้และขยายจากจุดนี้ เราสามารถดำเนินการได้เร็วขึ้นเพราะชุมชนสตรีมมิ่งและงานที่น่าทึ่งที่พวกเขาทำ!

คุณมีอะไรที่ต้องการแบ่งปันกับชุมชนของเราหรือไม่

Cure Rare Disease และครอบครัวที่รอการรักษาเฉพาะบุคคลหลายสิบครอบครัว รู้สึกขอบคุณชุมชนสตรีมมิ่งสำหรับการช่วยเหลือและความสนับสนุนของพวกเขา หากไม่มีความเอื้อเฟื้อของพวกเขา เราจะไม่อยู่ที่จุดนี้ในวันนี้

สำหรับผู้อ่านที่สนใจเรื่องราวของเรา สามารถเยี่ยมชม เว็บไซต์ของเรา ได้ ในทำนองเดียวกัน เรายอมรับการบริจาคทุกขนาดออนไลน์ที่ https://www.cureraredisease.org/donate สุดท้ายนี้ เราเชิญชวนผู้สร้างเนื้อหาที่จะเข้าร่วมและร่วมมือกับเรา – มันใช้ชุมชนในการชนะการต่อสู้กับโรค และเรายินดีต้อนรับทุกคนเข้าร่วมการต่อสู้นี้ นี่เป็นเรื่องที่แท้จริงที่บุคคลหนึ่งสามารถสร้างความแตกต่างได้ทั่วโลก