Rich Horgan，Cure Rare Disease 的创始人 – 采访系列

Rich Horgan 创建了 Cure Rare Disease，以找到治愈他哥哥杜兴肌营养不良症和其他罕见、致命疾病患者的方法。

Cure Rare Disease，一个非营利性生物技术研究组织，致力于为罕见疾病开发精准医学，已经实现了一个重大筹款里程碑，通过与慷慨的 Twitch 创作者社区的合作，收到了超过 400,000 美元的捐款。

Cure Rare Disease 将在线游戏社区筹集的资金用于其研究计划，该计划正在为那些被诊断出患有罕见、遗传性疾病且没有治疗或治愈方法的患者开发定制化治疗方法，首先是杜兴肌营养不良症（DMD）。

您有一个非常个人化的理由创立 Cure Rare Disease，可以与我们分享这个故事吗？

Cure Rare Disease 的故事非常个人化。我的弟弟 Terry 患有杜兴肌营养不良症（DMD）。这是一个遗传性疾病，会随着时间的推移导致肌肉退行性变，包括心脏和肺部肌肉，对生命至关重要。由于 DMD，Terry 的活动能力有限，但他仍然保持着良好的精神状态，继续与这种无形的敌人斗争。DMD 是超过 7,000 种罕见疾病之一，影响着超过 3000 万美国人，最终是一种致命的疾病，没有有效的治疗方法，甚至没有治愈方法。事实上，只有 5% 的罕见疾病有任何治疗方法。

我创立了现在的 Cure Rare Disease，是为了开发一种药物来治愈 Terry 和其他罕见疾病患者，如 DMD，因为作为一个家庭，我们不满足于听大多数医生说我们只能回家爱他，并接受所剩不多的时间。因此，我们正在改变罕见和超罕见疾病的治疗范式。我们正在证明，开发个性化药物来治疗罕见疾病如 DMD 不仅是可能的，也是有效的方式来对抗那些太罕见而无法吸引传统药物开发兴趣的疾病。因此，Cure Rare Disease 被结构为一个非营利性生物技术公司，根据帮助的患者数量来衡量自己，而不是产生的利润。

您和您的弟弟 Terry 一起玩视频游戏，玩过什么游戏？

的确！长大后，Terry 和我都是——并且仍然是——《星球大战》系列的忠实粉丝，包括《星球大战：旧共和国》以及经典的第一人称射击游戏如《战地》。我的弟弟后来转向了《逃离塔科夫》等游戏，尽管我们仍然都喜欢经典游戏。视频游戏是为罕见疾病患者和普通游戏玩家提供的绝佳的平等化和发泄途径。

什么启发了您使用游戏社区的力量来筹集资金的想法？

罕见疾病的诊断往往带来身体上的挑战，因此考虑到我们长期的游戏历史，很明显游戏可以为所有能力的人提供一个平等的竞技场。由于游戏社区长期以来一直对像 Terry 这样的罕见疾病患者非常欢迎，他们无法像其他人一样玩一场篮球比赛，因此这似乎是一个自然的选择，用于提高意识和支持我们的使命。事实上，有很多创作者都受到罕见疾病的影响。我们希望帮助使社区成为一个更加欢迎的地方，让罕见疾病患者可以分享他们的故事并感到被接纳。

感谢像 Twitch 这样的平台和直播比赛、创作者的出现，我们觉得在这个社区中筹集资金是一个我们不能错过的机会。

您能分享一下游戏大使如何帮助筹集资金的概念吗？

为了激励游戏社区为这个事业筹集资金，Cure Rare Disease 创建了一个大使计划，并寻找了热衷于我们的使命的崭露头角的 Twitch 合作伙伴和附属机构。这些大使通过直播、社交媒体帖子和 Discord 聊天与他们的社区分享我们的使命，激发捐款。

我们的大使还可以获得独家访问 Cure Rare Disease 商品、游戏代码、赢得游戏系统和其他有趣的特权。此外，他们是改变罕见疾病患者生活的社区的一部分，我们认为这对创作者来说是一个非常强大的动力，无论他们的背景如何。我们认为，这是一个非常有力的动力，创作者可以真正改变不仅仅是一个患者的未来，也是他们的家庭、社区和更广泛的罕见疾病社区的未来。

一些游戏玩家非常成功，筹集了大量资金，您能分享一些这些成功故事吗？

我们很幸运拥有一个伟大的大使网络，他们都贡献了一份力量，筹集资金开发个性化药物，这将使其他游戏玩家能够继续游戏。我们的目标不是简单地应用一个暂时的解决方案，而是要找到一个永久的解决方案，一个可以治愈致命疾病的方法，通过使用 CRISPR 和其他创新技术。我们的大使玩各种游戏，并且有自己的慈善直播或参加组织活动，如我们即将举行的从 2021 年 7 月 16 日至 25 日的 Game for Cures 直播马拉松。

至于成功故事，我们的创作者筹集了从几千美元到 Charitymon 项目筹集的 7,020 美元，甚至 Moist Critical 筹集了 150,000 美元的资金。每一美元的筹集都为罕见疾病患者的家庭带来了更多的意识和支持。

Cure Rare Disease 即将举办自己的慈善直播活动，您能分享一些即将举行的活动的细节吗？

我们的即将举行的慈善直播马拉松 Game for Cures，将于 7 月 16-18 日和 7 月 23-25 日的周末举行。为期六天、两个周末的马拉松将有利于 Cure Rare Disease 和我们的使命，即为与致命疾病斗争的儿童开发治疗方法。我们已经有很多优秀的直播者加入了。有兴趣的朋友可以访问 www.cures.gg，感兴趣的直播者可以通过 此链接 注册。我们为筹集不同金额的直播者提供了有趣的激励措施。对于我们来说，非常重要的是，每一位参与者都能得到认可和感谢他们的努力！

大多数人可能会对这种情况感到绝望，但是您却采取了相反的方法，会见了研究人员、临床医生和监管专家，以深入了解围绕 Terry 疾病的所有工作。是什么让您相信您可以带来改变？

我不是来自一个特别富裕或有影响力的背景——我自己读完了商学院。但是，一个罕见疾病患者的家庭只有两个选择：战斗或袖手旁观。袖手旁观不是我们的选择。所以，我做了我能做的事情，在我所处的位置。幸运的是，我当时恰好在哈佛商学院。随着我与这些世界著名的研究人员和临床医生建立联系，我意识到我们有一个黄金机会，创建一个组织——一个运动——来找到治愈方法。我们需要重新思考如何为小人群（罕见和超罕见疾病）开发药物，因为传统的药物开发范式依赖于大人群来分担高开发成本（例如，高胆固醇和立普妥）。但是，罕见疾病影响的人数较少，但它们对患者的影响不亚于糖尿病等慢性疾病。通过认识到，即使对于一个人，也有可能将一款救命药物从创造、开发到批准，我知道这里有一个答案，不仅仅是为我的弟弟，也是为成千上万受到罕见疾病影响的其他人。因此，Cure Rare Disease 诞生了。

正在开发使用 CRISPR 技术的药物，您能分享一些细节吗？

CRISPR 技术是一种基因编辑工具，允许我们在患者的 DNA 中进行修改，包括上调缺失的蛋白质。在 Terry 和 DMD 患者的情况下，我们将使身体产生更多缺失的蛋白质（对于 DMD，具体来说是 dystrophin 蛋白），这会导致肌肉组织的丧失/削弱。

我们已经在实验室细胞和动物模型中看到了巨大的成功，并且我们期待 Terry 将成为第一个使用 CRISPR 技术治疗 DMD 的患者之一。我们既兴奋又极度谨慎。

除了 Terry 之外，我们还有 15 种药物正在开发中——其中大多数将使用 CRISPR 技术来帮助受影响的患者。我们对证明这一框架并从这里扩大规模的想法感到兴奋。由于直播社区的支持，我们能够更快地行动！

您还想与我们的社区分享什么吗？

Cure Rare Disease 和我们的几十个家庭正在等待个性化治疗，我们非常感谢直播社区的帮助和支持。如果没有他们的慷慨，我们今天不会站在这里。

对于想了解更多关于我们的直播计划的读者，可以访问我们的 网站。同样，我们在线接受所有大小的捐款 https://www.cureraredisease.org/donate。最后，我们邀请创作者联系并参与——这是一场需要社区共同努力的战斗，我们欢迎所有人加入。这个事业确实是一个可以让一个人带来巨大改变的地方。