Rich Horgan，Cure Rare Disease 的创始人 – 采访系列

Rich Horgan 创建了 Cure Rare Disease，以找到他哥哥杜兴肌营养不良症和其他罕见、致命疾病患者的治愈方法。

Cure Rare Disease，一家非营利性生物技术研究组织，致力于为罕见疾病开发精准医学，通过与 Twitch 创作者的合作，已获得超过 400,000 美元的捐款。

Cure Rare Disease 将通过在线游戏社区筹集的资金用于其研究计划，该计划旨在为罕见、遗传性疾病患者开发定制化治疗，首先是杜兴肌营养不良症（DMD）。

您创立 Cure Rare Disease 有一个非常个人化的原因，可以与我们分享这个故事吗？

Cure Rare Disease 的故事非常个人化。我的弟弟 Terry 患有杜兴肌营养不良症（DMD）。这是一个遗传性疾病，会导致肌肉随时间推移而退化，包括心脏和肺部肌肉，对生命至关重要。由于 DMD，Terry 的活动能力有限，但他仍然保持着良好的精神状态，继续与这个无形的敌人斗争。DMD 是超过 7,000 种罕见疾病之一，影响超过 3,000 万美国人，它最终是一种致命的疾病，没有有效的治疗方法，更不用说治愈方法。事实上，只有 5% 的罕见疾病有任何治疗方法。

我创立了 Cure Rare Disease，以开发一种针对 Terry 和其他罕见疾病患者（如 DMD）的药物，因为作为一个家庭，我们不满足于听大多数医生说，我们只能回家爱他并珍惜我们剩下的时间。因此，我们正在改变罕见和超罕见疾病治疗的范式。我们正在证明，开发针对罕见疾病的个性化药物不仅是可能的，也是有效的。因此，Cure Rare Disease 被结构为一家非营利性生物技术公司，根据帮助患者的数量来衡量自己，而不是根据利润来衡量。

您和您的弟弟 Terry 在成长过程中都非常喜欢玩视频游戏，能告诉我们你们都玩过哪些游戏吗？

是的！成长过程中，Terry 和我都是——并且仍然是——《星球大战》系列的忠实粉丝，包括《星球大战：旧共和国》和经典的第一人称射击游戏《战地》。我的弟弟已经转向了《逃离塔科夫》等游戏，尽管我们仍然都喜欢经典游戏。视频游戏是对罕见疾病患者和游戏爱好者来说的绝佳平等izer 和出口。

是什么启发了您使用游戏社区的力量来筹集资金的想法？

罕见疾病的诊断通常伴随着身体挑战，因此考虑到我们长期的游戏历史，游戏成为一个平等的平台，供所有能力的人使用。由于游戏社区一直对罕见疾病患者（如 Terry）非常欢迎，他们不能像其他人一样玩一场篮球游戏，因此这似乎是一个自然的选择，用于提高意识和支持我们的使命。事实上，有很多创作者受到罕见疾病的影响。我们希望帮助使社区成为一个更加欢迎罕见疾病患者分享他们的故事和感受的地方。

感谢像 Twitch 这样的平台和直播竞赛的出现，我们觉得在这个社区中筹集资金是一个我们不能错过的机会。

您能否分享一下游戏大使如何帮助筹集资金的概念？

为了激励游戏社区为这个事业筹集资金，Cure Rare Disease 创建了一个大使计划，并寻找了正在崛起的才华，他们是 Twitch 的合作伙伴和附属机构。这些大使通过直播、社交媒体帖子和 Discord 聊天与他们的社区分享对 Cure Rare Disease 使命的热情，激励捐款。

我们的大使还可以获得独家访问 Cure Rare Disease 的商品、游戏代码、赢得游戏系统和其他有趣的特权。此外，他们是正在为罕见疾病患者带来真正改变的社区的一部分。我们认为，对于创作者来说，无论他们的背景如何，都有机会改变不仅仅是一个患者的未来，而是他们的家庭、社区和整个罕见疾病社区的未来，这是非常有力的。

一些游戏玩家非常成功，筹集了大量资金，能否分享一些这些成功故事？

我们很幸运拥有一个伟大的大使网络，他们都为开发个性化药物做出了贡献，这些药物将使其他游戏玩家能够继续游戏。我们的目标不是简单地应用一个暂时的解决方案，而是通过使用 CRISPR 和其他创新技术来治疗疾病的根源——对致命疾病进行永久的修复。我们的大使玩各种游戏，并举办慈善直播或参加组织活动，例如我们的即将举行的 Game for Cures 直播马拉松，从 2021 年 7 月 16 日到 25 日。

在成功故事方面，我们有创作者在不同层次上筹集资金，从 Charitymon 项目筹集了几千美元到 Catsen 筹集了 7,020 美元，到 Moist Critical 筹集了 150,000 美元。每一美元的筹集都为那些正在为他们的亲人生命而斗争的家庭带来了更多的意识和支持。

Cure Rare Disease 即将举办自己的慈善直播活动，能否分享一些即将举行的活动的细节？

我们的即将举行的慈善直播马拉松，Game for Cures，定于 7 月 16 日至 18 日和 7 月 23 日至 25 日举行。六天、两个周末的马拉松将有利于 Cure Rare Disease 和我们的使命，即为与致命疾病斗争的儿童开发治疗方法。我们有一些很好的直播者加入了这个活动。有兴趣了解更多信息的人可以访问 www.cures.gg，有兴趣的直播者可以在此链接注册。我们为筹集不同金额的直播者提供了有趣的激励措施。对于我们来说，确保每位参与者都被认可和感谢他们的努力是非常重要的！

大多数人可能会对这种情况感到绝望，但是您采取了相反的方法，会见研究人员、临床医生和监管专家，以深入了解围绕 Terry 疾病的所有工作。是什么让您相信您可以带来改变？

我不是来自一个特别富裕或有影响力的背景——我自己资助了我的商业学位。然而，一个受到罕见疾病影响的家庭只有两个选择：战斗或袖手旁观。袖手旁观不是我们的选择。因此，我在我所处的位置做了我能做的事情。幸运的是，我当时恰好在哈佛商学院。随着我与这些世界知名的研究人员和临床医生建立联系，我意识到我们有一个黄金机会，创建一个组织——一个运动——来找到治愈方法。我们需要重新思考如何为小人群（罕见和超罕见疾病）开发药物，因为传统的药物开发范式依赖于大人群来分担高开发成本（例如，高胆固醇和立普妥）。然而，罕见疾病影响较少的患者，但它们的重要性不亚于慢性疾病，如糖尿病。随着我意识到，即使对于一个人，也有可能将一款救命药物从创造、开发到批准，我知道这里有一个答案，不仅仅是为我的兄弟，也是为成千上万受到罕见疾病影响的人。因此，Cure Rare Disease 诞生了。

正在开发使用 CRISPR 技术的药物，能否分享一些细节？

CRISPR 技术是一种基因编辑工具，允许我们在患者的 DNA 中进行更改，包括上调缺失的蛋白质。在 Terry 和 DMD 患者的情况下，我们将使身体产生更多缺失的蛋白质（DMD 中的 dystrophin 蛋白），类似于 Terry 缺失的蛋白质，这导致肌肉组织的丧失/削弱。

我们在实验室和动物模型中纠正患者细胞方面取得了巨大的成功，我们期待 Terry 将成为首批使用 CRISPR 技术接受药物治疗的 DMD 患者之一。我们既兴奋又极为谨慎。

除了 Terry 之外，我们还有 15 种药物正在开发中——其中大多数将使用 CRISPR 技术帮助患者。我们对证明这一框架和从这里扩大规模的想法感到兴奋。由于游戏社区和他们所做的令人难以置信的工作，我们能够更快地行动！

您是否还有其他想与我们的社区分享的信息？

Cure Rare Disease 以及数十个家庭正在等待个性化治疗，对游戏社区的帮助和支持表示感谢。没有他们的慷慨，我们今天不会在这里。

对于有兴趣了解更多关于我们的直播计划的读者，他们可以访问我们的网站。同样，我们接受所有规模的在线捐款，网址为 https://www.cureraredisease.org/donate。最后，我们邀请创作者联系并参与——这需要一个社区来赢得对疾病的战斗，我们欢迎所有人加入战斗。这确实是一个一个人可以带来巨大变化的原因。