Rich Horgan, Fundador de Cure Rare Disease – Serie de Entrevistas

Rich Horgan, fundó Cure Rare Disease para encontrar una cura para la distrofia muscular de Duchenne de su hermano y para otros pacientes que luchan contra enfermedades raras y mortales.

Cure Rare Disease, una organización de investigación biotecnológica sin fines de lucro con la misión de desarrollar medicina de precisión para enfermedades raras, ha logrado un hito importante en la recaudación de fondos, con más de $400,000 en donaciones recibidas a través de una colaboración con una generosa comunidad de creadores de Twitch.

Cure Rare Disease está dirigiendo los fondos recaudados por la comunidad de juegos en línea a su programa de investigación, que está desarrollando terapias personalizadas para aquellos que han sido diagnosticados con enfermedades genéticas raras sin tratamiento ni cura, comenzando con la distrofia muscular de Duchenne (DMD).

¿Tiene una razón muy personal para haber fundado Cure Rare Disease, podría compartir con nosotros esta historia?

La historia detrás de Cure Rare Disease es muy personal. Mi hermano menor, Terry, tiene distrofia muscular de Duchenne (DMD). Es una enfermedad genética que causa la degeneración de los músculos con el tiempo, incluyendo los músculos cardíacos y pulmonares esenciales para la vida. Debido a la DMD, Terry tiene movilidad limitada, pero sigue estando de buen ánimo mientras lucha contra este enemigo invisible. La DMD es una de las más de 7,000 enfermedades raras que afectan a más de 30 millones de estadounidenses, y es en última instancia una enfermedad mortal que no tiene un tratamiento efectivo para la población, y mucho menos una cura. De hecho, solo el 5% de las enfermedades raras tienen algún tratamiento.

Fundé lo que es hoy Cure Rare Disease para desarrollar un medicamento para Terry y para otros con enfermedades raras como la DMD, porque, como familia, no estábamos satisfechos con escuchar de la mayoría de los médicos que todo lo que podían hacer era ir a casa y amarlo con el tiempo que nos quedaba. Y así, estamos cambiando el paradigma de cómo se tratan las enfermedades raras y ultrararas. Estamos demostrando que desarrollar medicamentos individualizados para enfermedades raras como la DMD no solo es posible, sino también una forma efectiva de combatir enfermedades que son demasiado raras para atraer el interés de la investigación tradicional de medicamentos. Por esa razón, y por otras, Cure Rare Disease está estructurada como una empresa biotecnológica sin fines de lucro que se mide por los pacientes ayudados en lugar de las ganancias generadas.

¿Creció jugando videojuegos con su hermano Terry, qué juegos jugaban?

¡Mucho! Al crecer, Terry y yo éramos – y todavía somos – grandes fanáticos de los títulos de Star Wars, incluyendo el MMO Star Wars Galaxies, junto con los títulos clásicos de FPS como Battlefield. Mi hermano ha pasado a títulos como Escape from Tarkov, aunque todavía disfrutamos de juegos clásicos. Los videojuegos son un gran igualador y una salida para las personas afectadas por enfermedades raras, así como para las personas que simplemente aman jugar.

¿Qué inspiró la idea de utilizar el poder de la comunidad de juegos para recaudar fondos?

Un diagnóstico de enfermedad rara a menudo viene con desafíos físicos, por lo que, dado nuestro largo historial de juegos, se hizo evidente que los juegos podrían proporcionar un campo de juego igualitario para personas de todas las capacidades. Dado que la comunidad de juegos ha sido durante mucho tiempo tan acogedora para las personas con enfermedades raras como Terry, que no pueden jugar un juego de baloncesto como otros pueden, parecía un ajuste natural para aumentar la conciencia y el apoyo para nuestra misión. De hecho, hay muchos creadores que están afectados por enfermedades raras. Esperamos ayudar a hacer que la comunidad sea un lugar aún más acogedor para las personas afectadas por enfermedades raras para que compartan sus historias y se sientan bienvenidos.

Gracias a plataformas como Twitch y el surgimiento de competencias y creadores de transmisiones, sentimos que la recaudación de fondos dentro de esta comunidad acogedora era una oportunidad que no podíamos perder.

¿Podría compartir el concepto de cómo los embajadores de los juegos pueden ayudar en el proceso de recaudación de fondos?

Para inspirar a la comunidad de juegos a recaudar dinero para la causa, Cure Rare Disease creó un programa de embajadores y buscó talentos en ascenso que son socios y afiliados de Twitch. Los embajadores, que entretienen a su comunidad con una variedad de contenido, comparten una pasión por la misión de Cure Rare Disease con sus comunidades a través de transmisiones en vivo, publicaciones en redes sociales y chats de Discord para inspirar donaciones.

Nuestros embajadores también obtienen acceso exclusivo a la mercancía de Cure Rare Disease, códigos de juego, oportunidades de ganar sistemas de juego y otros beneficios divertidos. Además, son parte de una comunidad que está efectando un cambio real para los pacientes afectados por enfermedades raras para las que no hay cura. Creemos que es muy poderoso que los creadores, de todos los orígenes, tengan una mano en cambiar literalmente el futuro para no solo un paciente, sino para su familia, su comunidad y para la comunidad de enfermedades raras en general.

Algunos jugadores han sido ultraexitosos y han recaudado sumas significativas de dinero, ¿podría compartir algunas de estas historias de éxito?

Tenemos la suerte de tener una gran red de embajadores que han contribuido a recaudar dinero para desarrollar medicamentos individualizados que permitirán a otros jugadores seguir jugando. Nuestro objetivo no es simplemente aplicar una solución de parche, sino tratar la enfermedad en su causa raíz – una solución permanente para enfermedades mortales – mediante el uso de CRISPR y otras tecnologías innovadoras. Nuestros embajadores juegan una amplia variedad de juegos y tienen sus propias transmisiones de caridad o participan en eventos organizados, como nuestro próximo maratón de transmisión Game for Cures del 16 al 25 de julio de 2021.

En cuanto a historias de éxito, hemos tenido creadores que han recaudado fondos a diferentes niveles – desde Charitymon Project, que recaudó varios miles de dólares, hasta Catsen, que recaudó $7,020, y hasta Moist Critical, que superó los $150,000. Cada dólar recaudado trae más conciencia y más apoyo a las familias que luchan por la vida de sus seres queridos.

Cure Rare Disease pronto organizará sus propios eventos de transmisión de caridad, ¿podría compartir algunos detalles sobre los eventos próximos?

Nuestro próximo maratón de transmisión de caridad, Game for Cures, está programado para los fines de semana del 16 al 18 de julio y del 23 al 25 de julio. El maratón de seis días y dos fines de semana beneficiará a Cure Rare Disease y nuestra misión de desarrollar terapias para niños que luchan contra enfermedades mortales. Tenemos a varios transmisores excelentes a bordo. Las personas interesadas en obtener más información pueden visitar www.cures.gg y los transmisores interesados pueden inscribirse en este enlace. Estamos ofreciendo incentivos divertidos para los transmisores que recaudan diferentes cantidades. Es realmente importante para nosotros que todos los que participen sean reconocidos y agradecidos por sus esfuerzos.

La mayoría de nosotros habríamos sentido una sensación de desesperanza en la situación, sin embargo, usted tomó el enfoque opuesto y se reunió con investigadores, clínicos y expertos reguladores para comprender completamente todo el trabajo que se estaba realizando sobre la enfermedad de Terry. ¿Qué lo hizo creer que podía hacer una diferencia?

No provengo de un entorno particularmente rico o influyente – me puse a mí mismo a través de la escuela de negocios. Pero, sin embargo, una familia que está afectada por una enfermedad rara solo tiene dos opciones: luchar o quedarse de brazos cruzados. Quedarse de brazos cruzados no era una opción para nosotros. Así que hice lo que pude hacer en el lugar donde estaba. Afortunadamente para mí, el lugar donde estaba en ese momento era la Escuela de Negocios de Harvard. Comencé a pensar en grande, y a medida que establecí conexiones con estos investigadores y clínicos de renombre mundial, me di cuenta de que tenemos una oportunidad dorada para crear una organización – un movimiento – para encontrar una cura. Necesitábamos repensar cómo se desarrollan los medicamentos para poblaciones pequeñas (enfermedades raras y ultrararas) ya que el paradigma tradicional de desarrollo de medicamentos se basa en poblaciones grandes para distribuir los altos costos de desarrollo (colesterol alto y Lipitor, por ejemplo). Sin embargo, por definición, las enfermedades raras afectan a menos pacientes, pero no son menos importantes que las afecciones crónicas como la diabetes. Al darme cuenta de que era posible acompañar un medicamento salvavidas desde su creación, desarrollo y aprobación – incluso para una persona – supe que había una respuesta aquí para no solo mi hermano, sino también para miles de otros afectados por enfermedades raras. Así nació Cure Rare Disease.

Se está desarrollando un medicamento que utiliza la tecnología CRISPR, ¿podría compartir algunos detalles sobre esto?

La tecnología CRISPR es una herramienta de edición genética que nos permite hacer cambios en el ADN de un paciente, incluyendo la regulación de proteínas que faltan. En el caso de Terry y aquellos con DMD, haremos que el cuerpo produzca más de una proteína que falta (la proteína distrofina para la DMD, específicamente) similar a la que Terry carece, lo que causa la pérdida/debilidad del tejido muscular.

Hemos visto un gran éxito al corregir las células de los pacientes en un plato, así como en modelos animales, y esperamos que Terry sea uno de los primeros pacientes con DMD que recibirán un medicamento que utilice la tecnología CRISPR. Estamos emocionados y extremadamente cautelosos.

Más allá de Terry, tenemos 15 medicamentos en desarrollo – la mayoría de los cuales utilizarán CRISPR para ayudar a los pacientes afectados. Estamos emocionados con la idea de probar este marco y ampliarlo desde aquí. Podemos movernos más rápido gracias a la comunidad de transmisión y al increíble trabajo que hacen.

¿Hay algo más que le gustaría compartir con nuestra comunidad?

Cure Rare Disease, y nuestras decenas de familias que esperan una terapia individualizada, estamos muy agradecidos con la comunidad de transmisión por su ayuda y apoyo. Sin su generosidad, no estaríamos donde estamos hoy.

Para los lectores interesados en obtener más información sobre nuestro programa de transmisión, pueden visitarnos en línea. De manera similar, aceptamos donaciones de todos los tamaños en línea, así como en https://www.cureraredisease.org/donate. Por último, invitamos a los creadores a participar – se necesita una comunidad para ganar la batalla contra la enfermedad y damos la bienvenida a todos para unirse a la lucha. Esta es verdaderamente una causa en la que una persona puede hacer una gran diferencia.