Rich Horgan, Oprichter van Cure Rare Disease – Interviewreeks

Rich Horgan richtte Cure Rare Disease op om een geneesmiddel te vinden voor de ziekte van zijn broer, Duchenne-spierdystrofie, en voor andere patiënten die strijden tegen zeldzame, dodelijke ziekten.

Cure Rare Disease, een non-profit biotechnologisch onderzoeksorganisatie met als missie om precisiegeneeskunde te ontwikkelen voor zeldzame ziekten, heeft een belangrijke fondsenwervingsmilestone bereikt, met meer dan $400.000 aan donaties ontvangen via een samenwerking met een gulhartige gemeenschap van Twitch-creators.

Cure Rare Disease richt de fondsen die zijn opgehaald door de online gamingsgemeenschap op haar onderzoeksprogramma, dat maatwerktherapieën ontwikkelt voor mensen die zijn gediagnosticeerd met zeldzame, genetische ziekten zonder behandeling of genezing, te beginnen met Duchenne-spierdystrofie (DMD).

U heeft een zeer persoonlijke reden om Cure Rare Disease op te richten, kunt u ons dit verhaal vertellen?

Het verhaal achter Cure Rare Disease is zeer persoonlijk. Mijn jongere broer, Terry, heeft Duchenne-spierdystrofie (DMD). Het is een genetische ziekte die spieren doet degenereren in de loop van de tijd, inclusief hart- en longspieren die essentieel zijn voor het leven. Als gevolg van DMD heeft Terry beperkte mobiliteit, maar hij blijft goed gehumeurd terwijl hij vecht tegen deze onzichtbare vijand. DMD is een van de meer dan 7.000 zeldzame ziekten die meer dan 30 miljoen Amerikanen treffen en is uiteindelijk een dodelijke ziekte die geen effectieve behandeling heeft voor de populatie, laat staan een genezing. In feite hebben slechts 5% van de zeldzame ziekten enige behandeling.

Ik richtte wat nu Cure Rare Disease is op om een geneesmiddel te ontwikkelen voor Terry en anderen met zeldzame ziekten zoals DMD, omdat wij als gezin niet tevreden waren met het antwoord van de meeste artsen dat we niets anders konden doen dan hem liefhebben met de tijd die we hadden. En dus veranderen we het paradigma van hoe zeldzame en ultra-zeldzame ziekten worden behandeld. We laten zien dat het ontwikkelen van individuele geneesmiddelen voor zeldzame ziekten zoals DMD niet alleen mogelijk is, maar ook een effectieve manier om ziekten te bestrijden die te zeldzaam zijn om traditionele farmaceutische interesse te trekken. Om die reden, en anderen, is Cure Rare Disease opgericht als een non-profit biotechnologisch bedrijf dat zichzelf meet op basis van geholpen patiënten in plaats van gegenereerde winst.

U bent opgegroeid met het spelen van videospellen met uw broer Terry, welke spellen speelden jullie?

Zeker! Toen we opgroeiden, waren Terry en ik – en nog steeds – grote fans van de Star Wars-titels, inclusief de MMO Star Wars Galaxies en de klassieke FPS-titels zoals Battlefield. Mijn broer is sindsdien overgestapt op titels zoals Escape from Tarkov, hoewel we nog steeds van klassieke spellen genieten. Videospellen zijn een geweldige equalizer en uitlaatklep voor zowel mensen die getroffen zijn door zeldzame ziekten als voor mensen die gewoon van gamen houden.

Wat inspireerde het idee om de kracht van de gamingsgemeenschap te gebruiken om fondsen te werven?

Een zeldzame ziekte-diagnose komt vaak met fysieke uitdagingen, dus gezien onze lange geschiedenis van gamen, werd het duidelijk dat gamen een gelijk speelveld kon bieden voor mensen met alle mogelijkheden. Aangezien de gamingsgemeenschap altijd zo welwillend is geweest tegenover mensen met zeldzame ziekten zoals Terry, die niet kunnen basketballen zoals anderen dat wel kunnen, leek het een natuurlijke keuze om bewustzijn en steun te vergaren voor onze missie. In feite zijn er veel creators die getroffen zijn door zeldzame ziekten. We hopen de gemeenschap tot een nog welwillender plek te maken voor mensen die getroffen zijn door zeldzame ziekten om hun verhalen te delen en zich welkom te voelen.

Dankzij platforms zoals Twitch en de opkomst van streamingcompetities en -creators, voelden we dat fondsenwerving binnen deze welwillende gemeenschap een kans was die we niet konden missen.

Kunt u het concept uitleggen van hoe gamingsambassadeurs kunnen helpen bij het proces van fondsenwerving?

Om de gamingsgemeenschap te inspireren om geld te doneren voor de zaak, heeft Cure Rare Disease een ambassadeursprogramma opgericht en gezocht naar opkomende talenten die Twitch-partners en -aangesloten zijn. De ambassadeurs, die hun gemeenschap entertainen met een verscheidenheid aan content, delen een passie voor de missie van Cure Rare Disease met hun gemeenschap via live streams, sociale mediaberichten en Discord-chats om donaties te inspireren.

Onze ambassadeurs krijgen ook exclusieve toegang tot Cure Rare Disease-merchandise, in-game-codes, kansen om gaming-systemen te winnen en andere leuke voordelen. Bovendien zijn ze onderdeel van een gemeenschap die echte verandering teweegbrengt voor patiënten die getroffen zijn door zeldzame ziekten waarvoor geen genezing bestaat. We denken dat het erg krachtig is voor creators, van alle achtergronden, om een hand te hebben in letterlijk het veranderen van de toekomst voor niet alleen één patiënt, maar hun familie, hun gemeenschap en voor de zeldzame ziekte-gemeenschap in het algemeen.

Sommige gamingsambassadeurs zijn ultra-succesvol geweest en hebben aanzienlijke bedragen geld ingezameld, kunt u enkele van deze succesverhalen delen?

We zijn gelukkig om een geweldig netwerk van ambassadeurs te hebben die allemaal hebben bijgedragen om geld in te zamelen om individuele geneesmiddelen te ontwikkelen die andere gamingsambassadeurs in staat zullen stellen om door te gaan met gamen. Ons doel is niet alleen om een tijdelijke oplossing toe te passen, maar om de ziekte te behandelen bij de wortel – een permanente oplossing voor dodelijke ziekten – door het gebruik van CRISPR en andere innovatieve technologieën. Onze ambassadeurs spelen een breed scala aan spellen en hebben hun eigen charity-streams of nemen deel aan georganiseerde evenementen, zoals onze aanstaande Game for Cures-streamingmarathon van 16 tot 25 juli 2021.

Wat betreft succesverhalen, hebben we creators die fondsen hebben geworven op verschillende niveaus – van Charitymon Project, die enkele duizenden dollars heeft opgehaald, tot Catsen, die $7.020 heeft opgehaald, en tot Moist Critical, die $150.000 heeft opgehaald. Iedere dollar die wordt opgehaald, brengt meer bewustzijn en steun voor families die strijden voor het leven van hun dierbaren.

Cure Rare Disease zal binnenkort haar eigen charitevenementen voor streaming organiseren, kunt u enkele details delen over de aanstaande evenementen?

Onze aanstaande charitevenementen voor streaming, Game for Cures, staan gepland voor de weekends van 16-18 juli en 23-25 juli. De zesdaagse, tweeweekendse marathon zal ten goede komen aan Cure Rare Disease en onze missie om therapieën te ontwikkelen voor kinderen die strijden tegen dodelijke ziekten. We hebben een aantal geweldige streamers aan boord. Mensen die meer willen weten, kunnen ons online bezoeken. Geïnteresseerde streamers kunnen zich aanmelden via deze link. We bieden leuke incentives voor streamers die verschillende bedragen ophalen. Het is echt belangrijk voor ons dat iedereen die deelneemt erkend en bedankt wordt voor hun inspanningen!

De meesten van ons zouden een gevoel van machteloosheid hebben gevoeld in deze situatie, maar u nam het tegenovergestelde aan en sprak met onderzoekers, clinici en regelgevende experts om alles te begrijpen over het werk dat werd gedaan rondom Terry’s ziekte. Wat maakte u ervan overtuigd dat u een verschil kon maken?

Ik kom niet uit een bijzonder rijke of invloedrijke achtergrond – ik heb mezelf doorgehaald op de business school. Maar niettemin, een gezin dat getroffen wordt door een zeldzame ziekte, heeft slechts twee opties: vechten of niets doen. Niets doen was geen optie voor ons. Dus deed ik wat ik kon doen op de plek waar ik was. Gelukkig voor mij was de plek waar ik toevallig was op dat moment de Harvard Business School. Ik begon groter te denken en toen ik connecties maakte met deze wereldberoemde onderzoekers en clinici, realiseerde ik me dat we een gouden kans hadden om een organisatie op te richten – een beweging – om een genezing te vinden. We moesten opnieuw nadenken over hoe geneesmiddelen worden ontwikkeld voor kleine populaties (zeldzame en ultra-zeldzame ziekten), aangezien het traditionele farmaceutische ontwikkelingsparadigma afhankelijk is van grote populaties om hoge ontwikkelingskosten te verdelen (hoge cholesterol en Lipitor, bijvoorbeeld). Echter, door definitie, treffen zeldzame ziekten minder patiënten, maar zijn ze niet minder belangrijk dan chronische aandoeningen zoals diabetes. Toen ik me realiseerde dat het mogelijk was om een levensreddend geneesmiddel vanaf de creatie, ontwikkeling en goedkeuring te ontwikkelen – zelfs voor één persoon – wist ik dat er een antwoord kon zijn voor niet alleen mijn broer, maar ook voor duizenden anderen die getroffen worden door zeldzame ziekten. Zo werd Cure Rare Disease geboren.

Een geneesmiddel met CRISPR-technologie wordt ontwikkeld, kunt u enkele details delen over dit onderwerp?

CRISPR-technologie is een genbewerkingsgereedschap dat ons in staat stelt om veranderingen aan te brengen in het DNA van een patiënt, inclusief de upregulatie van ontbrekende eiwitten. In het geval van Terry en anderen met DMD, zullen we het lichaam in staat stellen om meer van een ontbrekend eiwit (het dystrofineiwit voor DMD, specifiek) te produceren, vergelijkbaar met wat Terry ontbreekt, wat de verlies/verzwakking van spierweefsel veroorzaakt.

We hebben grote successen behaald bij het corrigeren van patiëntcellen in een schotel en in diermodellen en verwachten dat Terry een van de eerste DMD-patiënten zal zijn die een geneesmiddel met CRISPR-technologie zal krijgen. We zijn zowel opgewonden als extreem voorzichtig.

Naast Terry hebben we 15 geneesmiddelen in ontwikkeling – de meeste zullen CRISPR gebruiken om patiënten te helpen. We zijn enthousiast over het idee om deze structuur uit te proberen en op te schalen vanaf hier. We kunnen sneller bewegen vanwege de streaminggemeenschap en het geweldige werk dat ze doen!

Is er nog iets anders dat u met onze gemeenschap wilt delen?

Cure Rare Disease en onze tientallen families die wachten op een individueel geneesmiddel, zijn zo dankbaar voor de steun van de streaminggemeenschap. Zonder hun gulheid zouden we niet zijn waar we nu zijn.

Voor lezers die meer willen weten over ons streamingprogramma, kunnen ze ons online bezoeken. Eveneens, we accepteren donaties van alle maten online op https://www.cureraredisease.org/donate. Ten slotte nodigen we creators uit om deel te nemen – het vergt een gemeenschap om de strijd tegen ziekten te winnen en we verwelkomen iedereen om deel te nemen aan de strijd. Dit is echt een zaak waarin één persoon een wereld van verschil kan maken.