Rich Horgan, Fondatore di Cure Rare Disease – Serie di Interviste

Rich Horgan, ha fondato Cure Rare Disease per trovare una cura per la distrofia muscolare di Duchenne del suo fratello e per altri pazienti che lottano contro malattie rare e fatali.

Cure Rare Disease, un’organizzazione di ricerca biotecnologica senza scopo di lucro con la missione di sviluppare medicine personalizzate per malattie rare, ha raggiunto un importante traguardo di raccolta fondi, con oltre 400.000 dollari di donazioni ricevute attraverso una collaborazione con una generosa comunità di creatori di Twitch.

Cure Rare Disease sta dirigendo i fondi raccolti dalla comunità di gaming online al suo programma di ricerca, che sta sviluppando terapie personalizzate per coloro che sono stati diagnosticati con malattie genetiche rare senza trattamento o cure, a partire dalla distrofia muscolare di Duchenne (DMD).

Ha una ragione molto personale per aver fondato Cure Rare Disease, potrebbe condividere con noi questa storia?

La storia dietro Cure Rare Disease è molto personale. Mio fratello minore, Terry, ha la distrofia muscolare di Duchenne (DMD). È una malattia genetica che causa la degenerazione dei muscoli nel tempo, compresi i muscoli cardiaci e polmonari essenziali per la vita. A causa della DMD, Terry ha una mobilità limitata, ma continua a essere in buona spirito mentre lotta contro questo nemico invisibile. La DMD è una delle oltre 7.000 malattie rare che colpiscono oltre 30 milioni di americani e alla fine è una malattia fatale che non ha un trattamento efficace per la popolazione, per non parlare di una cura. In effetti, solo il 5% delle malattie rare ha un trattamento.

Ho fondato ciò che oggi è Cure Rare Disease per sviluppare una medicina per Terry e per gli altri con malattie rare come la DMD, perché, come famiglia, non eravamo soddisfatti di sentire dalla maggior parte dei medici che tutto ciò che potevamo fare era tornare a casa e amarlo con il tempo che ci era stato dato. E così, stiamo cambiando il paradigma di come vengono trattate le malattie rare e ultra-rare. Stiamo dimostrando che sviluppare medicine personalizzate per malattie rare come la DMD non è solo possibile, ma anche un modo efficace per combattere malattie che sono troppo rare per attirare l’interesse dello sviluppo tradizionale di farmaci. Per questo motivo, e altri, Cure Rare Disease è strutturata come un’azienda biotecnologica senza scopo di lucro che si misura in base ai pazienti aiutati piuttosto che ai profitti generati.

È cresciuto giocando ai videogiochi con suo fratello Terry, quali giochi hanno giocato?

Sì! Crescendo, Terry e io eravamo – e siamo ancora – grandi fan dei titoli di Star Wars, compreso il MMO Star Wars Galaxies e i classici titoli FPS come Battlefield. Mio fratello ha poi iniziato a giocare a titoli come Escape from Tarkov, anche se entrambi ancora apprezziamo i giochi classici. I videogiochi sono un ottimo livellatore e sfogo per le persone colpite da malattie rare, così come per coloro che semplicemente amano giocare.

Cosa ha ispirato l’idea di utilizzare il potere della comunità di gaming per raccogliere fondi?

Una diagnosi di malattia rara spesso si accompagna a sfide fisiche, quindi, data la nostra lunga storia di gaming, è diventato chiaro che i videogiochi potevano fornire un campo di gioco livellato per persone di tutte le abilità. Poiché la comunità di gaming è stata a lungo così accogliente per le persone con malattie rare come Terry, che non possono giocare a un gioco di basket come gli altri, sembrava un’opzione naturale per aumentare la consapevolezza e il sostegno per la nostra missione. In effetti, ci sono molti creatori che sono colpiti da malattie rare. Speriamo di aiutare a rendere la comunità un posto ancora più accogliente per le persone colpite da malattie rare per condividere le loro storie e sentirsi benvenute.

Grazie a piattaforme come Twitch e all’emergere di competizioni e creatori di streaming, abbiamo sentito che la raccolta fondi all’interno di questa comunità accogliente era un’opportunità che non potevamo perdere.

Potrebbe condividere il concetto di come gli ambasciatori di gaming possono aiutare nel processo di raccolta fondi?

Per ispirare la comunità di gaming a raccogliere denaro per la causa, Cure Rare Disease ha creato un programma di ambasciatori e ha cercato talenti emergenti che sono partner e affiliati di Twitch. Gli ambasciatori, che intrattengono la loro comunità con una varietà di contenuti, condividono la passione per la missione di Cure Rare Disease con le loro comunità attraverso streaming live, post sui social media e chat su Discord per ispirare donazioni.

I nostri ambasciatori ottengono anche l’accesso esclusivo ai prodotti di Cure Rare Disease, codici di gioco, possibilità di vincere sistemi di gioco e altri vantaggi divertenti. Inoltre, fanno parte di una comunità che sta effettuando un cambiamento reale per i pazienti colpiti da malattie rare per le quali non esistono cure. Pensiamo che sia molto potente per i creatori, provenienti da tutti gli ambienti, avere una mano nel cambiare letteralmente il futuro per non solo un paziente, ma per la sua famiglia, la sua comunità e per l’intera comunità delle malattie rare.

Alcuni giocatori sono stati ultra-successfuli, raccogliendo somme di denaro significative, potrebbe condividere alcune di queste storie di successo?

Siamo fortunati ad avere una grande rete di ambasciatori che hanno tutti contribuito a raccogliere denaro per sviluppare medicine personalizzate che permetteranno ad altri giocatori di continuare a giocare. Il nostro obiettivo non è semplicemente applicare una soluzione temporanea, ma piuttosto trattare la malattia alla sua radice – una soluzione permanente per malattie fatali – attraverso l’utilizzo della tecnologia CRISPR e altre tecnologie innovative. I nostri ambasciatori giocano a una vasta gamma di giochi e hanno le loro charity stream o partecipano a eventi organizzati, come la nostra prossima maratona di streaming Game for Cures dal 16 al 25 luglio 2021.

In termini di storie di successo, abbiamo avuto creatori che hanno raccolto denaro a vari livelli – dal Charitymon Project che ha raccolto diversi migliaia di dollari, a Catsen che ha raccolto 7.020 dollari, a Moist Critical che ha superato i 150.000 dollari. Ogni dollaro raccolto porta più consapevolezza e più sostegno alle famiglie che lottano per la vita dei loro cari.

Cure Rare Disease ospiterà presto i suoi propri eventi di streaming di beneficenza, potrebbe condividere alcuni dettagli sugli eventi futuri?

La nostra prossima maratona di streaming di beneficenza, Game for Cures, è prevista per i fine settimana del 16-18 e 23-25 luglio. La maratona di sei giorni, due fine settimana, beneficerà Cure Rare Disease e la nostra missione di sviluppare terapie per i bambini che lottano contro malattie fatali. Abbiamo diversi grandi streamer a bordo. Le persone interessate a saperne di più possono visitare il nostro sito web all’indirizzo www.cures.gg e gli streamer interessati possono iscriversi al link. Offriamo incentivi divertenti per gli streamer che raccolgono importi diversi. È davvero importante per noi che tutti coloro che partecipano siano riconosciuti e ringraziati per i loro sforzi!

La maggior parte di noi avrebbe provato un senso di disperazione in questa situazione, eppure lei ha preso l’approccio opposto e ha incontrato ricercatori, clinici e esperti regolatori per capire a fondo tutto il lavoro che stava essere svolto sulla malattia di Terry. Cosa l’ha portata a credere che potesse fare la differenza?

Non provengo da un ambiente particolarmente ricco o influente – mi sono pagato la scuola di business. Tuttavia, una famiglia che è colpita da una malattia rara ha solo due opzioni: lottare o stare a guardare. Stare a guardare non era un’opzione per noi. Quindi, ho fatto ciò che potevo fare nel posto in cui mi trovavo. Fortunatamente per me, il posto in cui mi trovavo all’epoca era la Harvard Business School. Ho iniziato a pensare in grande e, man mano che stabilivo contatti con questi ricercatori e clinici di fama mondiale, ho capito che avevamo un’opportunità d’oro per creare un’organizzazione – un movimento – per trovare una cura. Avevamo bisogno di ripensare come vengono sviluppati i farmaci per popolazioni piccole (malattie rare e ultra-rare) poiché il paradigma tradizionale di sviluppo dei farmaci si basa su popolazioni grandi per distribuire i costi di sviluppo elevati (ad esempio, il colesterolo alto e il Lipitor). Tuttavia, per definizione, le malattie rare colpiscono meno pazienti, ma non sono meno importanti delle condizioni croniche come il diabete. Rendersi conto che era possibile portare un farmaco salvavita dalla creazione, sviluppo e approvazione – anche per una sola persona – ho capito che c’era una risposta qui non solo per mio fratello, ma anche per migliaia di altri colpiti da malattie rare. Così, Cure Rare Disease è nata.

Un farmaco che utilizza la tecnologia CRISPR è in fase di sviluppo, potrebbe condividere alcuni dettagli su questo?

La tecnologia CRISPR è uno strumento di editing genetico che consente di apportare modifiche nel DNA di un paziente, compresa la regolazione di proteine mancanti. Nel caso di Terry e di coloro che sono affetti da DMD, otterremo che il corpo produca più della proteina mancante (la proteina distrofina per la DMD, in particolare) simile a quella che Terry non ha, che causa la perdita/debolezza del tessuto muscolare.

Abbiamo visto un grande successo nel correggere le cellule dei pazienti in una piastra e negli modelli animali e ci aspettiamo che Terry sarà uno dei primi pazienti con DMD che sarà trattato con un farmaco che utilizza la tecnologia CRISPR. Siamo entusiasti e anche estremamente cauti.

Oltre a Terry, abbiamo 15 farmaci in fase di sviluppo – la maggior parte dei quali utilizzerà la CRISPR per aiutare i pazienti colpiti. Siamo entusiasti dell’idea di dimostrare questo quadro e di scalare da qui. Possiamo muoverci più velocemente grazie alla comunità di streaming e al lavoro incredibile che fanno!

C’è qualcos’altro che vorrebbe condividere con la nostra comunità?

Cure Rare Disease, e le nostre dozzine di famiglie in attesa di una terapia personalizzata, sono così grati alla comunità di streaming per il loro aiuto e sostegno. Senza la loro generosità, non saremmo dove siamo oggi.

Per i lettori interessati a saperne di più sul nostro programma di streaming, possono visitarci online. Inoltre, accettiamo donazioni di tutte le dimensioni online, così come all’indirizzo https://www.cureraredisease.org/donate. Infine, invitiamo i creatori a partecipare – ci vuole una comunità per vincere la battaglia contro la malattia e accogliamo tutti per unirsi alla lotta. Questa è veramente una causa in cui una persona può fare una grande differenza.