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リッチ・ホーガン氏、Cure Rare Medicine 創設者 - インタビューシリーズ

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3年前

２０２２年７月１１日

リッチ・ホーガンは、弟のデュシェンヌ型筋ジストロフィーや、致死性の希少疾患と闘う他の患者の治療法を見つけるために、Cure Rare Medicine を設立しました。

希少疾患を治すは、希少疾患に対する精密医療の開発を使命とする非営利のバイオテクノロジー研究組織で、Twitch クリエイターの寛大なコミュニティとの協力により、400,000 万ドルを超える寄付金を集め、大きな資金調達マイルストーンを達成しました。

Cure Rare Medicine は、オンラインゲームコミュニティから集めた資金をその研究プログラムに振り向けています。この研究プログラムでは、デュシェンヌ型筋ジストロフィー (DMD) をはじめとする、治療法や治療法のない希少な遺伝性疾患と診断された人々のためのカスタマイズされた治療法を開発しています。

あなたがキュア・レア・ディジーズを設立したのには非常に個人的な理由がありますが、この話を教えていただけますか?

希少疾患の治療の背後にある物語は非常に個人的なものです。私の弟のテリーはデュシェンヌ型筋ジストロフィー (DMD) を患っています。これは、生命に不可欠な心筋や肺筋などの筋肉が時間の経過とともに変性する遺伝性疾患です。 DMD のせいで、テリーは移動能力が制限されていますが、この目に見えない敵と戦いながら元気を続けています。 DMD は、7,000 万人以上のアメリカ人が罹患している 30 を超える希少疾患の 5 つであり、最終的には致命的な病気であり、治癒はおろか、国民にとって効果的な治療法もありません。実際、治療法がある希少疾患はわずか XNUMX% です。

私は、テリーや DMD のような希少疾患を持つ他の人々のための薬を開発するために、今日の「希少疾病治療協会」を設立しました。なぜなら、私たちにできるのは家に帰って彼を愛することだけだという医師の意見に家族として満足できなかったからです。与えられた。そのため、私たちは希少疾患や超希少疾患の治療方法のパラダイムを変えつつあります。私たちは、DMDのような希少疾患に対する個別化医薬品の開発が可能であるだけでなく、希少すぎて従来の医薬品開発の関心を集めることができない疾患と闘う効果的な方法でもあることを示しています。そのような理由などから、Cure Rare Medicine は、生み出された利益ではなく、助けられた患者に基づいて自社を評価する非営利バイオテクノロジー企業として組織されています。

あなたは弟のテリーと一緒にビデオゲームをして育ちましたが、二人ともどのようなゲームをプレイしましたか?

まさにその通り！テリーと私は、子供の頃から、そして今でも、MMO スターウォーズギャラクシーやバトルフィールドなどの古典的な FPS タイトルを含むスターウォーズタイトルの大ファンでした。その後、兄は『Escape from Tarkov』などのタイトルに移行しましたが、私たちは今でも古典的なゲームを楽しんでいます。ビデオゲームは、希少疾患に罹患している人々にとっても、単にゲームが好きな人々にとっても素晴らしいイコライザーであり、はけ口です。

ゲームコミュニティの力を利用して資金を集めるというアイデアは何が思いついたのですか?

希少疾患の診断には身体的な問題が伴うことが多いため、ゲームの長い歴史を考慮すると、ゲームはあらゆる能力の人々に平等な競争の場を提供できることが明らかになりました。ゲームコミュニティは長い間、他の人のようにバスケットボールの試合ができないテリーのような希少疾患を持つ人々を非常に歓迎してきたため、私たちの使命に対する意識と支援を高めるのに自然に適していると感じました。実際、希少疾患に罹患しているクリエイターは数多くいます。私たちは、希少疾患に苦しむ人々が自分たちのストーリーを共有し、歓迎されていると感じられるコミュニティをさらに歓迎する場所にするお手伝いをしたいと考えています。

Twitch のようなプラットフォームや、ストリーミングコンテストやクリエイターの出現のおかげで、この歓迎的なコミュニティ内での募金活動は見逃せない機会であると私たちは感じました。

ゲームアンバサダーが資金調達のプロセスをどのように支援できるかについての概念を共有していただけますか?

ゲームコミュニティにこの目的のための資金集めを促すために、Cure Rare Medicine はアンバサダープログラムを作成し、Twitch パートナーおよびアフィリエイトである新進気鋭の人材を探しました。さまざまなコンテンツでコミュニティを楽しませるアンバサダーは、ライブストリーム、ソーシャルメディア投稿、Discord チャットを通じて Cure Rare Medicine の使命に対する情熱をコミュニティと共有し、寄付を促します。

当社のアンバサダーは、Cure Rare Medicine の商品、ゲーム内コード、ゲームシステムを獲得するチャンス、その他の楽しい特典にも独占的にアクセスできます。さらに、彼らは、治療法のない希少疾患に苦しむ患者たちに真の変化をもたらすコミュニティの一員でもあります。私たちは、あらゆる背景を持つクリエイターにとって、XNUMX 人の患者だけでなく、その家族、コミュニティ、そしてより広範な希少疾患コミュニティの未来を文字通り変えることに携わることが非常に強力であると考えています。

ゲーマーの中には多額の資金を集めて大成功を収めた人もいますが、これらの成功事例をいくつか教えていただけますか?

幸運なことに、私たちはアンバサダーの素晴らしいネットワークを持っており、他のゲーマーがゲームを続けられるようにする個別の薬を開発するための資金集めに協力してくれました。私たちの目的は、単に絆創膏を貼ることではなく、CRISPR やその他の革新的なテクノロジーを使用して、病気の根本原因を治療すること、つまり致命的な病気を永久に解決することです。当社のアンバサダーはさまざまなゲームをプレイし、独自のチャリティーストリームを行ったり、16 年 25 月 2021 日から XNUMX 日に開催される Game for Cures ストリーミングマラソンなどの組織的なイベントに参加したりしています。

成功事例としては、数千ドルを集めたCharitymon Projectから、7,020ドルを集めたCatsen、そして150,000万ドルを突破したMoist Criticalまで、さまざまなレベルでクリエイターが資金を集めてきました。募金が集まるたびに、愛する人の命のために戦っている家族への意識と支援が高まります。

Cure Rare Disaster は間もなく独自のチャリティーストリーミングイベントを主催する予定ですが、今後のイベントについて詳細を教えていただけますか?

今後のチャリティストリーミングマラソン「Game for Cures」は、16 月 18 ～ 23 日と 25 月 XNUMX ～ XNUMX 日の週末に予定されています。 XNUMX 週間 XNUMX 日間のマラソンは、希少疾患の治療と、致命的な病気と闘う子供たちの治療法を開発するという私たちの使命に貢献します。素晴らしいストリーマーが多数在籍しています。さらに詳しく知りたい人は www.cures.gg にアクセスしてください。興味のあるストリーマーは、このリンクからサインアップしてください。さまざまな金額を集めたストリーマーに楽しいインセンティブを提供しています。私たちにとって、参加者全員の努力が認められ、感謝されることが非常に重要です。

私たちのほとんどはこの状況に絶望感を感じたはずですが、あなたは逆のアプローチをとり、研究者、臨床医、規制の専門家と会い、テリーの病気に関して行われているすべての取り組みを完全かつ深く理解しました。自分が変化をもたらすことができると信じたのはなぜですか?

私は特に裕福な家庭や影響力のある家庭の出身ではなく、ビジネススクールを卒業しました。しかし、それにもかかわらず、希少疾患に罹患した家族の選択肢は XNUMX つしかありません。戦うか、黙って見守るかです。傍観するという選択肢は私たちにはありませんでした。だから、その場でできることをやりました。幸いなことに、その時私がいた場所はハーバード・ビジネス・スクールでした。私はもっと大きく考えるようになり、これらの世界的に有名な研究者や臨床医とつながりを持つうちに、治療法を見つけるための組織、つまり運動を立ち上げる絶好の機会があることに気づきました。従来の医薬品開発パラダイムは、高い開発コストを周囲に分散させるために大規模な人口に依存しているため（高コレステロールやリピトールなど）、少数の人口（希少疾患や超希少疾患）向けに医薬品を開発する方法を再考する必要がありました。しかし、定義上、希少疾患は影響を受ける患者の数が少ないものの、糖尿病などの慢性疾患に劣らず重要です。たとえXNUMX人であっても、命を救う薬の作成、開発、承認を導くことが可能であることを知り、私の兄弟だけでなく、希少疾患に苦しむ他の何千人もの人々にとっての答えがここにあるかもしれないと確信しました。こうして、Cure Rare Disaster が誕生しました。

CRISPR テクノロジーを使用した医薬品が開発されていますが、これについて詳細を教えていただけますか?

CRISPR テクノロジーは、欠損タンパク質の上方制御など、患者の DNA に変更を加えることができる遺伝子編集ツールです。テリーとDMD患者の場合、テリーに欠けているものと同様の欠損タンパク質（特にDMDの場合はジストロフィンタンパク質）を体に多く生成させ、それが筋肉組織の喪失/弱化を引き起こします。

私たちは動物モデルだけでなくシャーレ内で患者の細胞を修正することに大きな成功を収めており、テリーが CRISPR テクノロジーを使用した薬剤を投与される最初の DMD 患者の XNUMX 人になることを期待しています。私たちは二人とも興奮していると同時に、非常に警戒しています。

テリー以外にも、当社では 15 種類の医薬品を開発中です。そのほとんどは、影響を受けた患者を助けるために CRISPR を使用します。私たちは、このフレームワークを実証し、ここからスケールアップするというアイデアに興奮しています。ストリーミングコミュニティと彼らの素晴らしい取り組みのおかげで、私たちはより迅速に行動できるようになりました。

他にコミュニティと共有したいことはありますか?

Cure Rare Medicine と、個別の治療法を待っている数十の家族は、ストリーミングコミュニティの助けとサポートにとても感謝しています。彼らの寛大さがなければ、私たちは今日ここにいません。

私たちのストリーミングプログラムについて詳しく知りたい読者は、オンラインでアクセスしてください。同様に、オンラインでもあらゆる規模の寄付を受け付けています。 https://www.cureraredisease.org/donate。最後に、クリエイターの皆様にお声がけいただき、ご参加いただけるようお願いいたします。病気との戦いに勝つにはコミュニティが必要であり、すべての皆様の闘いへの参加を歓迎します。これはまさに、一人の人間が世界を変えることができる大義です。